Максимизация результатов трансплантации рассеянного склероза (MOST)

Критерии включения:

1. Возраст от 18 до 58 лет
2. Диагностика РС с использованием пересмотренных критериев McDonald для клинически определенного РС (Приложение А)
3. Оценка по шкале EDSS от 2,0 до 6,0 (Приложение B).
4. EDSS > 6,0 может быть включен, если заболевание все еще находится в стадии ремиттирующего течения и по крайней мере два усиливающихся очага на МРТ в течение последних трех месяцев
5. Воспалительное заболевание, несмотря на лечение стандартной терапией, модифицирующей заболевание (DMT), включая интерферон или копаксон в течение не менее 6 месяцев. Воспалительное заболевание определяется на основании либо МРТ (поражение с усилением гадолиния, новое поражение Т2), либо *клинических рецидивов при лечении стероидами (по назначению невролога)

6. Необходимая минимальная активность болезни:

   1. Неудачный прием ДМТ первой линии (копаксон или интерферон), определяемый как два или более клинических рецидива при лечении *стероидами в течение последних 12 месяцев. Клинический рецидив также может свидетельствовать об активном воспалении на МРТ (поражение с усилением гадолиния или новое поражение Т2) за последние 12 месяцев на двух МРТ с интервалом не менее трех месяцев.
   2. Препараты от рассеянного склероза второй или третьей линии оказались неудачными: Zinbryta (даклизумаб), Aubagio (терифлуномид), Gilenya (финголимод), Tecifidera (диметилфумарат), Lemtrada (алемтузумаб), Ocrevus (окрелизумаб), Tysabri (натализумаб), Rituxan (ритуксимаб) или IVIg, определяемый как один * стероидный клинический рецидив в течение последних 12 месяцев или признаки активного воспаления на МРТ (поражение с усилением гадолиния или новое поражение T2) за последние 12 месяцев.

   3. Когнитивная дисфункция, препятствующая трудоустройству, но способная выполнять лечение и информированное согласие

      • Рецидив лечения стероидами будет включать рецидив, который был достаточно тяжелым, чтобы оправдать лечение, но из-за непереносимости пациентом стероидов они были предложены, но не использовались.

Критерий исключения:

1. Любой взрослый, который не может дать согласие (для взрослых с когнитивными нарушениями из-за рассеянного склероза согласие может быть получено от ближайшего живого родственника или лица, имеющего доверенность)
2. Лица моложе 18 и старше 58 лет
3. Диагностика первичного прогрессирующего рассеянного склероза, вторичного прогрессирующего рассеянного склероза или клинически изолированного синдрома (КИС)
4. Беременные женщины (положительный результат теста на хорионический гонадотропин человека (ХГЧ) в сыворотке или моче)
5. Женщины, кормящие грудью
6. Заключенные
7. Любое заболевание, которое, по мнению исследователей, может поставить под угрозу способность пациента переносить агрессивную химиотерапию.
8. Злокачественное новообразование в анамнезе, за исключением локализованного базально-клеточного, плоскоклеточного рака кожи или карциномы in situ шейки матки.
9. Любая предшествующая химиотерапия или лучевая терапия (за исключением циклофосфамида, используемого для лечения рассеянного склероза)
10. Наличие в анамнезе серповидноклеточной анемии (СС), SC заболевания, коагулопатии или при активном приеме антикоагулянтной терапии
11. Инсулинозависимый диабет в анамнезе
12. Неспособность или нежелание использовать эффективные средства контроля над рождаемостью с момента оценки соответствия требованиям и до 6 месяцев после трансплантации. Эффективный контроль над рождаемостью определяется как (1) воздержание, определяемое как воздержание от всех актов вагинального полового акта, (2) постоянное использование противозачаточных таблеток, (3) инъекционные методы контроля рождаемости (Депо-Провера, Норплант), (4) стерилизация маточных труб или партнер-мужчина, перенесший вазэктомию, (5) размещение внутриматочной спирали (ВМС) или (6) при каждом половом акте использование диафрагмы с противозачаточным гелем и/или использование презерватива с противозачаточной пеной
13. Неспособность добровольно принять или осознать необратимое бесплодие как побочный эффект терапии
14. Объем форсированного выдоха за одну секунду (ОФВ1)/форсированная жизненная емкость легких (ФЖЕЛ) < 60% от должного после терапии бронхолитиками (при необходимости)
15. Диффузионная способность легких по монооксиду углерода (DLCO) < 60% от ожидаемого
16. Фракция выброса левого желудочка в покое (ФВЛЖ) < 50 %
17. Билирубин > 2,0 мг/дл
18. Креатинин сыворотки > 2,0 мг/дл
19. Известная гиперчувствительность к мышиным, кроличьим белкам или белкам, полученным из кишечной палочки, или к соединениям/лекарствам железа.
20. Наличие металлических предметов, имплантированных в тело, которые мешают пациенту безопасно проходить МРТ-исследования.
21. Количество тромбоцитов < 100 000/мкл
22. Количество лейкоцитов (WBC) < 1500 клеток/мм3
23. Психическое заболевание, умственная отсталость или когнитивная дисфункция, делающие невозможным соблюдение режима лечения или получение информированного согласия
24. Активная инфекция, за исключением бессимптомной бактериурии
25. Использование Tysabri (натализумаб) в течение предыдущих шести месяцев
26. Использование Gilenya (финголимод) в течение предыдущих трех месяцев
27. Использование Tecfidera (диметилфумарат) в течение предыдущих трех месяцев
28. Использование Обаджио (терифлуномида), если он не выводится из организма (концентрация в плазме <0,02 мкг/мл) после выведения из организма с помощью холестирамина 8 г 3 раза в день в течение 11 дней.
29. Использование Lemtrada/Campath (алемтузумаб) в течение предыдущих 12 месяцев
30. Использование Ритуксана (ритуксимаба) или Окревуса (окрелизумаба) в течение предыдущих четырех месяцев
31. Предварительное лечение Новантроном (митоксантроном)
32. Любое наследственное неврологическое заболевание, такое как болезнь Шарко-Мари-Тута (ШМТ), спиноцеребеллярная атаксия (SCA) или болезнь Паркинсона.
33. Тяжелый или симптоматический стеноз шейного отдела позвоночника, если не проведена хирургическая коррекция.
34. инфаркт миокарда в течение последних 12 месяцев; если более 12 месяцев, необходимо пройти стресс-тест с добутамином и получить разрешение кардиолога.