Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

FANCA-genoverføring for Fanconi-anemi ved bruk av en høysikkerhets, høyeffektiv, selvinaktiverende lentiviral vektor

1. november 2026 oppdatert av: Lung-Ji Chang, Shenzhen Geno-Immune Medical Institute

Genoverføring for Fanconi-anemi ved bruk av en selvinaktiverende lentiviral vektor

This is a Phase I/II clinical trial of gene therapy for treating Fanconi anemia using a self-inactivating lentiviral vector to functionally correct the defective gene. The objectives are to evaluate the safety and efficacy of the gene transfer clinical protocol.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Fanconi anemia is a rare, inherited disease that is caused by a gene defect and that primarily affects an individual's bone marrow, resulting in decreased production of blood cells. The major problem for most patients is aplastic anemia, the blood counts for red blood cells, white blood cells, and platelets are low. In addition, some patients have physical defects usually involving the skeleton and kidneys. Fanconi anemia is typically diagnosed in childhood, and there is a high fatality rate. Hematopoietic stem cell transplantation (HSCT) is a common treatment for Fanconi anemia. However, there are many risks associated with HSCT including rejection of the transplanted cells and graft-versus-host disease.

The primary objectives are to evaluate the safety of the self-inactivating lentiviral vector, the ex vivo gene transfer clinical protocol and the efficacy of immune reconstitution in patients overcoming immune abnormalities present at the time of treatment, assessment of gene correction efficiency, and finally the long-term correction of Fanconi anemia associated disease symptoms.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

10

Fase

  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Kina
    • Guangdong
      • Shenzhen, Guangdong, Kina, 518000
        • Shenzhen Geno-immune Medical Institute

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

2 år til 20 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inclusion Criteria:

  1. Diagnosis of Fanconi anemia FANCA type based on DNA sequencing and sensitivity test for chromosomal cleavage by mitomycin C or butylene oxide.

  2. No cytogenetic abnormalities and the proportion of myelodysplastic abnormalities does not exceed 5% within 3 months prior to stem cell collection.

  3. Age: ≥ 4 years.

  4. Karnofsky: ≥ 70%.

  5. ANC ≥ 5×10^8/L; PLT ≥ 2×10^10/L.

  6. Hemoglobin ≥ 8g/dL.

  7. Proper renal and hepatic functions (ULN denotes "upper limit of normal range") with

    • serum creatinine ≤ 1.5×ULN;
    • serum bilirubin ≤ 3×ULN;
    • AST/ALT ≤ 5×ULN.

  8. Pulmonary function is normal; DLCO > 50%.

  9. Written, informed consent obtained prior to any study-specific procedures.

Exclusion Criteria:

  1. Diagnosis of active malignant disease or myelodysplastic syndrome.
  2. Diagnosis of myeloid leukemia.
  3. Pregnant or lactating females.
  4. Existence of an available HLA-identical related donor.
  5. Subject infected with HBV (HBsAg positive), HIV (HIV antibody positive), HTLV (HTLV antibody positive), Treponema pallidum antibody positive or TB culture positive.
  6. Patients, in the opinion of investigators, may not be eligible or not able to comply with the study.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Gene-modified autologous stem cells

Autologous hematopoeitic stem cells and mesenchymal stem cells transduced with lentiviral vector carrying the FANCA gene ex vivo
Genetisk: Gene-modified autologous stem cells

Infusion for 5x10^6~1x10^7 per kilogram of body weight of gene-modified cells; or more infusions depending on the circumstances

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Safety in patients using CTCAE version 4.0 standard to evaluate the level of adverse events
Tidsramme: 6 months

Physiological parameter (measuring cytokine response, fever, symptoms)
6 months

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Treatment responses
Tidsramme: 1 year

Blood routine indexes will be obtained before and after treatment. Objective response, such as complete response (CR), partial response (PR), stable disease (SD), or progressive disease (PD) will be assessed by the Response Evaluation Criteria in Solid Tumors (RECIST) v1.1 criteria
1 year
Quality of life
Tidsramme: 1 year

Quality of life will be measured using the Functional Assessment of Cancer Therapy-General (FACT-G) before and after treatment.
1 year

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Shenzhen Geno-Immune Medical Institute

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Lung-Ji Chang, Ph.D, Shenzhen Geno-Immune Medical Institute

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. juni 2026

Primær fullføring (Faktiske)

1. juli 2026

Studiet fullført (Faktiske)

31. juli 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

20. november 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

20. november 2017

Først lagt ut (Faktiske)

24. november 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

3. november 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

1. november 2026

Sist bekreftet

1. november 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • GIMI-IRB-17021

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere