Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

FANCA-genoverdracht voor Fanconi-anemie met behulp van een zeer veilige, zeer efficiënte, zelfinactiverende lentivirale vector

21 augustus 2026 bijgewerkt door: Lung-Ji Chang, Shenzhen Geno-Immune Medical Institute

Genoverdracht voor Fanconi-anemie met behulp van een zelfinactiverende lentivirale vector

Dit is een klinische fase I/II-studie van gentherapie voor de behandeling van Fanconi-anemie waarbij gebruik wordt gemaakt van een zelfinactiverende lentivirale vector om het defecte gen functioneel te corrigeren. De doelstellingen zijn het evalueren van de veiligheid en werkzaamheid van het klinische protocol voor genoverdracht.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Fanconi-anemie is een zeldzame, erfelijke ziekte die wordt veroorzaakt door een gendefect en die voornamelijk het beenmerg van een individu aantast, wat resulteert in een verminderde productie van bloedcellen. Het grootste probleem voor de meeste patiënten is aplastische anemie, de bloedtellingen voor rode bloedcellen, witte bloedcellen en bloedplaatjes zijn laag. Bovendien hebben sommige patiënten lichamelijke gebreken, meestal met betrekking tot het skelet en de nieren. Fanconi-anemie wordt meestal gediagnosticeerd in de kindertijd en er is een hoog sterftecijfer. Hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT) is een gebruikelijke behandeling voor Fanconi-anemie. Er zijn echter veel risico's verbonden aan HSCT, waaronder afstoting van de getransplanteerde cellen en graft-versus-host-ziekte.

De primaire doelstellingen zijn het evalueren van de veiligheid van de zelfinactiverende lentivirale vector, het ex vivo klinische protocol voor genoverdracht en de werkzaamheid van immuunreconstitutie bij patiënten die immuunafwijkingen overwinnen die aanwezig zijn op het moment van behandeling, beoordeling van de efficiëntie van gencorrectie, en ten slotte de langetermijncorrectie van Fanconi-anemie-geassocieerde ziektesymptomen.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

10

Fase

  • Niet toepasbaar

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • China
    • Guangdong
      • Shenzhen, Guangdong, China, 518000
        • Shenzhen Geno-immune Medical Institute

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar tot 20 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Diagnose van Fanconi-anemie FANCA-type op basis van DNA-sequencing en gevoeligheidstest voor chromosomale splitsing door mitomycine C of butyleenoxide.
  2. Geen cytogenetische afwijkingen en het aandeel myelodysplastische afwijkingen is niet groter dan 5% binnen 3 maanden voorafgaand aan stamcelverzameling.
  3. Leeftijd: ≥ 4 jaar.
  4. Karnofsky: ≥ 70%.
  5. ANC ≥ 5×10^8/L; PLT ≥ 2×10^10/L.
  6. Hemoglobine ≥ 8g/dL.

  7. Juiste nier- en leverfuncties (ULN staat voor "bovengrens van normaal bereik") met

    • serumcreatinine ≤ 1,5×ULN;
    • serumbilirubine ≤ 3×ULN;
    • ASAT/ALAT ≤ 5×ULN.
  8. Longfunctie is normaal; DLCO > 50%.
  9. Schriftelijke, geïnformeerde toestemming verkregen voorafgaand aan studiespecifieke procedures.

Uitsluitingscriteria:

  1. Diagnose van actieve kwaadaardige ziekte of myelodysplastisch syndroom.
  2. Diagnose van myeloïde leukemie.
  3. Zwangere of zogende vrouwtjes.
  4. Bestaan ​​van een beschikbare HLA-identieke verwante donor.
  5. Proefpersoon geïnfecteerd met HBV (HBsAg-positief), HIV (HIV-antilichaampositief), HTLV (HTLV-antilichaampositief), Treponema pallidum-antilichaampositief of tbc-kweekpositief.
  6. Patiënten komen naar de mening van de onderzoekers mogelijk niet in aanmerking of kunnen niet meewerken aan het onderzoek.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Gene-modified autologous stem cells
Autologous hematopoeitic stem cells and mesenchymal stem cells transduced with lentiviral vector carrying the FANCA gene ex vivo
Genetisch: Gen-gemodificeerde autologe stamcellen
Infusie voor 5x10^6~1x10^7 per kilogram lichaamsgewicht van gen-gemodificeerde cellen; of meer infusies afhankelijk van de omstandigheden

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Veiligheid bij patiënten die de CTCAE versie 4.0-standaard gebruiken om het niveau van bijwerkingen te evalueren
Tijdsspanne: 6 maanden
Fysiologische parameter (meting van cytokinerespons, koorts, symptomen)
6 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Reacties op de behandeling
Tijdsspanne: 1 jaar
Bloedroutine-indexen zullen voor en na de behandeling worden verkregen. Objectieve respons, zoals complete respons (CR), partiële respons (PR), stabiele ziekte (SD) of progressieve ziekte (PD) wordt beoordeeld aan de hand van de criteria voor responsevaluatie bij solide tumoren (RECIST) v1.1.
1 jaar
Kwaliteit van het leven
Tijdsspanne: 1 jaar
De kwaliteit van leven wordt gemeten met behulp van de Functional Assessment of Cancer Therapy-General (FACT-G) voor en na de behandeling.
1 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Shenzhen Geno-Immune Medical Institute

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Lung-Ji Chang, Ph.D, Shenzhen Geno-immune Medical Institute

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 juni 2026

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 juli 2026

Studie voltooiing (Werkelijk)

31 juli 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

20 november 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

20 november 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

24 november 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

24 augustus 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

21 augustus 2026

Laatst geverifieerd

1 augustus 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • GIMI-IRB-17021

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren