Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

FANCA-genoverdracht voor Fanconi-anemie met behulp van een zeer veilige, zeer efficiënte, zelfinactiverende lentivirale vector

1 november 2026 bijgewerkt door: Lung-Ji Chang, Shenzhen Geno-Immune Medical Institute

Genoverdracht voor Fanconi-anemie met behulp van een zelfinactiverende lentivirale vector

This is a Phase I/II clinical trial of gene therapy for treating Fanconi anemia using a self-inactivating lentiviral vector to functionally correct the defective gene. The objectives are to evaluate the safety and efficacy of the gene transfer clinical protocol.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Fanconi anemia is a rare, inherited disease that is caused by a gene defect and that primarily affects an individual's bone marrow, resulting in decreased production of blood cells. The major problem for most patients is aplastic anemia, the blood counts for red blood cells, white blood cells, and platelets are low. In addition, some patients have physical defects usually involving the skeleton and kidneys. Fanconi anemia is typically diagnosed in childhood, and there is a high fatality rate. Hematopoietic stem cell transplantation (HSCT) is a common treatment for Fanconi anemia. However, there are many risks associated with HSCT including rejection of the transplanted cells and graft-versus-host disease.

The primary objectives are to evaluate the safety of the self-inactivating lentiviral vector, the ex vivo gene transfer clinical protocol and the efficacy of immune reconstitution in patients overcoming immune abnormalities present at the time of treatment, assessment of gene correction efficiency, and finally the long-term correction of Fanconi anemia associated disease symptoms.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

10

Fase

  • Niet toepasbaar

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • China
    • Guangdong
      • Shenzhen, Guangdong, China, 518000
        • Shenzhen Geno-immune Medical Institute

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar tot 20 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusion Criteria:

  1. Diagnosis of Fanconi anemia FANCA type based on DNA sequencing and sensitivity test for chromosomal cleavage by mitomycin C or butylene oxide.

  2. No cytogenetic abnormalities and the proportion of myelodysplastic abnormalities does not exceed 5% within 3 months prior to stem cell collection.

  3. Age: ≥ 4 years.

  4. Karnofsky: ≥ 70%.

  5. ANC ≥ 5×10^8/L; PLT ≥ 2×10^10/L.

  6. Hemoglobin ≥ 8g/dL.

  7. Proper renal and hepatic functions (ULN denotes "upper limit of normal range") with

    • serum creatinine ≤ 1.5×ULN;
    • serum bilirubin ≤ 3×ULN;
    • AST/ALT ≤ 5×ULN.

  8. Pulmonary function is normal; DLCO > 50%.

  9. Written, informed consent obtained prior to any study-specific procedures.

Exclusion Criteria:

  1. Diagnosis of active malignant disease or myelodysplastic syndrome.
  2. Diagnosis of myeloid leukemia.
  3. Pregnant or lactating females.
  4. Existence of an available HLA-identical related donor.
  5. Subject infected with HBV (HBsAg positive), HIV (HIV antibody positive), HTLV (HTLV antibody positive), Treponema pallidum antibody positive or TB culture positive.
  6. Patients, in the opinion of investigators, may not be eligible or not able to comply with the study.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Gene-modified autologous stem cells

Autologous hematopoeitic stem cells and mesenchymal stem cells transduced with lentiviral vector carrying the FANCA gene ex vivo
Genetisch: Gene-modified autologous stem cells

Infusion for 5x10^6~1x10^7 per kilogram of body weight of gene-modified cells; or more infusions depending on the circumstances

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Safety in patients using CTCAE version 4.0 standard to evaluate the level of adverse events
Tijdsspanne: 6 months

Physiological parameter (measuring cytokine response, fever, symptoms)
6 months

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Treatment responses
Tijdsspanne: 1 year

Blood routine indexes will be obtained before and after treatment. Objective response, such as complete response (CR), partial response (PR), stable disease (SD), or progressive disease (PD) will be assessed by the Response Evaluation Criteria in Solid Tumors (RECIST) v1.1 criteria
1 year
Quality of life
Tijdsspanne: 1 year

Quality of life will be measured using the Functional Assessment of Cancer Therapy-General (FACT-G) before and after treatment.
1 year

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Shenzhen Geno-Immune Medical Institute

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Lung-Ji Chang, Ph.D, Shenzhen Geno-Immune Medical Institute

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 juni 2026

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 juli 2026

Studie voltooiing (Werkelijk)

31 juli 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

20 november 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

20 november 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

24 november 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

3 november 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

1 november 2026

Laatst geverifieerd

1 november 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • GIMI-IRB-17021

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren