- ICH GCP
- Rejestr badań klinicznych w USA
- Badanie kliniczne NCT03351868
Transfer genu FANCA dla niedokrwistości Fanconiego przy użyciu wysoce bezpiecznego, wysoce wydajnego, samoinaktywującego się wektora lentiwirusowego
Transfer genów anemii Fanconiego przy użyciu samoinaktywującego się wektora lentiwirusowego
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Niedokrwistość Fanconiego jest rzadką, dziedziczną chorobą spowodowaną defektem genu, która wpływa przede wszystkim na szpik kostny danej osoby, powodując zmniejszenie produkcji krwinek. Głównym problemem dla większości pacjentów jest niedokrwistość aplastyczna, liczba krwinek czerwonych, białych krwinek i płytek krwi jest niska. Ponadto niektórzy pacjenci mają wady fizyczne, zwykle obejmujące szkielet i nerki. Niedokrwistość Fanconiego jest zwykle diagnozowana w dzieciństwie, a śmiertelność jest wysoka. Przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT) jest powszechnym sposobem leczenia niedokrwistości Fanconiego. Jednak istnieje wiele zagrożeń związanych z HSCT, w tym odrzucenie przeszczepionych komórek i choroba przeszczep przeciwko gospodarzowi.
Podstawowymi celami są ocena bezpieczeństwa samoinaktywującego się wektora lentiwirusowego, protokołu klinicznego transferu genów ex vivo oraz skuteczności rekonstytucji immunologicznej u pacjentów pokonujących nieprawidłowości immunologiczne obecne w czasie leczenia, ocena skuteczności korekcji genów, a wreszcie długotrwała korekcja objawów chorobowych związanych z niedokrwistością Fanconiego.
Typ studiów
Zapisy (Oczekiwany)
Faza
- Nie dotyczy
Kontakty i lokalizacje
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Lung-Ji Chang, Ph.D
- Numer telefonu: 86-13671121909
- E-mail: c@szgimi.org
Lokalizacje studiów
-
-
Beijing
-
Beijing, Beijing, Chiny, 100020
- Rekrutacyjny
- Capital Institute of Pediatrics affiliated Children's hospital
-
Beijing, Beijing, Chiny
- Rekrutacyjny
- Beijing Children's Hospital
-
-
Guangdong
-
Shenzhen, Guangdong, Chiny, 518000
- Rekrutacyjny
- Shenzhen Geno-Immune Medical Institute
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Diagnostyka niedokrwistości Fanconiego typu FANCA na podstawie sekwencjonowania DNA i testu czułości na rozszczepienie chromosomów przez mitomycynę C lub tlenek butylenu.
- Brak nieprawidłowości cytogenetycznych, a odsetek nieprawidłowości mielodysplastycznych nie przekracza 5% w ciągu 3 miesięcy przed pobraniem komórek macierzystych.
- Wiek: ≥ 4 lata.
- Karnowskiego: ≥ 70%.
- ANC ≥ 5×10^8/L; PLT ≥ 2×10^10/L.
- Hemoglobina ≥ 8 g/dl.
Właściwe funkcje nerek i wątroby (GGN oznacza „górną granicę normy”) z
- stężenie kreatyniny w surowicy ≤ 1,5 × GGN;
- bilirubina w surowicy ≤ 3 × GGN;
- AspAT/AlAT ≤ 5×GGN.
- Czynność płuc jest prawidłowa; DLCO > 50%.
- Pisemna, świadoma zgoda uzyskana przed jakimikolwiek procedurami związanymi z badaniem.
Kryteria wyłączenia:
- Rozpoznanie aktywnej choroby nowotworowej lub zespołu mielodysplastycznego.
- Rozpoznanie białaczki szpikowej.
- Samice w ciąży lub karmiące.
- Istnienie dostępnego dawcy spokrewnionego z identycznym HLA.
- Osobnik zakażony HBV (dodatni na obecność HBsAg), HIV (dodatni na przeciwciała przeciwko HIV), HTLV (dodatni na przeciwciała HTLV), dodatni na obecność przeciwciał przeciwko Treponema pallidum lub dodatni na posiew gruźlicy.
- Pacjenci, zdaniem badaczy, mogą nie kwalifikować się lub nie być w stanie podporządkować się badaniu.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: LECZENIE
- Przydział: NA
- Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
- Maskowanie: NIC
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
---|---|
EKSPERYMENTALNY: Autologiczne komórki macierzyste zmodyfikowane genetycznie
Autologiczne hematopoetyczne komórki macierzyste i mezenchymalne komórki macierzyste transdukowane wektorem lentiwirusowym niosącym gen FANCA ex vivo
|
Infuzja 5x10^6~1x10^7 na kilogram masy ciała komórek zmodyfikowanych genetycznie; lub więcej infuzji w zależności od okoliczności
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
---|---|---|
Bezpieczeństwo pacjentów stosujących standard CTCAE wersja 4.0 do oceny poziomu zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
Parametr fizjologiczny (pomiar odpowiedzi cytokinowej, gorączka, objawy)
|
6 miesięcy
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
---|---|---|
Odpowiedzi na leczenie
Ramy czasowe: 1 rok
|
Rutynowe wskaźniki krwi zostaną uzyskane przed i po leczeniu.
Obiektywna odpowiedź, taka jak odpowiedź całkowita (CR), odpowiedź częściowa (PR), choroba stabilna (SD) lub choroba postępująca (PD) zostanie oceniona na podstawie kryteriów oceny odpowiedzi w guzach litych (RECIST) wer. 1.1
|
1 rok
|
Jakość życia
Ramy czasowe: 1 rok
|
Jakość życia będzie mierzona za pomocą Oceny Funkcjonalnej Ogólnej Terapii Nowotworu (FACT-G) przed i po leczeniu.
|
1 rok
|
Współpracownicy i badacze
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)
Zakończenie podstawowe (OCZEKIWANY)
Ukończenie studiów (OCZEKIWANY)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (RZECZYWISTY)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby metaboliczne
- Choroby nerek
- Choroby Urologiczne
- Choroby szpiku kostnego
- Choroby hematologiczne
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Zaburzenia związane z niedoborem naprawy DNA
- Anemia, Hipoplastyka, Wrodzona
- Niedokrwistość, aplastyczna
- Wrodzone zespoły niewydolności szpiku kostnego
- Zaburzenia niewydolności szpiku kostnego
- Transport kanalikowy nerek, wady wrodzone
- Niedokrwistość
- Zespół Fanconiego
- Anemia Fanconiego
Inne numery identyfikacyjne badania
- GIMI-IRB-17021
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Anemia Fanconiego
-
UCSF Benioff Children's Hospital OaklandNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); Medical... i inni współpracownicyZakończonyAnemia sierpowata | Talasemia | Anemia Diamonda-BlackfanaZjednoczone Królestwo, Stany Zjednoczone, Niemcy
-
Stanford UniversityUniversity of Alabama at Birmingham; University of MinnesotaZakończonyAnemia sierpowata | Talasemia | Anemia Diamonda-BlackfanaStany Zjednoczone
-
Jason WilsonRekrutacyjny
-
Amy TangPfizerRekrutacyjnyAnemia sierpowata u dzieciStany Zjednoczone
-
Global Health Uganda LTDEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... i inni współpracownicyAktywny, nie rekrutujący
-
Al-Neelain UniversityUniversity of KhartoumNieznany
-
Centre Hospitalier Intercommunal CreteilRekrutacyjnyAnemia sierpowatokrwinkowa nr z kryzysemFrancja
-
University of Mississippi Medical CenterUniversity of Alabama at BirminghamRekrutacyjnyAnemia sierpowata u dzieciStany Zjednoczone
-
Brown UniversityNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); NovartisRekrutacyjnyAnemia sierpowata | Anemia sierpowata u dzieciAngola
-
Paul SzabolcsRekrutacyjnyAnemia sierpowata | Anemia diamentowo-czarnego wachlarza | Beta-talasemia MajorStany Zjednoczone