高安全性・高効率・自己不活化レンチウイルスベクターを用いたファンコニ貧血に対するFANCA遺伝子導入

包含基準:

1. ファンコニ貧血 FANCA 型の診断 DNA 配列決定と、マイトマイシン C またはブチレンオキシドによる染色体切断の感受性検査。
2. -細胞遺伝学的異常はなく、骨髄異形成異常の割合は、幹細胞収集前の3か月以内に5％を超えません。
3. 年齢：4歳以上。
4. カルノフスキー：70%以上。
5. ANC≧5×10^8/L; PLT≧2×10^10/L。
6. ヘモグロビン≧8g/dL。

7. 適切な腎機能と肝機能（ULNは「正常範囲の上限」を意味します）

   • -血清クレアチニン≤1.5×ULN;
   • -血清ビリルビン≤3×ULN;
   • AST/ALT≦5×ULN。
8. 肺機能は正常です。 DLCO > 50%。
9. -研究固有の手順の前に書面によるインフォームドコンセントが得られた。

除外基準:

1. 活動性の悪性疾患または骨髄異形成症候群の診断。
2. 骨髄性白血病の診断。
3. 妊娠中または授乳中の女性。
4. 利用可能なHLA同一の関連ドナーの存在。
5. -HBV（HBsAg陽性）、HIV（HIV抗体陽性）、HTLV（HTLV抗体陽性）、梅毒トレポネーマ抗体陽性またはTB培養陽性に感染している被験者。
6. 治験責任医師の意見では、患者は試験に適格でないか、試験に応じることができない可能性があります。