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FANCA-Gentransfer für Fanconi-Anämie unter Verwendung eines hochsicheren, hocheffizienten, selbstinaktivierenden lentiviralen Vektors

21. August 2026 aktualisiert von: Lung-Ji Chang, Shenzhen Geno-Immune Medical Institute

Gentransfer für Fanconi-Anämie unter Verwendung eines selbstinaktivierenden lentiviralen Vektors

Dies ist eine klinische Studie der Phase I/II zur Gentherapie zur Behandlung der Fanconi-Anämie unter Verwendung eines selbstinaktivierenden lentiviralen Vektors zur funktionellen Korrektur des defekten Gens. Die Ziele sind die Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit des klinischen Gentransferprotokolls.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Fanconi-Anämie ist eine seltene Erbkrankheit, die durch einen Gendefekt verursacht wird und hauptsächlich das Knochenmark einer Person betrifft, was zu einer verminderten Produktion von Blutzellen führt. Das Hauptproblem für die meisten Patienten ist aplastische Anämie, die Blutwerte für rote Blutkörperchen, weiße Blutkörperchen und Blutplättchen sind niedrig. Darüber hinaus haben einige Patienten körperliche Defekte, die normalerweise das Skelett und die Nieren betreffen. Fanconi-Anämie wird typischerweise in der Kindheit diagnostiziert, und es gibt eine hohe Sterblichkeitsrate. Die Transplantation hämatopoetischer Stammzellen (HSCT) ist eine übliche Behandlung der Fanconi-Anämie. Mit der HSZT sind jedoch viele Risiken verbunden, einschließlich der Abstoßung der transplantierten Zellen und der Graft-versus-Host-Erkrankung.

Die Hauptziele sind die Bewertung der Sicherheit des selbstinaktivierenden lentiviralen Vektors, des klinischen Ex-vivo-Gentransferprotokolls und der Wirksamkeit der Immunrekonstitution bei Patienten, die zum Zeitpunkt der Behandlung bestehende Immunanomalien überwinden, die Bewertung der Genkorrektureffizienz und schließlich die langfristige Korrektur der mit Fanconi-Anämie verbundenen Krankheitssymptome.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

10

Phase

  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • China
    • Guangdong
      • Shenzhen, Guangdong, China, 518000
        • Shenzhen Geno-immune Medical Institute

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre bis 20 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Diagnose der Fanconi-Anämie vom FANCA-Typ basierend auf DNA-Sequenzierung und Empfindlichkeitstest für chromosomale Spaltung durch Mitomycin C oder Butylenoxid.
  2. Keine zytogenetischen Anomalien und der Anteil myelodysplastischer Anomalien übersteigt 5 % nicht innerhalb von 3 Monaten vor der Stammzellenentnahme.
  3. Alter: ≥ 4 Jahre.
  4. Karnofsky: ≥ 70 %.
  5. ANC ≥ 5×10^8/L; PLT ≥ 2×10^10/L.
  6. Hämoglobin ≥ 8 g/dl.

  7. Einwandfreie Nieren- und Leberfunktion (ULN bezeichnet „Obergrenze des Normalbereichs“) mit

    • Serum-Kreatinin ≤ 1,5 × ULN;
    • Serumbilirubin ≤ 3 × ULN;
    • AST/ALT ≤ 5×ULN.
  8. Die Lungenfunktion ist normal; DLCO > 50 %.
  9. Schriftliche, informierte Zustimmung, die vor allen studienspezifischen Verfahren eingeholt wurde.

Ausschlusskriterien:

  1. Diagnose einer aktiven bösartigen Erkrankung oder eines myelodysplastischen Syndroms.
  2. Diagnose der myeloischen Leukämie.
  3. Schwangere oder stillende Frauen.
  4. Vorhandensein eines verfügbaren HLA-identischen verwandten Spenders.
  5. Subjekt infiziert mit HBV (HBsAg positiv), HIV (HIV-Antikörper positiv), HTLV (HTLV-Antikörper positiv), Treponema pallidum-Antikörper positiv oder TB-Kultur positiv.
  6. Patienten sind nach Ansicht der Prüfärzte möglicherweise nicht geeignet oder nicht in der Lage, an der Studie teilzunehmen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Gene-modified autologous stem cells
Autologous hematopoeitic stem cells and mesenchymal stem cells transduced with lentiviral vector carrying the FANCA gene ex vivo
Genetisch: Genmodifizierte autologe Stammzellen
Infusion für 5x10^6~1x10^7 pro Kilogramm Körpergewicht an genmodifizierten Zellen; oder mehr Infusionen je nach den Umständen

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sicherheit bei Patienten, die den CTCAE-Standard Version 4.0 verwenden, um das Ausmaß unerwünschter Ereignisse zu bewerten
Zeitfenster: 6 Monate
Physiologischer Parameter (Messung der Zytokinreaktion, Fieber, Symptome)
6 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Behandlungsreaktionen
Zeitfenster: 1 Jahr
Blutroutineindizes werden vor und nach der Behandlung erhalten. Das objektive Ansprechen, wie z. B. vollständiges Ansprechen (CR), partielles Ansprechen (PR), stabile Erkrankung (SD) oder fortschreitende Erkrankung (PD), wird anhand der Kriterien zur Bewertung des Ansprechens bei soliden Tumoren (RECIST) v1.1 bewertet
1 Jahr
Lebensqualität
Zeitfenster: 1 Jahr
Die Lebensqualität wird mit dem Functional Assessment of Cancer Therapy-General (FACT-G) vor und nach der Behandlung gemessen.
1 Jahr

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Shenzhen Geno-Immune Medical Institute

Ermittler

  • Hauptermittler: Lung-Ji Chang, Ph.D, Shenzhen Geno-immune Medical Institute

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Juni 2026

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Juli 2026

Studienabschluss (Tatsächlich)

31. Juli 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

20. November 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

20. November 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

24. November 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

24. August 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

21. August 2026

Zuletzt verifiziert

1. August 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • GIMI-IRB-17021

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

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