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FANCA-Gentransfer für Fanconi-Anämie unter Verwendung eines hochsicheren, hocheffizienten, selbstinaktivierenden lentiviralen Vektors

1. November 2026 aktualisiert von: Lung-Ji Chang, Shenzhen Geno-Immune Medical Institute

Gentransfer für Fanconi-Anämie unter Verwendung eines selbstinaktivierenden lentiviralen Vektors

This is a Phase I/II clinical trial of gene therapy for treating Fanconi anemia using a self-inactivating lentiviral vector to functionally correct the defective gene. The objectives are to evaluate the safety and efficacy of the gene transfer clinical protocol.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Fanconi anemia is a rare, inherited disease that is caused by a gene defect and that primarily affects an individual's bone marrow, resulting in decreased production of blood cells. The major problem for most patients is aplastic anemia, the blood counts for red blood cells, white blood cells, and platelets are low. In addition, some patients have physical defects usually involving the skeleton and kidneys. Fanconi anemia is typically diagnosed in childhood, and there is a high fatality rate. Hematopoietic stem cell transplantation (HSCT) is a common treatment for Fanconi anemia. However, there are many risks associated with HSCT including rejection of the transplanted cells and graft-versus-host disease.

The primary objectives are to evaluate the safety of the self-inactivating lentiviral vector, the ex vivo gene transfer clinical protocol and the efficacy of immune reconstitution in patients overcoming immune abnormalities present at the time of treatment, assessment of gene correction efficiency, and finally the long-term correction of Fanconi anemia associated disease symptoms.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

10

Phase

  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • China
    • Guangdong
      • Shenzhen, Guangdong, China, 518000
        • Shenzhen Geno-immune Medical Institute

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre bis 20 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Inclusion Criteria:

  1. Diagnosis of Fanconi anemia FANCA type based on DNA sequencing and sensitivity test for chromosomal cleavage by mitomycin C or butylene oxide.

  2. No cytogenetic abnormalities and the proportion of myelodysplastic abnormalities does not exceed 5% within 3 months prior to stem cell collection.

  3. Age: ≥ 4 years.

  4. Karnofsky: ≥ 70%.

  5. ANC ≥ 5×10^8/L; PLT ≥ 2×10^10/L.

  6. Hemoglobin ≥ 8g/dL.

  7. Proper renal and hepatic functions (ULN denotes "upper limit of normal range") with

    • serum creatinine ≤ 1.5×ULN;
    • serum bilirubin ≤ 3×ULN;
    • AST/ALT ≤ 5×ULN.

  8. Pulmonary function is normal; DLCO > 50%.

  9. Written, informed consent obtained prior to any study-specific procedures.

Exclusion Criteria:

  1. Diagnosis of active malignant disease or myelodysplastic syndrome.
  2. Diagnosis of myeloid leukemia.
  3. Pregnant or lactating females.
  4. Existence of an available HLA-identical related donor.
  5. Subject infected with HBV (HBsAg positive), HIV (HIV antibody positive), HTLV (HTLV antibody positive), Treponema pallidum antibody positive or TB culture positive.
  6. Patients, in the opinion of investigators, may not be eligible or not able to comply with the study.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Gene-modified autologous stem cells

Autologous hematopoeitic stem cells and mesenchymal stem cells transduced with lentiviral vector carrying the FANCA gene ex vivo
Genetisch: Gene-modified autologous stem cells

Infusion for 5x10^6~1x10^7 per kilogram of body weight of gene-modified cells; or more infusions depending on the circumstances

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Safety in patients using CTCAE version 4.0 standard to evaluate the level of adverse events
Zeitfenster: 6 months

Physiological parameter (measuring cytokine response, fever, symptoms)
6 months

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Treatment responses
Zeitfenster: 1 year

Blood routine indexes will be obtained before and after treatment. Objective response, such as complete response (CR), partial response (PR), stable disease (SD), or progressive disease (PD) will be assessed by the Response Evaluation Criteria in Solid Tumors (RECIST) v1.1 criteria
1 year
Quality of life
Zeitfenster: 1 year

Quality of life will be measured using the Functional Assessment of Cancer Therapy-General (FACT-G) before and after treatment.
1 year

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Shenzhen Geno-Immune Medical Institute

Ermittler

  • Hauptermittler: Lung-Ji Chang, Ph.D, Shenzhen Geno-Immune Medical Institute

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Juni 2026

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Juli 2026

Studienabschluss (Tatsächlich)

31. Juli 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

20. November 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

20. November 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

24. November 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

3. November 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

1. November 2026

Zuletzt verifiziert

1. November 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • GIMI-IRB-17021

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

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