Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

FANCA-genoverførsel til Fanconi-anæmi ved hjælp af en højsikkerheds-, højeffektiv, selvinaktiverende lentiviral vektor

18. september 2019 opdateret af: Lung-Ji Chang, Shenzhen Geno-Immune Medical Institute

Genoverførsel for Fanconi-anæmi ved hjælp af en selvinaktiverende lentiviral vektor

Dette er et fase I/II klinisk forsøg med genterapi til behandling af Fanconi-anæmi ved hjælp af en selvinaktiverende lentiviral vektor til funktionelt at korrigere det defekte gen. Målene er at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​den kliniske genoverførselsprotokol.

Studieoversigt

Status

Ukendt

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Fanconi anæmi er en sjælden, arvelig sygdom, der er forårsaget af en genfejl, og som primært påvirker en persons knoglemarv, hvilket resulterer i nedsat produktion af blodceller. Det største problem for de fleste patienter er aplastisk anæmi, blodtallet for røde blodlegemer, hvide blodlegemer og blodplader er lave. Derudover har nogle patienter fysiske defekter, der normalt involverer skelet og nyrer. Fanconi anæmi diagnosticeres typisk i barndommen, og der er en høj dødelighed. Hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT) er en almindelig behandling for Fanconi-anæmi. Der er dog mange risici forbundet med HSCT, herunder afstødning af de transplanterede celler og graft-versus-host-sygdom.

De primære mål er at evaluere sikkerheden af ​​den selvinaktiverende lentivirale vektor, den kliniske protokol for ex vivo genoverførsel og effektiviteten af ​​immunrekonstitution hos patienter, der overvinder immunabnormaliteter til stede på behandlingstidspunktet, vurdering af genkorrektionseffektivitet og endelig langsigtet korrektion af Fanconi anæmi associerede sygdomssymptomer.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

10

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

  • Navn: Lung-Ji Chang, Ph.D
  • Telefonnummer: 86-13671121909
  • E-mail: c@szgimi.org

Studiesteder

  • Kina
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Kina, 100020
        • Rekruttering
        • Capital Institute of Pediatrics affiliated Children's hospital
      • Beijing, Beijing, Kina
        • Rekruttering
        • Beijing Children's Hospital
    • Guangdong
      • Shenzhen, Guangdong, Kina, 518000
        • Rekruttering
        • Shenzhen Geno-Immune Medical Institute

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år til 20 år (VOKSEN, BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Diagnose af Fanconi-anæmi FANCA-type baseret på DNA-sekventering og følsomhedstest for kromosomal spaltning med mitomycin C eller butylenoxid.
  2. Ingen cytogenetiske abnormiteter og andelen af ​​myelodysplastiske abnormiteter overstiger ikke 5 % inden for 3 måneder før stamcelleindsamling.
  3. Alder: ≥ 4 år.
  4. Karnofsky: ≥ 70 %.
  5. ANC ≥ 5×10^8/L; PLT ≥ 2×10^10/L.
  6. Hæmoglobin ≥ 8g/dL.

  7. Korrekte nyre- og leverfunktioner (ULN betegner "øvre grænse for normalområdet") med

    • serumkreatinin ≤ 1,5×ULN;
    • serum bilirubin ≤ 3×ULN;
    • AST/ALT ≤ 5×ULN.
  8. Lungefunktionen er normal; DLCO > 50 %.
  9. Skriftligt, informeret samtykke opnået forud for undersøgelsesspecifikke procedurer.

Ekskluderingskriterier:

  1. Diagnose af aktiv malign sygdom eller myelodysplastisk syndrom.
  2. Diagnose af myeloid leukæmi.
  3. Drægtige eller ammende hunner.
  4. Eksistensen af ​​en tilgængelig HLA-identisk relateret donor.
  5. Forsøgsperson inficeret med HBV (HBsAg-positiv), HIV (HIV-antistofpositiv), HTLV (HTLV-antistofpositiv), Treponema pallidum-antistofpositiv eller TB-kulturpositiv.
  6. Efter efterforskernes mening er patienter muligvis ikke kvalificerede eller ikke i stand til at overholde undersøgelsen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: Genmodificerede autologe stamceller
Autologe hæmatopoeitiske stamceller og mesenkymale stamceller transduceret med lentiviral vektor, der bærer FANCA-genet ex vivo
Genetisk: Genmodificerede autologe stamceller
Infusion for 5x10^6~1x10^7 pr. kilogram legemsvægt af genmodificerede celler; eller flere infusioner afhængigt af omstændighederne

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhed hos patienter, der bruger CTCAE version 4.0 standard til at evaluere niveauet af bivirkninger
Tidsramme: 6 måneder
Fysiologisk parameter (måling af cytokinrespons, feber, symptomer)
6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Behandlingsreaktioner
Tidsramme: 1 år
Blodrutineindeks vil blive opnået før og efter behandling. Objektiv respons, såsom komplet respons (CR), partial respons (PR), stabil sygdom (SD) eller progressiv sygdom (PD) vil blive vurderet ved hjælp af Respons Evaluation Criteria in Solid Tumors (RECIST) v1.1 kriterier
1 år
Livskvalitet
Tidsramme: 1 år
Livskvalitet vil blive målt ved hjælp af Functional Assessment of Cancer Therapy-General (FACT-G) før og efter behandling.
1 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Shenzhen Geno-Immune Medical Institute

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

1. december 2017

Primær færdiggørelse (FORVENTET)

31. december 2020

Studieafslutning (FORVENTET)

31. december 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

20. november 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

20. november 2017

Først opslået (FAKTISKE)

24. november 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

19. september 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

18. september 2019

Sidst verificeret

1. september 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • GIMI-IRB-17021

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Fanconi Anæmi

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Armenia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner