Перенос генов FANCA для лечения анемии Фанкони с использованием высокобезопасного, высокоэффективного, самоинактивирующегося лентивирусного вектора

Критерии включения:

1. Диагностика анемии Фанкони типа FANCA основана на секвенировании ДНК и тесте на чувствительность к расщеплению хромосом митомицином С или бутиленоксидом.
2. Отсутствие цитогенетических аномалий и доля миелодиспластических аномалий не превышает 5% в течение 3 месяцев до забора стволовых клеток.
3. Возраст: ≥ 4 лет.
4. Карновски: ≥ 70%.
5. АНК ≥ 5×10^8/л; PLT ≥ 2×10^10/л.
6. Гемоглобин ≥ 8 г/дл.

7. Надлежащая функция почек и печени (ВГН означает «верхний предел нормального диапазона») с

   • креатинин сыворотки ≤ 1,5 × ВГН;
   • билирубин сыворотки ≤ 3×ВГН;
   • АСТ/АЛТ ≤ 5×ВГН.
8. Легочная функция в норме; DLCO > 50%.
9. Письменное информированное согласие, полученное до проведения любых процедур, связанных с исследованием.

Критерий исключения:

1. Диагностика активного злокачественного заболевания или миелодиспластического синдрома.
2. Диагностика миелоидного лейкоза.
3. Беременные или кормящие самки.
4. Наличие доступного HLA-идентичного родственного донора.
5. Субъект, инфицированный HBV (положительный HBsAg), ВИЧ (положительный результат на антитела к ВИЧ), HTLV (положительный результат на антитела к HTLV), положительный результат на антитела к Treponema pallidum или положительный результат посева на туберкулез.
6. Пациенты, по мнению исследователей, могут не подходить или не соответствовать требованиям исследования.