使用高安全、高效、自灭活慢病毒载体的FANCA基因转移治疗范可尼贫血

纳入标准：

1. 基于 DNA 测序和丝裂霉素 C 或环氧丁烷裂解染色体敏感性试验诊断范可尼贫血 FANCA 型。
2. 干细胞采集前3个月内无细胞遗传学异常且骨髓增生异常比例不超过5%。
3. 年龄：≥ 4 岁。
4. 卡诺夫斯基：≥70%。
5. 主动降噪≥5×10^8/L； PLT≥2×10^10/L。
6. 血红蛋白≥8g/dL。

7. 适当的肾脏和肝脏功能（ULN 表示“正常范围的上限”）

   • 血清肌酐≤1.5×ULN；
   • 血清胆红素≤3×ULN；
   • AST/ALT ≤ 5×ULN。
8. 肺功能正常； DLCO > 50%。
9. 在任何特定于研究的程序之前获得的书面知情同意书。

排除标准：

1. 活动性恶性疾病或骨髓增生异常综合征的诊断。
2. 髓系白血病的诊断。
3. 怀孕或哺乳期的女性。
4. 存在可用的 HLA 相同相关供体。
5. 受试者感染HBV（HBsAg阳性）、HIV（HIV抗体阳性）、HTLV（HTLV抗体阳性）、梅毒螺旋体抗体阳性或结核培养阳性。
6. 研究人员认为，患者可能不符合或无法遵守研究。