Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Aspirin som en tilleggsbehandling av refraktær epilepsi i tuberøs sklerosekompleks

5. juni 2020 oppdatert av: Peking Union Medical College Hospital

En placebokontrollert studie av effekt og sikkerhet av aspirin som tilleggsbehandling hos pasienter med tuberøs sklerosekompleks (TSC) og refraktære anfall

Det hadde vært mye bevis på at aspirin kontrollerte svulsttilstander utført av grunnleggende undersøkelser, spesielt gjennom mammilian target of rapamycin (mTOR) pathway. Etterforskeren observerte effekten av aspirin i behandlingen av tuberøs sklerosekompleks (TSC) hos ett barn som fikk Kawasakis sykdom og i tillegg fire TSC-pasienter med epilepsi. Etterforskeren har til hensikt å evaluere om aspirin vil være en effektiv tilleggsbehandling hos TSC-pasienter med refraktære anfall.

Studieoversikt

Status

Ukjent

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Det er ingen valgfri behandling for pasienter med tuberøs sklerosekompleks (TSC) og refraktær epilepsi. Etterforskeren observerte effekten av aspirin i behandlingen av ett barn som fikk Kawasakis sykdom. Påfølgende tilleggsbehandling med aspirin hos fire pasienter ga en redusert frekvens av anfall på 51,2-89,7 %. Etterforskeren har til hensikt å evaluere om aspirin vil være en effektiv tilleggsbehandling hos TSC-pasienter med refraktære anfall.

Refraktær epilepsi ble definert som mer enn 8 ganger med epileptiske hendelser i løpet av 4 uker ved baseline, og hadde fått mer enn to antiepileptiske legemidler i mer enn 3 måneder. TSC-pasienter i alderen 6-30 år ville bli rekruttert med refraktære anfall og tilfeldig fordelt til to grupper, aspirin og antiepileptika (AEDS) gruppe og placebo-AEDS gruppe etter skriftlig informert samtykke innhentes. Pasienter og deres foresatte vil bli bedt om å registrere sin egen anfallsdagbok om de epileptiske hendelsene og rapportere månedlig. Det primære resultatet vil være reduksjon av anfallsfrekvensen (målt ved gjennomsnittlig anfallsfrekvens og responsrate). Det sekundære resultatet vil inkludere anfallsfrie dager, anfallsfrie rater, endringer i EEG, endringer i ansiktsangiofibromer og eksponering-respons forholdsanalyse. Studien er designet som en placebokontrollert, randomisert, blindet evalueringsstudie.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Forventet)

98

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Kina
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Kina, 100005
        • Rekruttering
        • Department of Neurology, Peking Union Medical College Hospital
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

6 år til 30 år (VOKSEN, BARN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. 6-30 år gamle TSC-pasienter (etter Gomez-kriterier)
  2. mer enn 8 anfall oppstod i løpet av 4-ukers baseline-tid, uten fortsatt anfallsfri tid på mer enn 10 dager i måneden
  3. mer enn to antiepileptika (AED) hadde blitt administrert, men klarer ikke å kontrollere situasjonen; opprettholde med 1 eller mer enn 1 AEDS i over 2 måneder og har til hensikt å fortsette med medisinene
  4. pasienter som hadde blitt behandlet med rapamycin skulle ha blitt stoppet i mer enn 3 måneder
  5. vagus nervestimulering (VNS) er tillatt som en tidligere eller nåværende terapi og vil fortsette til slutten av forsøket

Ekskluderingskriterier:

  1. Subependymalt gigantcelleastrocytom og krever umiddelbar kirurgi;
  2. en historie med intrakraniell kirurgi innen 6 måneder;
  3. epilepsi forårsaket av feil bruk av rusmidler;
  4. pasienter behandlet med aspirin hadde alvorlige eller intolerante bivirkninger, inkludert magesår, blødning, aspirinallergi og andre tilstander;
  5. psykogene anfall;
  6. alvorlig nyresvikt og infeksjon
  7. gravide og ammende kvinner
  8. ikke regelmessig oppfølging
  9. annet: fordi når barn og ungdom som lider av influensa eller vannkopper, kan bruk av aspirin forårsake et sjeldent livstruende Reye-syndrom (karakterisert med vedvarende brekninger), ved midlertidig seponering, må medisiner konsulteres med lege før bruk igjen.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFELDIG
  • Intervensjonsmodell: PARALLELL
  • Masking: FIDOBBELT

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
EKSPERIMENTELL: eksperimentell: asprin og AEDS
Aspirin 5mg/kg, maksimalt 300mg; en gang om dagen pluss AEDS
Legemiddel: Aspirin
lav dose aspirin, 5mg/kg/d, en gang daglig, 25mg per tablett
Andre navn:
  • acetylsalisylsyre
  • enterisk belagte aspirintabletter
Legemiddel: AED
opprettholde dosene og legemidlene gjennom den 3-måneders observasjonstiden
Andre navn:
  • antiepileptika
PLACEBO_COMPARATOR: kontroll: placebo og AEDS
placebo 5mg/kg, maksimalt 300mg; en gang om dagen pluss AEDS
Legemiddel: AED
opprettholde dosene og legemidlene gjennom den 3-måneders observasjonstiden
Andre navn:
  • antiepileptika
Legemiddel: Placebo
placebo, 5mg/kg/d, en gang daglig, 25mg per tablett
Andre navn:
  • Placebotabletter

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentvis reduksjon i anfallsfrekvens
Tidsramme: Utgangsfase (uke 0); Observasjonsfase uke 1（±1 dager）；Observasjonsfase uke 2（±2 dager）；Observasjonsfase uke 4（±3 dager）d；Observasjonsfase uke 8（±7 dager）；Observasjonsfase uke 12（±14 dager）

Estimert av median prosentandel av anfallsfrekvensreduksjon og responsrate ved å sammenligne hver gruppe med baseline; responsrate er definert som mer enn 50 % av reduksjon i anfallsfrekvens.

Anfallsdagboken til individuelle deltakere vil bli registrert hver dag i løpet av prøvetiden av deltakerne og deres foresatte. Riktig måte å registrere vil bli veiledet av etterforsker spesialisert i epileptiske sykdommer med diskriminering av reelle eller falske anfallshendelser.

•anfallsinformasjon var kjent innen samme tidsperiode (grunnlinje eller vedlikeholdsfase)
Utgangsfase (uke 0); Observasjonsfase uke 1（±1 dager）；Observasjonsfase uke 2（±2 dager）；Observasjonsfase uke 4（±3 dager）d；Observasjonsfase uke 8（±7 dager）；Observasjonsfase uke 12（±14 dager）

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Totalt antall dager med anfallsfri
Tidsramme: Baseline, uke 0-4, uke 4-8, uke 8-12
Dager med anfallsfri i en fire ukers observasjonstid
Baseline, uke 0-4, uke 4-8, uke 8-12
En mild reduksjon i anfallsfrekvens
Tidsramme: baseline, uke 12
Minst 25 % av median anfallsfrekvensreduksjon sammenlignet med de i baseline
baseline, uke 12
Endringer av epileptiske utladninger i elektroencefalogram
Tidsramme: Baseline, uke 12
Epileptisk utladning på 2-timers videoelektroencefalogram i frekvens oppdaget ved samme avledning(er) sammenlignet med baseline
Baseline, uke 12
Forbedring av ansiktsangiofibromer
Tidsramme: Baseline, uke 4, uke 8, uke 12
Vi observerte forbedring av ansiktslesjoner samtidig med anfallskontroll, i størrelse, farge og antall ansiktsangiofibromer. Forbedringen vil bli estimert av Physician's Global Assessment Overall Score (PGA, 7-grad: mer enn -25%, -25% til 25%, 25-50%, 50-75%, 75%-100%, 100% forbedring )
Baseline, uke 4, uke 8, uke 12
Endringer i kognitiv tilstand
Tidsramme: Baseline, uke 12
Raven standard resonnementtest
Baseline, uke 12
Subjektiv evaluering av behandlingsresponstilstand
Tidsramme: Baseline, uke 12
evaluert av lege/omsorgsperson som er kjent med pasienten med Physician's Global Assessment Overall Score (PGA, 7-grad: mer enn -25%, -25% til 25%, 25-50%, 50-75%, 75%- 100 %, 100 % forbedring) og et aldersspesifikt spørreskjema på to sider
Baseline, uke 12

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
genetisk analyse
Tidsramme: Baseline, uke 12
genotype-fenotype korrelasjon; evaluert etter alvorlighetsgrad av symptomer og behandlingseffekter
Baseline, uke 12
behandling-respons-anmerkning
Tidsramme: Utgangsfase (uke 0); Observasjonsfase uke 1（±1 dager）；Observasjonsfase uke 2（±2 dager）；Observasjonsfase uke 4（±3 dager）d；Observasjonsfase uke 8（±7 dager）；Observasjonsfase uke 12（±14 dager）
Diagrammer over anfallsfrekvensreduksjon på forskjellige behandlingstidspunkter vil vise svingningene i behandlingseffekter (f.eks. effektiv tid)
Utgangsfase (uke 0); Observasjonsfase uke 1（±1 dager）；Observasjonsfase uke 2（±2 dager）；Observasjonsfase uke 4（±3 dager）d；Observasjonsfase uke 8（±7 dager）；Observasjonsfase uke 12（±14 dager）

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Peking Union Medical College Hospital

Samarbeidspartnere

Shijiazhuang Yiling Pharmaceutical Co. Ltd

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Qing Liu, MD PhD, Peking Union Medical College Hospital

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (FAKTISKE)

20. november 2017

Primær fullføring (FORVENTES)

20. november 2021

Studiet fullført (FORVENTES)

20. november 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

2. november 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

23. november 2017

Først lagt ut (FAKTISKE)

29. november 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

9. juni 2020

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

5. juni 2020

Sist bekreftet

1. september 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • JS-1425

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

UBESLUTTE

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere