Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Aspiryna jako uzupełnienie leczenia padaczki opornej na leczenie w zespole stwardnienia guzowatego

5 czerwca 2020 zaktualizowane przez: Peking Union Medical College Hospital

Kontrolowane placebo badanie skuteczności i bezpieczeństwa aspiryny jako leczenia uzupełniającego u pacjentów ze stwardnieniem guzowatym (TSC) i napadami opornymi na leczenie

Było wiele dowodów na to, że aspiryna kontroluje stany nowotworowe przeprowadzone przez podstawowe badania, zwłaszcza poprzez szlak ssaczego celu rapamycyny (mTOR). Badacz zaobserwował skuteczność aspiryny w leczeniu zespołu stwardnienia guzowatego (TSC) u jednego dziecka z chorobą Kawasaki i dodatkowo u czterech pacjentów z TSC z padaczką. Badacz zamierza ocenić, czy aspiryna byłaby skutecznym leczeniem dodatkowym u pacjentów z TSC z napadami opornymi na leczenie.

Przegląd badań

Status

Nieznany

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Nie ma opcjonalnego leczenia pacjentów ze stwardnieniem guzowatym (TSC) i padaczką lekooporną. Badacz zaobserwował skuteczność aspiryny w leczeniu jednego dziecka, które zachorowało na chorobę Kawasakiego. Późniejsza pomocnicza terapia aspiryną u czterech pacjentów przyniosła zmniejszenie częstości napadów o 51,2-89,7%. Badacz zamierza ocenić, czy aspiryna byłaby skutecznym leczeniem dodatkowym u pacjentów z TSC z napadami opornymi na leczenie.

Padaczkę oporną na leczenie zdefiniowano jako ponad 8-krotność epizodów padaczkowych w ciągu 4 tygodni na początku badania i podawano im więcej niż dwa leki przeciwpadaczkowe utrzymujące się przez ponad 3 miesiące. Pacjenci z TSC w wieku 6-30 lat byliby rekrutowani z napadami opornymi na leczenie i losowo przydzieleni do dwóch grup, aspiryny i leków przeciwpadaczkowych (AEDS) oraz placebo-AEDS po uzyskaniu pisemnej świadomej zgody. Pacjenci i ich opiekunowie zostaliby poinstruowani, aby zapisywać epizody padaczkowe we własnym dzienniku napadów padaczkowych i co miesiąc składać raporty. Głównym rezultatem byłoby zmniejszenie częstości napadów (mierzonej średnią częstością napadów i odsetkiem odpowiedzi). Drugorzędny wynik obejmowałby dni bez napadów, odsetek napadów bez napadów, zmiany w zapisie EEG, zmiany w naczyniakowłókniakach twarzy oraz analizę związku narażenie-odpowiedź. Badanie zostało zaprojektowane jako kontrolowane placebo, randomizowane, zaślepione badanie oceniające.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

98

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Chiny
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Chiny, 100005
        • Rekrutacyjny
        • Department of Neurology, Peking Union Medical College Hospital
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 lat do 30 lat (DOROSŁY, DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Pacjenci w wieku 6-30 lat z TSC (według kryteriów Gomeza)
  2. więcej niż 8 napadów wystąpiło w 4-tygodniowym okresie wyjściowym, bez ciągłego okresu bez napadów trwającego dłużej niż 10 dni w miesiącu
  3. podano więcej niż dwa leki przeciwpadaczkowe (AED), ale nie udało się opanować sytuacji; utrzymujący się z 1 lub więcej niż 1 LPP przez ponad 2 miesiące i zamierzający kontynuować przyjmowanie leków
  4. pacjenci, którzy byli leczeni rapamycyną, powinni byli przerwać leczenie na ponad 3 miesiące
  5. stymulacja nerwu błędnego (VNS) jest dozwolona jako poprzednia lub obecna terapia i będzie kontynuowana do końca badania

Kryteria wyłączenia:

  1. Podwyściółkowy gwiaździak olbrzymiokomórkowy i wymaga natychmiastowej operacji;
  2. historia operacji wewnątrzczaszkowej w ciągu 6 miesięcy;
  3. padaczka spowodowana niewłaściwym stosowaniem leków;
  4. pacjenci leczeni aspiryną mieli ciężkie lub nietolerancyjne działania niepożądane, w tym wrzód żołądkowo-jelitowy, krwawienie, alergię na aspirynę i inne stany;
  5. napady psychogenne;
  6. ciężka dysfunkcja nerek i infekcja
  7. kobiety w ciąży i karmiące piersią
  8. nie regularna obserwacja
  9. inne: ponieważ u dzieci i młodzieży cierpiących na grypę lub ospę wietrzną stosowanie aspiryny może spowodować rzadki, zagrażający życiu zespół Reye'a (charakteryzujący się uporczywymi wymiotami), w przypadku czasowego odstawienia leku należy skonsultować się z lekarzem przed ponownym użyciem.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: LOSOWO
  • Model interwencyjny: RÓWNOLEGŁY
  • Maskowanie: POCZWÓRNY

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: eksperymentalne: aspiryna i AEDS
Aspiryna 5 mg/kg, maksymalnie 300 mg; raz dziennie plus AEDS
Lek: Aspiryna
niska dawka aspiryny, 5mg/kg/d, raz dziennie, 25mg w tabletkach
Inne nazwy:
  • kwas acetylosalicylowy
  • tabletki aspiryny powlekane dojelitowo
Lek: AED
utrzymać dawki i leki przez cały 3-miesięczny czas obserwacji
Inne nazwy:
  • leki przeciwpadaczkowe
PLACEBO_COMPARATOR: kontrola: placebo i AEDS
placebo 5 mg/kg, maksymalnie 300 mg; raz dziennie plus AEDS
Lek: AED
utrzymać dawki i leki przez cały 3-miesięczny czas obserwacji
Inne nazwy:
  • leki przeciwpadaczkowe
Lek: Placebo
placebo, 5mg/kg/d, raz dziennie, 25mg na tabletki
Inne nazwy:
  • Tabletki placebo

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procent zmniejszenia częstości napadów
Ramy czasowe: Faza wyjściowa (tydzień 0); Faza obserwacji tydzień 1 (±1 dni) Faza obserwacji tydzień 2 (±2 dni) Faza obserwacji tydzień 4 (±3 dni) d； Faza obserwacji tydzień 8 (±7 dni)； Faza obserwacji tydzień 12 (±14 dni)

Oszacowany na podstawie mediany procentowej redukcji częstości napadów i wskaźnika odpowiedzi, porównując każdą grupę z wartością wyjściową; wskaźnik odpowiedzi definiuje się jako zmniejszenie częstości napadów o ponad 50%.

Dzienniczek napadów poszczególnych uczestników byłby rejestrowany każdego dnia w czasie próby przez uczestników i ich opiekunów. Właściwy sposób rejestracji będzie kierowany przez badacza specjalizującego się w chorobach padaczkowych z rozróżnieniem napadów rzeczywistych lub fałszywych.

•informacje o napadzie były znane w tym samym okresie (faza wyjściowa lub podtrzymująca)
Faza wyjściowa (tydzień 0); Faza obserwacji tydzień 1 (±1 dni) Faza obserwacji tydzień 2 (±2 dni) Faza obserwacji tydzień 4 (±3 dni) d； Faza obserwacji tydzień 8 (±7 dni)； Faza obserwacji tydzień 12 (±14 dni)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Całkowita liczba dni bez napadów
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 0-4, tydzień 4-8, tydzień 8-12
Dni bez napadów w ciągu czterech tygodni obserwacji
Wartość wyjściowa, tydzień 0-4, tydzień 4-8, tydzień 8-12
Łagodne zmniejszenie częstości napadów
Ramy czasowe: punkt wyjściowy, tydzień 12
Zmniejszenie mediany częstości napadów o co najmniej 25% w porównaniu z wartościami wyjściowymi
punkt wyjściowy, tydzień 12
Zmiany wyładowań padaczkowych w elektroencefalogramie
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 12
Wyładowanie padaczkowe na 2-godzinnym elektroencefalogramie wideo z częstotliwością wykrytą w tym samym odprowadzeniu (odprowadzeniach) w porównaniu z wartością wyjściową
Linia bazowa, tydzień 12
Poprawa angiofibroma twarzy
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 4, tydzień 8, tydzień 12
Zaobserwowaliśmy poprawę zmian na twarzy towarzyszącą opanowaniu napadów, w zakresie wielkości, koloru i liczby naczyniakowłókniaków twarzy. Poprawa zostanie oszacowana na podstawie ogólnego wyniku ogólnej oceny lekarza (PGA, 7-stopniowy: więcej niż -25%, -25% do 25%, 25-50%, 50-75%, 75%-100%, 100% poprawa )
Wartość wyjściowa, tydzień 4, tydzień 8, tydzień 12
Zmiany stanu poznawczego
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 12
Standardowy test rozumowania Ravena
Linia bazowa, tydzień 12
Subiektywna ocena stanu odpowiedzi na leczenie
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 12
ocenione przez lekarza/opiekuna będącego w rodzinie pacjenta z ogólnym wynikiem ogólnej oceny lekarza (PGA, 7-stopniowy: więcej niż -25%, -25% do 25%, 25-50%, 50-75%, 75%- 100%, 100% poprawy) oraz dwustronicowy kwestionariusz dostosowany do wieku
Linia bazowa, tydzień 12

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
analiza genetyczna
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 12
korelacja genotyp-fenotyp; oceniane na podstawie nasilenia objawów i efektów leczenia
Linia bazowa, tydzień 12
adnotacja odpowiedzi na leczenie
Ramy czasowe: Faza wyjściowa (tydzień 0); Faza obserwacji tydzień 1 (±1 dni) Faza obserwacji tydzień 2 (±2 dni) Faza obserwacji tydzień 4 (±3 dni) d； Faza obserwacji tydzień 8 (±7 dni)； Faza obserwacji tydzień 12 (±14 dni)
Wykresy redukcji częstości napadów w różnych punktach czasowych leczenia pokazywałyby fluktuacje efektów leczenia (np. efektywny czas)
Faza wyjściowa (tydzień 0); Faza obserwacji tydzień 1 (±1 dni) Faza obserwacji tydzień 2 (±2 dni) Faza obserwacji tydzień 4 (±3 dni) d； Faza obserwacji tydzień 8 (±7 dni)； Faza obserwacji tydzień 12 (±14 dni)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Peking Union Medical College Hospital

Współpracownicy

Shijiazhuang Yiling Pharmaceutical Co. Ltd

Śledczy

  • Główny śledczy: Qing Liu, MD PhD, Peking Union Medical College Hospital

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

20 listopada 2017

Zakończenie podstawowe (OCZEKIWANY)

20 listopada 2021

Ukończenie studiów (OCZEKIWANY)

20 listopada 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

2 listopada 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

23 listopada 2017

Pierwszy wysłany (RZECZYWISTY)

29 listopada 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

9 czerwca 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

5 czerwca 2020

Ostatnia weryfikacja

1 września 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • JS-1425

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj