Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Aspirine als aanvullende behandeling van refractaire epilepsie bij tubereuze sclerose-complex

5 juni 2020 bijgewerkt door: Peking Union Medical College Hospital

Een placebogecontroleerd onderzoek naar de werkzaamheid en veiligheid van aspirine als aanvullende behandeling bij patiënten met tubereuze sclerosecomplex (TSC) en refractaire aanvallen

Er was veel bewijs voor het beheersen van tumoraandoeningen door aspirine, uitgevoerd door basisonderzoeken, vooral via de mTOR-route (target of rapamycin) van zoogdieren. De onderzoeker observeerde de werkzaamheid van aspirine bij de behandeling van tubereuze sclerosecomplex (TSC) bij één kind dat de ziekte van Kawasaki kreeg en daarnaast bij vier TSC-patiënten met epilepsie. De onderzoeker is van plan om te evalueren of aspirine een effectieve aanvullende behandeling zou zijn bij TSC-patiënten met refractaire aanvallen.

Studie Overzicht

Toestand

Onbekend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Er is geen optionele behandeling voor patiënten met tubereuze sclerosecomplex (TSC) en refractaire epilepsie. De onderzoeker observeerde de werkzaamheid van aspirine bij de behandeling van één kind dat de ziekte van Kawasaki kreeg. Daaropvolgende adjuvante aspirinetherapie bij vier patiënten leidde tot een verminderde aanvalsfrequentie van 51,2-89,7%. De onderzoeker is van plan om te evalueren of aspirine een effectieve aanvullende behandeling zou zijn bij TSC-patiënten met refractaire aanvallen.

Refractaire epilepsie werd gedefinieerd als meer dan 8 keer epileptische voorvallen in 4 weken bij aanvang, en meer dan twee anti-epileptica gekregen die langer dan 3 maanden aanhielden. willekeurig toegewezen aan twee groepen, aspirine en anti-epileptica (AEDS)-groep en placebo-AEDS-groep na schriftelijke geïnformeerde toestemming. Patiënten en hun verzorgers zouden worden geïnstrueerd om hun eigen aanvalsdagboek over de epileptische gebeurtenissen bij te houden en maandelijks te rapporteren. Het primaire resultaat zou een vermindering van de aanvalsfrequentie zijn (gemeten aan de hand van de gemiddelde aanvalsfrequentie en het responspercentage). Het secundaire resultaat zou aanvalsvrije dagen, aanvalsvrije percentages, veranderingen in EEG, veranderingen van gezichtsangiofibromen en analyse van de blootstelling-responsrelatie omvatten. De studie is opgezet als een placebogecontroleerde, gerandomiseerde, geblindeerde evaluatiestudie.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Verwacht)

98

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • China
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, China, 100005
        • Werving
        • Department of Neurology, Peking Union Medical College Hospital
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

6 jaar tot 30 jaar (VOLWASSEN, KIND)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. 6-30 jaar oude TSC-patiënten (volgens Gomez-criteria)
  2. meer dan 8 aanvallen deden zich voor in de basislijntijd van 4 weken, zonder aanhoudende aanvalsvrije tijd van meer dan 10 dagen per maand
  3. meer dan twee anti-epileptica (AED) waren toegediend, maar kregen de situatie niet onder controle; onderhouden met 1 of meer dan 1 AEDS gedurende meer dan 2 maanden en van plan zijn door te gaan met de medicijnen
  4. patiënten die met rapamycine waren behandeld, hadden langer dan 3 maanden moeten worden gestopt
  5. nervus vagusstimulatie (VNS) is toegestaan ​​als eerdere of huidige therapie en zou worden gehandhaafd tot het einde van de proefperiode

Uitsluitingscriteria:

  1. Subependymaal reuzencelastrocytoom en vereist onmiddellijke operatie;
  2. een voorgeschiedenis van intracraniële chirurgie binnen 6 maanden;
  3. epilepsie veroorzaakt door oneigenlijk gebruik van medicijnen;
  4. patiënten die met aspirine werden behandeld, hadden ernstige of intolerante bijwerkingen, waaronder gastro-intestinale ulcera, bloedingen, aspirine-allergie en andere aandoeningen;
  5. psychogene aanvallen;
  6. ernstige nierfunctiestoornis en infectie
  7. zwangere vrouwen en vrouwen die borstvoeding geven
  8. geen regelmatige opvolging
  9. andere: omdat bij kinderen en adolescenten die aan griep of waterpokken lijden, het gebruik van aspirine een zeldzaam levensbedreigend syndroom van Reye kan veroorzaken (gekenmerkt door aanhoudend braken).

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: GERANDOMISEERD
  • Interventioneel model: PARALLEL
  • Masker: VERVIERVOUDIGEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
EXPERIMENTEEL: experimenteel: asprin & AEDS
Aspirine 5 mg/kg, maximaal 300 mg; eenmaal per dag plus AEDS
Geneesmiddel: Aspirine
lage dosis aspirine, 5 mg/kg/d, eenmaal daags, 25 mg per tablet
Andere namen:
  • acetylsalicylzuur
  • maagsapresistente aspirinetabletten
Geneesmiddel: AED
handhaaf de doseringen en de medicijnen gedurende de observatietijd van 3 maanden
Andere namen:
  • anti-epileptica
PLACEBO_COMPARATOR: controle: placebo & AEDS
placebo 5 mg/kg, maximaal 300 mg; eenmaal per dag plus AEDS
Geneesmiddel: AED
handhaaf de doseringen en de medicijnen gedurende de observatietijd van 3 maanden
Andere namen:
  • anti-epileptica
Geneesmiddel: Placebo
placebo, 5 mg/kg/d, eenmaal daags, 25 mg per tablet
Andere namen:
  • Placebo-tabletten

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage vermindering van de aanvalsfrequentie
Tijdsspanne: Basislijnfase (week 0); Observatiefase week 1（±1 dagen）；Observatiefase week 2（±2 dagen）；Observatiefase week 4（±3 dagen）d；Observatiefase week 8（±7 dagen）；Observatiefase week 12（±14 dagen）

Geschat op basis van het mediane percentage vermindering van de aanvalsfrequentie en het responspercentage, waarbij elke groep wordt vergeleken met de basislijn; responspercentage wordt gedefinieerd als meer dan 50% vermindering van de aanvalsfrequentie.

Het aanvalsdagboek van individuele deelnemers zou gedurende de proeftijd elke dag worden bijgehouden door de deelnemers en hun voogden. De juiste manier van registreren zal worden begeleid door een onderzoeker die gespecialiseerd is in epilepsie, met onderscheid tussen echte of valse aanvallen.

•informatie over de aanval was bekend binnen dezelfde periode (basislijn of onderhoudsfase)
Basislijnfase (week 0); Observatiefase week 1（±1 dagen）；Observatiefase week 2（±2 dagen）；Observatiefase week 4（±3 dagen）d；Observatiefase week 8（±7 dagen）；Observatiefase week 12（±14 dagen）

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Totaal aantal dagen aanvalsvrij
Tijdsspanne: Basislijn, week 0-4, week 4-8, week 8-12
Dagen aanvalsvrij in een observatietijd van vier weken
Basislijn, week 0-4, week 4-8, week 8-12
Een milde vermindering van de aanvalsfrequentie
Tijdsspanne: basislijn, week 12
Ten minste 25% van de mediane afname van de aanvalsfrequentie in vergelijking met die in de basislijn
basislijn, week 12
Veranderingen van epileptische ontladingen in elektro-encefalogram
Tijdsspanne: Basislijn, week 12
Epileptische ontlading op video-elektro-encefalogram van 2 uur in frequentie gedetecteerd bij dezelfde afleiding(en) in vergelijking met baseline
Basislijn, week 12
Verbetering van gezichtsangiofibromen
Tijdsspanne: Basislijn, week 4, week 8, week 12
We zagen verbetering van gezichtslaesies gelijktijdig met aanvalscontrole, in de grootte, kleur en aantal gezichtsangiofibromen. De verbetering wordt geschat door de Physician's Global Assessement Overall Score (PGA, 7-graad: meer dan -25%, -25% tot 25%, 25-50%, 50-75%, 75%-100%, 100% verbetering )
Basislijn, week 4, week 8, week 12
Veranderingen van cognitieve toestand
Tijdsspanne: Basislijn, week 12
Raven standaard redeneertest
Basislijn, week 12
Subjectieve evaluatie van de behandelingsresponsconditie
Tijdsspanne: Basislijn, week 12
geëvalueerd door een arts/verzorger die bekend is met de patiënt met de Physician's Global Assessement Overall Score (PGA, 7-graad: meer dan -25%, -25% tot 25%, 25-50%, 50-75%, 75%- 100%, 100% verbetering ) en een leeftijdsspecifieke vragenlijst van twee pagina's
Basislijn, week 12

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
genetische analyse
Tijdsspanne: Basislijn, week 12
genotype-fenotype correlatie; beoordeeld aan de hand van de ernst van de symptomen en de effecten van de behandeling
Basislijn, week 12
behandeling-respons annotatie
Tijdsspanne: Basislijnfase (week 0); Observatiefase week 1（±1 dagen）；Observatiefase week 2（±2 dagen）；Observatiefase week 4（±3 dagen）d；Observatiefase week 8（±7 dagen）；Observatiefase week 12（±14 dagen）
Grafieken van vermindering van de aanvalsfrequentie op verschillende behandelingstijdstippen zouden de fluctuaties van behandelingseffecten laten zien (bijv. de effectieve tijd)
Basislijnfase (week 0); Observatiefase week 1（±1 dagen）；Observatiefase week 2（±2 dagen）；Observatiefase week 4（±3 dagen）d；Observatiefase week 8（±7 dagen）；Observatiefase week 12（±14 dagen）

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Peking Union Medical College Hospital

Medewerkers

Shijiazhuang Yiling Pharmaceutical Co. Ltd

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Qing Liu, MD PhD, Peking Union Medical College Hospital

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (WERKELIJK)

20 november 2017

Primaire voltooiing (VERWACHT)

20 november 2021

Studie voltooiing (VERWACHT)

20 november 2021

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

2 november 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

23 november 2017

Eerst geplaatst (WERKELIJK)

29 november 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

9 juni 2020

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

5 juni 2020

Laatst geverifieerd

1 september 2019

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • JS-1425

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

ONBESLIST

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren