Sikkerhet, effektivitet av FFP fra sunne givere til å forbedre skrøpelighet og forbedre immunfunksjonen hos eldre individer
Sikkerhet og effekt av GMFFP fra unge friske givere (18-35), behandlet med G-CSF for å lindre skrøpelighet og forbedre immunrisikoprofilen hos eldre individer
Hovedmål
For å bestemme sikkerheten og toleransen til 12 en gang månedlige transfusjoner av GMFFP (Granulocyte - Colony Stimulating Factor (G-CSF) Mobilized Fresh Frozen Plasma høstet fra unge, friske donorer), gitt til eldre, skrøpelige individer som er i faresonen på grunn av usunn aldring og som da vil ha en påfølgende 12 måneders oppfølgingsperiode.
- Sekundært mål
For å bestemme effektiviteten hos eldre, skrøpelige individer av 12 en gang månedlige transfusjoner av GMFFP (Granulocyte - Colony Stimulating Factor (G-CSF) Mobilized Fresh Frozen Plasma høstet fra unge, friske donorer), og en påfølgende 12-måneders oppfølgingsperiode, for å forbedre immunrisikoprofilen ("IRP"), kognitiv funksjon (MME), livskvalitet (OPQOL-35), skrøpelighetsindeks ("FI"), assosiert med usunn aldring hos de behandlede forsøkspersonene.
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
Det har vært nylige rapporter i medisinsk litteratur om oppdagelsen av at unge muss blodplasma når det ble infundert i gamle mus forårsaket regenerering av organer som lever og hjerne. Det er visse faktorer tilstede i det unge blodet som har vist seg å forbedre funksjonen til organene.
Hos mennesker har overføring av ungt blodplasma for å behandle effekten av aldring allerede blitt forsøkt av noen få leger. I tillegg brukes fersk frossen blodplasma for tiden til å behandle pasienter som har forstyrrelser i blodpropp og immunforstyrrelser, og anses som standarden for omsorg av det medisinske samfunnet og som en trygg behandling.
I løpet av de siste 25 årene har konsentrater fra perifere blodstamceller (PBSC) erstattet benmarg som kilde for autologe stamcelletransplantasjoner. Hvert år mottar omtrent 20 000 friske individer en proteinkalle Granulocyte Colony Stimulating Factor (G-CSF) for å stimulere og frigjøre stamceller fra benmargen til det perifere blodet, og disse stamcellene samles inn og reinfunderes til pasienter som har blodkreft og andre immunforstyrrelser. Granulocyte Colony Stimulating Factor (G-CSF) er godkjent av FDA for mobilisering av stamcellene og innsamling av en persons egne stamceller. I en standard stamcelletransplantasjon fra perifert blod samles både stamcellene og plasmaet fra giveren og reinfunderes i pasienten for behandling. Det er nyere rapporter i medisinsk litteratur om at mobiliserte stamceller skiller ut visse faktorer inn i plasmaet i blodet og at disse faktorene kan være viktige for stamcellenes regenerative evner.
Transfusjonen av plasmaet som inneholder disse faktorene, utskilt av stamcellene, som kommer fra unge individer og er fri for stamceller, kan være en effektiv behandling for skrøpelighet og immundysfunksjon hos eldre individer.
I denne studien betraktes behandlingen som eksperimentell (undersøkende) fordi vi evaluerer sikkerheten og effektiviteten til frisk donorplasma som inneholder faktorene som skilles ut av stamceller for behandling av skrøpelighet og immundysfunksjon. Planen med denne studien er å registrere ca. 30 forsøkspersoner for behandling og oppfølgingsevaluering over en tidsperiode på to år (24 måneder).
Studietype
Registrering (Antatt)
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
Florida
-
Boynton Beach, Florida, Forente stater, 33437
- South Florida Bone Marrow/Stem Cell Transplant Institute DBA Maharaj Institute of Immune Regenerative Medicine
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Gi skriftlig informert samtykke.
- Være i alderen 55-95 år.
- Vis tegn på skrøpelighet bortsett fra en samtidig tilstand som vurderes av etterforskeren med en score på 4-7 på Clinical Frailty Scale (vedlegg 1) og/eller har en unormal immunrisikoprofil (IRP)
- Ikke vær gravid eller ammende mens du deltar i denne prøven. Både menn og kvinner med reproduktivt potensial må godta å bruke et effektivt prevensjonsmiddel mens de deltar i forsøket. Kvinner i fertil alder bør ha en negativ serumgraviditetstest før behandling, hvis ikke kirurgisk sterile.
- Har en negativ nøytrofil antistofftest.
- Har en negativ human leukocyttantigen (HLA) klasse I og II antistofftest.
- Har Cytomegalovirus (CMV) negativ eller positiv sero-testing fullført.
- Ha en forventet levetid på minst 24 måneder som bedømt av PI på tidspunktet for samtykke.
- Har mindre enn 4 uker siden tidligere medisinsk behandling, strålebehandling og/eller operasjon
- Ha tilstrekkelig organfunksjon inkludert:
Hemoglobin større enn 10,0 g/dl Absolutte nøytrofiler må være større enn 1500/mikroliter(uL) Blodplateantallet må være større enn 100 000/uL Serumbilirubin må være mindre enn 2mg/dL Aspartataminotransferase (AST) må være mindre enn 90 L Alanin Transaminase (ALT) må være mindre enn 105 enheter/L Serumkreatinin må være mindre enn 2 mg/dL
Ekskluderingskriterier:
- Ha en poengsum på mindre enn 4 eller høyere enn 7 på Clinical Frailty Scale eller ha en score på mindre enn 4 og en No Immune Risk Profile (IRP)
- Har brukt antiinflammatoriske medisiner innen 7 dager etter studiebehandlingen, behandlede forsøkspersoner kan screenes på nytt etter 14 dager
- Unormale kliniske verdier inkludert, men ikke begrenset til:
Blodplateantall mindre enn 100 000/mm3 Absolutte nøytrofiler mindre enn 1500/uL Hemoglobin mindre enn 10 g/dL aspartattransaminase, alanintransaminase eller alkalisk fosfatase Større enn 3 ganger øvre grense for normal serumbilirubin større enn 2 mg/dL
- Vær en organtransplantasjonsmottaker eller ha en aktiv oppføring (eller forventet fremtidig oppføring) for transplantasjon av ethvert organ.
- Har en dokumentert intoleranse overfor plasma eller dets komponenter, eller tidligere intoleranse overfor intravenøse væsker.
- Har kjente serumantistoffer mot plasmaproteiner, slik som haptoglobin, komplementkomponent (C3/C4) eller alfa-1-antitrypsin.
- Tidligere plasmatransfusjon innen 30 dager etter signering av informert samtykke.
- Alvorlig komorbid sykdom inkludert, men ikke begrenset til:
HIV eller hepatitt Medfødt mangel på immunglobulin A (IgA) Lungeødem Avansert lever- eller nyresvikt Ukontrollert diabetes mellitus, betydelig og/eller symptomatisk kardiovaskulær sykdom (f.eks. enhver historie med hjerteinfarkt, kongestiv hjertesvikt, ustabil angina, ukontrollert arytmi) Aktiv alvorlig infeksjon. Hemorragisk cystitt Hjerte-revaskularisering i løpet av de siste seks månedene Alvorlig obstruktiv ventilasjonsdefekt Nyreinsuffisiens (serumkreatinin større enn 177 mol/L eller kreatininclearance mindre enn 20 ml/min) Sigdcellesykdom eller hemoglobinopati Kreft Enhver annen tilstand som etterforskeren mener kan kompromittere sikkerheten eller etterlevelse av pasienten eller studieevalueringen.
- Ingen vaskulær tilgang
- Gravid eller ammende kvinne
- Nylig (mindre enn 24 måneder) historie med narkotika- eller alkoholmisbruk
- Nåværende deltakelse i en terapeutisk eller medisinsk utprøving
- Behandling med ethvert humant blodprodukt, inkludert intravenøst immunglobulin, i løpet av 6 måneder før screening eller under forsøket.
- Nylig bruk (innen 30 dager) av immundempende midler
- Manglende evne til å utføre vurderinger eller relevante prosedyrer som kreves for studien eller gi informert samtykke
Selv om det ikke anses som en del av de formelle kvalifikasjonskriteriene, vil de behandlende legene vurdere ytterligere faktorer som kan øke pasientrisikoen, inkludert men ikke begrenset til:
Tilstedeværelsen av alvorlige sykdommer som vil begrense overlevelsen til mindre enn to år.
Tilstedeværelsen av psykiatriske tilstander som ville hindre etterlevelse av studiebesøk eller påvirke informert samtykke.
Tilstedeværelsen av ukontrollert eller alvorlig hjerte- og karsykdom, lungesykdom, aldersrelaterte eller andre alvorlige medisinske tilstander, eller infeksjon, som etter den behandlende legens oppfatning vil gjøre studiedeltakelse urimelig farlig.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Skrøpelige, eldre fag
Behandlede individer er de skrøpelige, eldre individene som vil bli behandlet med Granulocyte-Colony Stimulating Factor (G-CSF) Mobilized Fresh Frozen Plasma (GFFFP) i denne protokollen.
|
Granulocytt-kolonistimulerende faktor (G-CSF) Mobilisert ferskfrossen plasma
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall deltakere med behandlingsrelaterte bivirkninger vurdert ved kliniske symptomer, laboratorieavvik, alvorlige bivirkninger og behandlingsbegrensende bivirkninger
Tidsramme: 24 måneder
|
For å bestemme sikkerheten og toleransen til 12 en gang månedlige transfusjoner av GMFFP (Granulocyte - Colony Stimulating Factor (G-CSF) Mobilized Fresh Frozen Plasma høstet fra unge, friske donorer) gitt til eldre, skrøpelige individer som er i faresonen på grunn av usunn aldring og som vil bli vurdert gjennom hele behandlingen.
Etter den ettårige behandlingsperioden vil deltakerne gjennomføre oppfølgingsvurderinger hver 3. måned i 1 år.
|
24 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Effektutfall målt ved endringer fra baseline ved 12 og 24 måneder ved vurdering av immunrisikoprofil (IRP)
Tidsramme: 12 og 24 måneder
|
For å bestemme effektiviteten hos eldre, skrøpelige individer av 12 en gang månedlige transfusjoner av GMFFP (Granulocyte - Colony Stimulating Factor (G-CSF) Mobilized Fresh Frozen Plasma høstet fra unge, friske donorer), og en påfølgende 12-måneders oppfølgingsperiode, å forbedre immunrisikoprofilen (IRP) som vurderes av biomarkører for aldring, betennelse og immunfunksjon.
|
12 og 24 måneder
|
|
Effektutfall målt ved endringer fra baseline ved 12 og 24 måneder ved vurdering av kognitiv funksjon (MME)
Tidsramme: 12 og 24 måneder
|
For å bestemme effektiviteten hos eldre, skrøpelige individer av 12 en gang månedlige transfusjoner av GMFFP (Granulocyte - Colony Stimulating Factor (G-CSF) Mobilized Fresh Frozen Plasma høstet fra unge, friske donorer), og en påfølgende 12-måneders oppfølgingsperiode, å forbedre kognitiv funksjon (MME) vurdert ved kognitiv svikt og å følge forløpet av kognitive endringer hos et individ over tid.
Testen undersøker funksjoner, inkludert registrering, oppmerksomhet og beregning, gjenkalling, språk, evne til å følge enkle kommandoer og orientering.
|
12 og 24 måneder
|
|
Effektutfall målt ved endringer fra baseline ved 12 og 24 måneder ved vurdering av livskvalitet (OPQOL-35)
Tidsramme: 12 og 24 måneder
|
For å bestemme effektiviteten hos eldre, skrøpelige individer av 12 en gang månedlige transfusjoner av GMFFP (Granulocyte - Colony Stimulating Factor (G-CSF) Mobilisert ferskfrossen plasma høstet fra unge, friske givere), og en påfølgende 12-måneders oppfølgingsperiode, å forbedre livskvaliteten (OPQOL-35) vurdert ut fra effekten av helse, sosiale relasjoner, uavhengighet, psykologisk velvære og aktiviteter på generell livskvalitet hos eldre individer
|
12 og 24 måneder
|
|
Effektutfall målt ved endringer fra baseline ved 12 og 24 måneder ved å vurdere skrøpelighetsindeksen (FI)
Tidsramme: 12 og 24 måneder
|
For å bestemme effektiviteten hos eldre, skrøpelige individer av 12 en gang månedlige transfusjoner av GMFFP (Granulocyte - Colony Stimulating Factor (G-CSF) Mobilized Fresh Frozen Plasma høstet fra unge, friske donorer), og en påfølgende 12-måneders oppfølgingsperiode, å forbedre skrøpelighetsindeksen ("FI"), målt ved åtte skrøpelighetsfaktorer, inkludert ernæringsstatus, fysisk aktivitet, mobilitet, energi, styrke, kognisjon, humør og sosial støtte
|
12 og 24 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Dipnarine Maharaj, South Florida Bone Marrow/Stem Cell Transplant Institute
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Antatt)
Studiet fullført (Antatt)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 001.16-BMSCTI
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .