Seguridad y eficacia de FFP de donantes sanos para mejorar la fragilidad y mejorar la función inmunitaria en personas mayores
Seguridad y eficacia de GMFFP de donantes jóvenes sanos (18-35), tratados con G-CSF para mejorar la fragilidad y mejorar el perfil de riesgo inmunitario en personas mayores
Objetivo primario
Determinar la seguridad y la tolerabilidad de 12 transfusiones una vez al mes de GMFFP (granulocitos - factor estimulante de colonias (G-CSF) plasma fresco congelado recolectado de donantes jóvenes y sanos), administradas a personas mayores frágiles que están en riesgo debido al envejecimiento no saludable y quién luego tendrá un período de seguimiento posterior de 12 meses.
- Objetivo secundario
Para determinar la eficacia en personas mayores y frágiles de 12 transfusiones una vez al mes de GMFFP (plasma fresco congelado movilizado con factor estimulante de colonias de granulocitos (G-CSF) obtenido de donantes jóvenes y sanos) y un período de seguimiento posterior de 12 meses, para mejorar el Perfil de Riesgo Inmune, ("IRP"), la función cognitiva (MME), la calidad de vida (OPQOL-35), el Índice de Fragilidad ("FI"), asociado con el envejecimiento no saludable en los sujetos tratados.
Descripción general del estudio
Descripción detallada
Ha habido informes recientes en la literatura médica sobre el descubrimiento de que el plasma sanguíneo de ratones jóvenes, cuando se infundió en ratones viejos, provocó la regeneración de órganos como el hígado y el cerebro. Hay ciertos factores presentes en la sangre joven que se ha demostrado que mejoran la función de los órganos.
En humanos, algunos médicos ya han intentado transferir plasma sanguíneo joven para tratar el efecto del envejecimiento. Además, el plasma sanguíneo fresco congelado se usa actualmente para tratar a pacientes que tienen trastornos de la coagulación de la sangre y trastornos inmunitarios, y la comunidad médica lo considera el estándar de atención y un tratamiento seguro.
Durante los últimos 25 años, los concentrados de células madre de sangre periférica (PBSC, por sus siglas en inglés) han reemplazado a la médula ósea como fuente para los trasplantes autólogos de células madre. Cada año, aproximadamente 20 000 personas sanas reciben una proteína llamada factor estimulante de colonias de granulocitos (G-CSF, por sus siglas en inglés) para estimular y liberar células madre de la médula ósea a la sangre periférica y estas células madre se recolectan y reinfunden a pacientes que tienen cánceres de la sangre y otros trastornos inmunológicos. El factor estimulante de colonias de granulocitos (G-CSF) ha sido aprobado por la FDA para la movilización de las células madre y la recolección de las propias células madre de un individuo. En un trasplante estándar de células madre de sangre periférica, las células madre y el plasma se recolectan del donante y se reinfunden al paciente para su tratamiento. Hay informes recientes en la literatura médica que indican que las células madre movilizadas secretan ciertos factores en el plasma de la sangre y que estos factores pueden ser importantes para las capacidades regenerativas de las células madre.
La transfusión del plasma que contiene estos factores, secretado por las células madre, que provienen de individuos jóvenes y están libres de células madre, puede ser un tratamiento eficaz para la fragilidad y disfunción inmunológica en personas mayores.
En este estudio, el tratamiento se considera experimental (en investigación) porque estamos evaluando la seguridad y la eficacia del plasma de un donante sano que contiene los factores secretados por las células madre para el tratamiento de la fragilidad y la disfunción inmunitaria. El plan de este estudio es inscribir a unos 30 sujetos para el tratamiento y la evaluación de seguimiento durante un período de dos años (24 meses).
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Florida
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Boynton Beach, Florida, Estados Unidos, 33437
- South Florida Bone Marrow/Stem Cell Transplant Institute DBA Maharaj Institute of Immune Regenerative Medicine
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- Proporcionar consentimiento informado por escrito.
- Tener entre 55 y 95 años.
- Mostrar signos de fragilidad además de una afección concomitante evaluada por el investigador con una puntuación de 4 a 7 en la Escala de fragilidad clínica (Apéndice 1) y/o Tener un perfil de riesgo inmunitario (PRI) anormal
- No estar embarazada o amamantando mientras participa en este ensayo. Tanto los hombres como las mujeres con potencial reproductivo deben estar de acuerdo en utilizar un método eficaz de control de la natalidad mientras participan en el ensayo. Las mujeres en edad fértil deben tener una prueba de embarazo en suero negativa antes del tratamiento, si no están estériles quirúrgicamente.
- Tener una prueba de anticuerpos contra neutrófilos negativa.
- Tener una prueba de anticuerpos de clase I y II de antígeno leucocitario humano (HLA) negativa.
- Haber completado una prueba serológica negativa o positiva para citomegalovirus (CMV).
- Tener una esperanza de vida de al menos 24 meses según lo juzgado por el PI en el momento del consentimiento.
- Tener menos de 4 semanas desde la terapia médica previa, radioterapia y/o cirugía
- Tener una función adecuada de los órganos, que incluye:
Hemoglobina superior a 10,0 g/dl Los neutrófilos absolutos deben ser superiores a 1500/microlitro (uL) El recuento de plaquetas debe ser superior a 100 000/uL La bilirrubina sérica debe ser inferior a 2 mg/dL La aspartato aminotransferasa (AST) debe ser inferior a 90 unidades/ La L alanina transaminasa (ALT) debe ser inferior a 105 unidades/L La creatinina sérica debe ser inferior a 2 mg/dL
Criterio de exclusión:
- Tener una puntuación inferior a 4 o superior a 7 en la Escala de fragilidad clínica o Tener una puntuación inferior a 4 y sin perfil de riesgo inmunitario (IRP)
- Haber usado medicamentos antiinflamatorios dentro de los 7 días posteriores al tratamiento del estudio, los sujetos tratados pueden volver a evaluarse después de 14 días
- Valores clínicos anormales que incluyen pero no se limitan a:
Recuento de plaquetas inferior a 100 000/mm3 Neutrófilos absolutos inferior a 1500/uL Hemoglobina inferior a 10 g/dL Aspartato transaminasa, alanina transaminasa o fosfatasa alcalina Más de 3 veces el límite superior de lo normal Bilirrubina sérica superior a 2 mg/dL
- Ser un receptor de trasplante de órganos o tener una lista activa (o lista futura esperada) para el trasplante de cualquier órgano.
- Tener una intolerancia documentada al plasma o sus componentes, o intolerancia previa a los líquidos intravenosos.
- Tener anticuerpos séricos conocidos contra proteínas plasmáticas, como haptoglobina, componente del complemento (C3/C4) o alfa-1-antitripsina.
- Transfusión de plasma previa dentro de los 30 días posteriores a la firma del consentimiento informado.
- Enfermedad comórbida grave que incluye, pero no se limita a:
VIH o hepatitis Deficiencia congénita de inmunoglobulina A (IgA) Edema pulmonar Insuficiencia hepática o renal avanzada Diabetes mellitus no controlada Enfermedad cardiovascular significativa y/o sintomática (p. cualquier historial de infarto de miocardio, insuficiencia cardíaca congestiva, angina inestable, arritmia no controlada) Infección grave activa. Cistitis hemorrágica Revascularización cardíaca en los últimos seis meses Defecto ventilatorio obstructivo grave Insuficiencia renal (creatinina sérica superior a 177 mol/l o aclaramiento de creatinina inferior a 20 ml/min) Enfermedad de células falciformes o hemoglobinopatía Cáncer Cualquier otra afección que el investigador crea que puede comprometer la seguridad o el cumplimiento del paciente o la evaluación del estudio.
- Sin acceso vascular
- Mujer embarazada o lactante
- Antecedentes recientes (menos de 24 meses) de abuso de drogas o alcohol
- Participación actual en un ensayo de dispositivo médico o terapéutico en investigación
- Tratamiento con cualquier producto de sangre humana, incluida la inmunoglobulina intravenosa, durante los 6 meses anteriores a la selección o durante el ensayo.
- Uso reciente (dentro de los 30 días) de agentes inmunosupresores
- Incapacidad para realizar cualquier evaluación o procedimiento relevante requerido para el estudio o para dar consentimiento informado
Aunque no se considera parte de los criterios formales de elegibilidad, los médicos tratantes evaluarán factores adicionales que pueden aumentar el riesgo del sujeto, incluidos, entre otros, los siguientes:
La presencia de enfermedades graves que limitarían la supervivencia a menos de dos años.
La presencia de condiciones psiquiátricas que impedirían el cumplimiento de las visitas del estudio o afectarían el consentimiento informado.
La presencia de enfermedad cardiovascular grave o no controlada, enfermedad pulmonar, relacionada con la edad u otras afecciones médicas graves, o infección que, en opinión del médico tratante, haría que la participación en el estudio fuera irrazonablemente peligrosa.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Sujetos frágiles y mayores
Los sujetos tratados son los sujetos frágiles y mayores que serán tratados con plasma fresco congelado movilizado (GMFFP) del factor estimulante de colonias de granulocitos (G-CSF) en este protocolo.
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Factor estimulante de colonias de granulocitos (G-CSF) Plasma fresco congelado movilizado
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de participantes con eventos adversos relacionados con el tratamiento evaluados por síntomas clínicos, anomalías de laboratorio, eventos adversos graves y eventos adversos que limitan el tratamiento
Periodo de tiempo: 24 meses
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Determinar la seguridad y la tolerabilidad de 12 transfusiones una vez al mes de GMFFP (plasma fresco congelado movilizado de granulocitos - factor estimulante de colonias (G-CSF) obtenido de donantes jóvenes y sanos) administradas a personas mayores frágiles que están en riesgo debido al envejecimiento no saludable y quienes serán evaluados a lo largo de la duración del tratamiento.
Después del período de tratamiento de un año, los participantes completarán evaluaciones de seguimiento cada 3 meses durante 1 año.
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24 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Resultados de eficacia medidos por los cambios desde el inicio a los 12 y 24 meses evaluando el perfil de riesgo inmunológico (IRP)
Periodo de tiempo: 12 y 24 meses
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Para determinar la eficacia en personas mayores y frágiles de 12 transfusiones una vez al mes de GMFFP (plasma fresco congelado movilizado con factor estimulante de colonias de granulocitos (G-CSF) obtenido de donantes jóvenes y sanos) y un período de seguimiento posterior de 12 meses, para mejorar el perfil de riesgo inmunológico (IRP) evaluado por biomarcadores de envejecimiento, inflamación y función inmunológica.
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12 y 24 meses
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Resultados de eficacia medidos por los cambios desde el inicio a los 12 y 24 meses evaluando la función cognitiva (MME)
Periodo de tiempo: 12 y 24 meses
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Para determinar la eficacia en personas mayores y frágiles de 12 transfusiones una vez al mes de GMFFP (plasma fresco congelado movilizado con factor estimulante de colonias de granulocitos (G-CSF) obtenido de donantes jóvenes y sanos) y un período de seguimiento posterior de 12 meses, para mejorar la función cognitiva (MME) evaluada por el deterioro cognitivo y para seguir el curso de los cambios cognitivos en un individuo a lo largo del tiempo.
La prueba examina las funciones, incluido el registro, la atención y el cálculo, la memoria, el lenguaje, la capacidad de seguir comandos simples y la orientación.
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12 y 24 meses
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Resultados de eficacia medidos por los cambios desde el inicio a los 12 y 24 meses que evalúan la calidad de vida (OPQOL-35)
Periodo de tiempo: 12 y 24 meses
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Para determinar la eficacia en personas mayores y frágiles de 12 transfusiones una vez al mes de GMFFP (plasma fresco congelado movilizado con factor estimulante de colonias de granulocitos (G-CSF) obtenido de donantes jóvenes y sanos) y un período de seguimiento posterior de 12 meses, para mejorar la calidad de vida (OPQOL-35) evaluado por el efecto de la salud, las relaciones sociales, la independencia, el bienestar psicológico y las actividades en la calidad de vida general de las personas mayores
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12 y 24 meses
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Resultados de eficacia medidos por los cambios desde el inicio a los 12 y 24 meses evaluando el índice de fragilidad (FI)
Periodo de tiempo: 12 y 24 meses
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Para determinar la eficacia en personas mayores y frágiles de 12 transfusiones una vez al mes de GMFFP (plasma fresco congelado movilizado con factor estimulante de colonias de granulocitos (G-CSF) obtenido de donantes jóvenes y sanos) y un período de seguimiento posterior de 12 meses, para mejorar el índice de fragilidad ("FI"), medido por ocho factores de fragilidad que incluyen el estado nutricional, la actividad física, la movilidad, la energía, la fuerza, la cognición, el estado de ánimo y el apoyo social
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12 y 24 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Dipnarine Maharaj, South Florida Bone Marrow/Stem Cell Transplant Institute
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 001.16-BMSCTI
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
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Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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