Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Effekt av Dysport-injeksjoner på energiforbruk og gangeeffektivitet hos barn med cerebral parese

31. mai 2022 oppdatert av: Columbia University

Effekten av kjemoneurolyse på flere nivåer av enkelthendelser med dysport på energiforbruk og gangeeffektivitet

Denne studien tar sikte på å evaluere effekten av multi-nivå kjemoneurolyse med en enkelt hendelse med abobotulinumtoksin A-medikamentet, Dysport®, på energiforbruk og gange hos barn med spastisk diplegi cerebral parese.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Cerebral parese (CP) er den ledende årsaken til funksjonshemming hos barn, med den mest utbredte typen CP er spastisk CP som påvirker fysisk funksjon negativt. Spesielt rapporteres det at det er en økning i energiforbruk og oksygenforbruk hos barn med CP. Enkelthendelse multi-nivå kjemoneurolyse med abobotulinumtoxinA har vist seg å være en effektiv behandling for pasienter med spastisitet for å redusere energiforbruket ved å øke gåeffektiviteten; Imidlertid har mange av disse studiene motstridende metodiske tilnærminger. Derfor har denne studien som mål å evaluere multilevel-kjemoneurolyse med enkelthendelse med Dysport® på energiforbruk og gang hos barn med spastisk diplegi CP.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

12

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Columbia University Irving Medical Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

5 år til 17 år (BARN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Alder: 5-17 år. Må være <18 før injeksjon.
  • >10 kilo ved screening og sprøytebesøk
  • Diagnose av spastisk diplegi eller mild til moderat spastisk quadriplegi cerebral parese
  • Bruttomotorisk funksjonsklassifisering Systemnivå: I, II, III
  • Evne til å bevege seg selvstendig uten hjelp, equinus gangart
  • Fravær av ledd- eller bendeformiteter
  • Kvalifisert til å motta single-event multi-level chemoneurolysis (SEMLC)
  • Samarbeidsvillig og tolerant overfor testprosedyrer under klinikkscreening
  • Tilstedeværelse av spastisitet i ett eller begge ben
  • Vær på en stabil dose og diett hvis du bruker noen foreskrevne medisiner
  • Forelder må ha signert skriftlig informert samtykke og pasientautorisasjon for bruk og utgivelse av helse- og forskningsstudieinformasjon

Ekskluderingskriterier:

  • Ankelen trekker seg ikke mer enn -10 grader sammen med kneet forlenget
  • Hemiplegi
  • Rullestolavhengig
  • Mottatt botulinumtoksin innen de siste 4 månedene
  • Ukontrollert epilepsi eller visse typer anfall
  • Brudd i studielemmet i løpet av de siste 12 månedene
  • Infeksjon eller hudlidelse på planlagt injeksjonssted
  • Kortpustethet eller andre luftveisproblemer
  • Ukontrollert klinisk signifikant medisinsk tilstand
  • Fikk fenol- eller alkoholblokk i studielemmet i løpet av de siste 6 månedene
  • Kirurgi i studielemmet i løpet av de siste 12 månedene
  • Seriestøping innen siste 12 måneder
  • Ny fysioterapi og/eller ortotiske kur <1 måned før studiestart. (fysioterapi og/eller ortotiske regimer vil være tillatt hvis det begynte >1 måned før studiestart og opprettholdes gjennom hele studiet)

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
  • Masking: INGEN

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Dysport injiserbart produkt
Alle deltakerne vil delta i grunnlinjedatainnsamling av energiforbruk, ganganalyse og spastisitetsvurdering i underekstremiteter. Alle deltakere vil motta multi-nivå kjemoneurolyse med Dysport og vil ha gjentatt datainnsamling 4 uker og 12 uker etter injeksjon.
Legemiddel: Dysport injiserbart produkt
Valgt dose av medisiner vil bli bestemt av berørte muskel(er), alvorlighetsgrad av spastisitet og pasientens kroppsvekt. Vi vil følge den anbefalte totale Dysport-dosen på 10-15 enheter/kg per lem, ikke overstige 15 enheter/kg for unilateral underekstremitet, 30 enheter/kg for bilateral underekstremitet, eller totalt 1000 enheter, avhengig av hva som er lavest i en gitt økt.
Andre navn:
  • Botulinumtoksin A

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Oksygenforbruk (ml/kg/min)
Tidsramme: Baseline (1 uke før injeksjon), 4 uker etter injeksjon, 12 uker etter injeksjon
Energiforbruk (oksygenforbruk (VO2)) vil bli målt i løpet av 6-minutters gangtesten ved bruk av en bærbar metabolsk vogn. Deltakerne vil bruke en 10 meter lang gangvei for å gå frem og tilbake i løpet av de 6 minuttene for å dekke så lang avstand som mulig. I løpet av denne tiden vil de ha på seg en bærbar spirometrisk enhet som samler opp oksygenforbruket (VO2) per minutt.
Baseline (1 uke før injeksjon), 4 uker etter injeksjon, 12 uker etter injeksjon

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Ganghastighet (cm/s)
Tidsramme: Baseline (1 uke før injeksjon), 4 uker etter injeksjon, 12 uker etter injeksjon
Ganganalyse vil bli målt av GaitMat-systemet mens barnet går på matten frem og tilbake i fem forsøk.
Baseline (1 uke før injeksjon), 4 uker etter injeksjon, 12 uker etter injeksjon
Muskelspastisitet ved bruk av MAS
Tidsramme: Baseline (1 uke før injeksjon), 4 uker etter injeksjon, 12 uker etter injeksjon
Modified Ashworth Scale (MAS) måler muskelspastisitet under passiv strekking. Poeng er på en 6-punkts skala og inkluderer 0, 1, 1+, 2, 3 og 4. Poeng varierer fra 0 (bedre resultat), som indikerer ingen økning i muskeltonus/muskelspastisitet til en poengsum på 4 (verre) utfall), som indikerer en stiv muskel eller maksimal spastisitet. Hver underskala er uavhengig poengsum og ikke kombinert for å lage en sammensatt poengsum. Ved beregning av gjennomsnittsskåren tilsvarer 1+ en verdi på 1,5.
Baseline (1 uke før injeksjon), 4 uker etter injeksjon, 12 uker etter injeksjon
Muskelspastisitet ved bruk av MTS
Tidsramme: Baseline (1 uke før injeksjon), 4 uker etter injeksjon, 12 uker etter injeksjon
Modified Tardieu Scale (MTS) måler muskelspastisitet under en passiv strekk ved både sakte og høye hastigheter. Poengsummen varierer fra 0, som indikerer ingen motstand i løpet av den passive bevegelsen (bedre utfall), til 5, som indikerer at leddet er ubevegelig (verre utfall). Det første målet bestemmer det maksimale bevegelsesområdet til en målmuskelgruppe i grader, og det andre målet bestemmer vinkelen der muskelmotstanden merkes under en rask hastighetsstrekk, registrert i grader. Den totale poengsummen beregnes ved å trekke tiltak en fra tiltak to. En større forskjell mellom målene indikerer mindre muskelspastisitet. Den modifiserte Tardieu-skalaen vil bli utført i hamstrings, gastrocnemius og soleus-musklene.
Baseline (1 uke før injeksjon), 4 uker etter injeksjon, 12 uker etter injeksjon
Score på Cerebral Parese Quality of Life (CP QOL) spørreskjema
Tidsramme: Baseline (1 uke før injeksjon), 4 uker etter injeksjon, 12 uker etter injeksjon
Cerebral Parese Quality of Life (CP QOL) spørreskjemaet består av 66 punkter fra 1 til 9 med en lavere poengsum som indikerer høyere livskvalitet. Den totale poengsummen vil bli beregnet samt en individuell poengsum for de syv subskaladomenene: Sosialt velvære og aksept, fungering, Deltakelse og fysisk helse, Emosjonelt velvære, Tilgang til tjenester, smerte og følelse av funksjonshemming og familiehelse . Scoring innebærer 2 trinn. Først transformeres elementer til en skala med et mulig område fra 0-100. Poengsummene er omkodet som følger 1 til 0, 2 til 12,5, 3 til 25, 4 til 37,5, 5 til 50, 6 til 6,2, 7 til 75, 8 til 87,5, 9 til 100. Deretter beregnes det algebraiske gjennomsnittet av elementverdier fra den sammensatte poengsummen for hvert domene. Når du har scoret på nytt, varierer sluttresultatet fra 0 til 100, med 0 som indikerer et dårligere resultat.
Baseline (1 uke før injeksjon), 4 uker etter injeksjon, 12 uker etter injeksjon

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Columbia University

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Heakyung Kim, MD, Columbia University Medical Center- Department of Rehabilitation

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

12. desember 2018

Primær fullføring (Faktiske)

26. mai 2021

Studiet fullført (Faktiske)

26. mai 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

24. januar 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

16. mars 2018

Først lagt ut (Faktiske)

19. mars 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

1. juni 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

31. mai 2022

Sist bekreftet

1. mai 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • AAAR1322

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere