RIXUBIS PMS India (RIXUBIS PMS)
4. august 2022 oppdatert av: Baxalta now part of Shire
Fase IV multisenter, prospektiv, intervensjonell, post-markedsføringsstudie i hemofili B-pasienter i India som mottar RIXUBIS som on-demand eller profylakse under standard klinisk praksis
Hensikten med denne studien er å karakterisere sikkerheten og beskrive effektiviteten av RIXUBIS i rutinemessig klinisk praksis.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
25
Fase
- Fase 4
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Maharashtra
-
Pune, Maharashtra, India, 411004
- Sahyadri Super Speciality Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier
- Deltakeren eller juridisk autoriserte representant (ved studiedeltakere <18 år) ga skriftlig informert samtykke til å delta i studien.
- Deltaker har hemofili B.
Deltaker er definert som tidligere behandlet pasient (PTP):
- Deltaker i alderen ≥ 6 år som tidligere har blitt behandlet med plasma-avledet og/eller rekombinant faktor IX (FIX) konsentrat(er) i minimum 150 eksponeringsdager (ED).
- Deltaker i alderen < 6 år som tidligere har blitt behandlet med plasma-avledet og/eller rekombinant FIX-konsentrat(er) i minimum 50 ED.
- Deltakeren har ingen bevis på en historie med FIX-hemmere.
- Deltakeren er negativ med humant immunsviktvirus (HIV-); eller HIV+ med stabil sykdom og CD4+-tall ≥ 200 celler/mm^3, som bekreftet av sentrallaboratorium ved screening.
- Deltakeren er hepatitt C-virusnegativ (HCV-) ved antistoff- eller PCR-testing (hvis positiv, vil antistofftiter bli bekreftet ved polymerasekjedereaksjon (PCR)), som bekreftet av sentrallaboratoriet ved screening; eller HCV+ med kronisk stabil hepatitt.
- Deltakeren er villig og i stand til å overholde kravene i protokollen.
Eksklusjonskriterier
- Deltakeren har kjent overfølsomhet eller tilstedeværelse av kontraindikasjoner for RIXUBIS eller dets hjelpestoffer, inkludert hamsterprotein.
- Deltakeren har bevis på en pågående eller nylig trombotisk sykdom, fibrinolyse eller disseminert intravaskulær koagulasjon (DIC).
- Deltakeren har en historie med FIX-hemmere med en titer ≥ 0,6 Bethesda-enheter (BU) (som bestemt av Nijmegen-modifikasjonen av Bethesda-analysen eller analysen, brukt i det respektive lokale laboratoriet) når som helst før screening.
- Deltakeren har en påvisbar FIX-hemmer ved screening, med en titer ≥ 0,6 BU som bestemt av Nijmegen-modifikasjonen av Bethesda-analysen i sentrallaboratoriet.
- Deltakeren har alvorlig kronisk leversykdom som påvist av, men ikke begrenset til, ett av følgende: International Normalized Ratio (INR) > 1,4 hypoalbuminemi, portalvenehypertensjon inkludert tilstedeværelse av ellers uforklarlig splenomegali og historie med esophageal varicer.
- Deltakeren har alvorlig kronisk leverdysfunksjon [f.eks. ≥ 5 ganger øvre grense for normal alaninaminotransferase (ALT), som bekreftet av sentrallaboratorium ved screening, eller en dokumentert INR > 1,5].
- Deltakeren har alvorlig nedsatt nyrefunksjon (serumkreatinin > 2,0 mg/dL), som bekreftet av sentrallaboratoriet ved screening.
- Deltakeren har blitt diagnostisert med en arvelig eller ervervet hemostatisk defekt annet enn hemofili B.
- Deltakerens antall blodplater er < 100 000/ml.
- Deltakeren har en klinisk signifikant medisinsk, psykiatrisk eller kognitiv sykdom, eller rekreasjonsbruk av rusmidler/alkohol som, etter etterforskerens oppfatning, vil påvirke deltakerens sikkerhet eller etterlevelse.
- Deltakeren mottar for øyeblikket, eller er planlagt å motta i løpet av studien, et immunmodulerende medikament (f.eks. kortikosteroidmidler i en dose tilsvarende hydrokortison større enn 10 mg/dag, eller α-interferon) annet enn antiretroviral kjemoterapi.
- Deltakeren har deltatt i en annen klinisk studie som involverer et undersøkelsesprodukt (IP) eller undersøkelsesutstyr innen 30 dager før registrering eller er planlagt å delta i en annen klinisk studie som involverer en IP eller undersøkelsesenhet i løpet av denne studien.
- Deltakeren er et familiemedlem eller ansatt hos etterforskeren.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Forebygging
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Alle studiedeltakere
Studiedeltakere med hemofili B i India som mottar Rixubis
|
RIXUBIS brukt under standard klinisk praksis i India: On-Demand-behandling.
Andre navn:
RIXUBIS brukt under standard klinisk praksis i India: Profylaksebehandling.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall deltakere med alvorlige behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE) relatert til RIXUBIS
Tidsramme: Fra start av studiemedisinadministrasjon til slutt på behandling (EOT) (opptil 6 måneder)
|
TEAE ble definert som enhver hendelse som ikke ble presentert før oppstart av behandlingene eller enhver hendelse som allerede var tilstede som forverres i enten intensitet eller frekvens etter eksponering for behandlingene.
En SAE ble definert som enhver uheldig medisinsk hendelse som ved en hvilken som helst dose oppfylte ett eller flere av følgende kriterier: utfallet var dødelig/ resulterte i død, livstruende, nødvendig sykehusinnleggelse eller resulterte i forlengelse av en eksisterende sykehusinnleggelse, resulterte i vedvarende eller betydelig funksjonshemming/inhabilitet, var en medfødt anomali/fødselsdefekt, var en medisinsk viktig hendelse som ikke umiddelbart var livstruende eller resulterte i død eller krevde sykehusinnleggelse, men setter deltakeren i fare eller krevde medisinsk eller kirurgisk inngrep for å forhindre noe av det ovennevnte utfall.
Relasjon til studiemedisin var basert på legens skjønn.
Antall deltakere med alvorlige TEAE relatert til RIXUBIS ble rapportert.
|
Fra start av studiemedisinadministrasjon til slutt på behandling (EOT) (opptil 6 måneder)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall deltakere med TEAE relatert til RIXUBIS
Tidsramme: Fra start av studiemedisinadministrasjon opp til EOT (opptil 6 måneder)
|
TEAE ble definert som enhver hendelse som ikke ble presentert før oppstart av behandlingene eller enhver hendelse som allerede var tilstede som forverres i enten intensitet eller frekvens etter eksponering for behandlingene.
Relasjon til studiemedisin var basert på legens skjønn.
Antall deltakere med TEAE relatert til RIXUBIS ble rapportert.
|
Fra start av studiemedisinadministrasjon opp til EOT (opptil 6 måneder)
|
|
Antall deltakere med klinisk signifikante laboratorieavvik
Tidsramme: Fra start av studiemedisinadministrasjon opp til EOT (opptil 6 måneder)
|
Kliniske laboratorieevalueringer inkluderte klinisk kjemi (biokjemi og endokrinologi), hematologi og urinanalyse.
Enhver endring i kliniske laboratorieabnormaliteter som ble ansett som klinisk signifikante av etterforskeren ble registrert som TEAE (definert som enhver hendelse som ikke ble presentert før oppstart av behandlingene eller enhver hendelse som allerede er tilstede som forverres i enten intensitet eller frekvens etter eksponering for behandlingene) .
|
Fra start av studiemedisinadministrasjon opp til EOT (opptil 6 måneder)
|
|
Antall deltakere som utviklet bindende antistoffer (immunoglobulin G [IgG] og immunglobulin M [IgM]) mot faktor IX (FIX)
Tidsramme: Fra start av studiemedisinadministrasjon opp til EOT (opptil 6 måneder)
|
Bindingsantistoffer (IgG og IgM) til FIX ble bestemt ved å bruke validerte enzymkoblede immunosorbentanalyser (ELISA) ved bruk av polyklonale anti-humane IgG- og IgM-antistoffer.
Antall deltakere som utviklet bindende antistoffer (IgG og IgM) kombinerte data til FIX ble rapportert.
|
Fra start av studiemedisinadministrasjon opp til EOT (opptil 6 måneder)
|
|
Antall deltakere som utviklet bindende antistoffer mot proteiner fra kinesisk hamsterovarie (CHO) og rFurin
Tidsramme: Fra start av studiemedisinadministrasjon opp til EOT (opptil 6 måneder)
|
Sitratert plasma ble analysert for tilstedeværelse av antistoffer mot CHO-protein og rFurin, avledet fra kulturer av ikke-transfekterte celler.
Testing for binding av anti-CHO-protein og rFurin-antistoffer ble utført på citrat-anti-koagulert plasma ved bruk av en ELISA ved bruk av polyklonale anti-humane IgG-antistoffer.
Antall deltakere som utviklet bindende antistoffer mot CHO-proteiner og rFurin ble rapportert.
|
Fra start av studiemedisinadministrasjon opp til EOT (opptil 6 måneder)
|
|
Annualisert blødningsfrekvens (ABR) med profylaktisk bruk av RIXUBIS
Tidsramme: Fra start av studiemedisinadministrasjon opp til EOT (opptil 6 måneder)
|
ABR ble definert som det totale antallet unike blødningsepisoder av deltakere rapportert under RIXUBIS-behandling for profylakse, delt på RIXUBIS-behandlingsvarigheten for profylakse og multiplisert med 365,25.
En blødningsepisode ble definert som subjektiv (smerte forenlig med en leddblødning) eller objektive tegn på blødning som kan eller ikke kan være assosiert med en traumehendelse (spontan blødning).
Blødning som oppstod på flere steder relatert til samme skade (f.eks. kne- og ankelblødninger etter et fall) ble regnet som en enkelt blødningsepisode.
|
Fra start av studiemedisinadministrasjon opp til EOT (opptil 6 måneder)
|
|
Suksessrate for RIXUBIS for behandling av blødningsepisoder
Tidsramme: Fra screening opp til EOT (opptil 6 måneder)
|
Suksessen til RIXUBIS for behandling av blødningsepisoder ble definert ved å gruppere kategoriene "Utmerket"/"God" av de tilsvarende hemostatiske effektivitetsvurderingene på en 4-punkts Likert-skala ("Utmerket", "God", "Moderat" og "Ingen". ") av deltakerne/lovlig representant (LAR) (deltakere under (<) 12 år: LAR, deltakere større enn eller lik (>=) 12 år: egenvurdering) for behandlinger gitt hjemme, eller av utreder for behandlinger gitt på sykehus/klinikk.
Suksessraten for RIXUBIS for behandling av blødningsepisoder ble definert som: Antall vellykkede blødningsepisoder/totalt antall blødningsepisoder der behandlingen av blødningen ble vurdert til *100.
Suksessrate for RIXUBIS for behandling av blødningsepisoder, 95 % konfidensintervall (CI) ble beregnet ved å bruke den eksakte binomiale CI (Clopper-Pearson-metoden).
|
Fra screening opp til EOT (opptil 6 måneder)
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
7. desember 2018
Primær fullføring (Faktiske)
11. august 2021
Studiet fullført (Faktiske)
11. august 2021
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
11. juni 2018
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
11. juni 2018
Først lagt ut (Faktiske)
21. juni 2018
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
30. august 2022
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
4. august 2022
Sist bekreftet
1. august 2022
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 251602
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Takeda gir tilgang til de avidentifiserte individuelle deltakerdataene (IPD) for kvalifiserte studier for å hjelpe kvalifiserte forskere med å adressere legitime vitenskapelige mål (Takedas datadelingsforpliktelse er tilgjengelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Disse IPD-ene vil bli levert i et sikkert forskningsmiljø etter godkjenning av en forespørsel om datadeling, og under vilkårene i en datadelingsavtale.
Tilgangskriterier for IPD-deling
IPD fra kvalifiserte studier vil bli delt med kvalifiserte forskere i henhold til kriteriene og prosessen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/.
For godkjente forespørsler vil forskerne få tilgang til anonymiserte data (for å respektere pasientens personvern i tråd med gjeldende lover og forskrifter) og informasjon som er nødvendig for å imøtekomme forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsavtale.
IPD-deling Støtteinformasjonstype
- STUDY_PROTOCOL
- SEVJE
- ICF
- CSR
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Ja
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .