RIXUBIS PMS India (RIXUBIS PMS)

Criterio di inclusione

1. Il partecipante o il rappresentante legalmente autorizzato (in caso di partecipanti allo studio di età inferiore a 18 anni) ha fornito il consenso informato scritto alla partecipazione allo studio.
2. Il partecipante ha l'emofilia B.

3. Il partecipante è definito come paziente trattato in precedenza (PTP):

   • - Partecipante di età ≥ 6 anni che è stato precedentemente trattato con concentrato(i) di fattore IX (FIX) derivato dal plasma e/o ricombinante per un minimo di 150 giorni di esposizione (ED).
   • - Partecipante di età <6 anni che è stato precedentemente trattato con concentrato(i) FIX derivato dal plasma e/o ricombinante per un minimo di 50 ED.
4. Il partecipante non ha prove di una storia di inibitori FIX.
5. Il partecipante è negativo al virus dell'immunodeficienza umana (HIV-); o HIV+ con malattia stabile e conta di CD4+ ≥ 200 cellule/mm^3, come confermato dal laboratorio centrale allo screening.
6. - Il partecipante è negativo al virus dell'epatite C (HCV-) mediante test anticorpale o PCR (se positivo, il titolo anticorpale sarà confermato dalla reazione a catena della polimerasi (PCR)), come confermato dal laboratorio centrale allo screening; o HCV+ con epatite cronica stabile.
7. Il partecipante è disposto e in grado di rispettare i requisiti del protocollo.

Criteri di esclusione

1. Il partecipante ha ipersensibilità nota o presenza di qualsiasi controindicazione a RIXUBIS o ai suoi eccipienti, inclusa la proteina di criceto.
2. - Il partecipante ha evidenza di una malattia trombotica in corso o recente, fibrinolisi o coagulazione intravascolare disseminata (DIC).
3. - Il partecipante ha una storia di inibitori FIX con un titolo ≥ 0,6 unità Bethesda (BU) (come determinato dalla modifica di Nijmegen del dosaggio Bethesda o dal dosaggio, impiegato nel rispettivo laboratorio locale) in qualsiasi momento prima dello screening.
4. - Il partecipante ha un inibitore FIX rilevabile allo screening, con un titolo ≥ 0,6 BU come determinato dalla modifica di Nijmegen del dosaggio Bethesda nel laboratorio centrale.
5. - Il partecipante ha una grave malattia epatica cronica come evidenziato da, ma non limitato a, uno dei seguenti: rapporto internazionale normalizzato (INR)> 1,4 ipoalbuminemia, ipertensione della vena porta inclusa la presenza di splenomegalia altrimenti inspiegabile e storia di varici esofagee.
6. - Il partecipante ha una grave disfunzione epatica cronica [p. es., ≥ 5 volte il limite superiore della normale alanina aminotransferasi (ALT), come confermato dal laboratorio centrale allo screening, o un INR documentato > 1,5].
7. - Il partecipante ha una grave compromissione renale (creatinina sierica > 2,0 mg/dL), come confermato dal laboratorio centrale allo screening.
8. Al partecipante è stato diagnosticato un difetto emostatico ereditario o acquisito diverso dall'emofilia B.
9. La conta piastrinica del partecipante è < 100.000/mL.
10. - Il partecipante ha una malattia medica, psichiatrica o cognitiva clinicamente significativa o un uso ricreativo di droghe / alcol che, a parere dell'investigatore, influirebbe sulla sicurezza o sulla conformità del partecipante.
11. - Il partecipante sta attualmente ricevendo, o è programmato per ricevere durante il corso dello studio, un farmaco immunomodulante (ad es. Agenti corticosteroidi a una dose equivalente a idrocortisone superiore a 10 mg / die o α-interferone) diverso dalla chemioterapia antiretrovirale.
12. - Il partecipante ha partecipato a un altro studio clinico che coinvolge un prodotto sperimentale (IP) o un dispositivo sperimentale entro 30 giorni prima dell'arruolamento o è programmato per partecipare a un altro studio clinico che coinvolge un IP o un dispositivo sperimentale durante il corso di questo studio.
13. Il partecipante è un familiare o un dipendente dello sperimentatore.