RIXUBIS PMS Inde (RIXUBIS PMS)

Critère d'intégration

1. Le participant ou son représentant légalement autorisé (dans le cas de participants à l'étude âgés de moins de 18 ans) a donné son consentement éclairé écrit pour participer à l'étude.
2. Le participant est atteint d'hémophilie B.

3. Le participant est défini comme un patient précédemment traité (PTP) :

   • Participant âgé de ≥ 6 ans qui a déjà été traité avec des concentrés de facteur IX (FIX) dérivés du plasma et/ou recombinant pendant au moins 150 jours d'exposition (ED).
   • Participant âgé de < 6 ans qui a déjà été traité avec un ou des concentrés de FIX dérivés du plasma et/ou recombinants pendant au moins 50 urgences.
4. Le participant n'a aucune preuve d'antécédents d'inhibiteurs de FIX.
5. Le participant est négatif pour le virus de l'immunodéficience humaine (VIH-); ou VIH+ avec une maladie stable et un nombre de CD4+ ≥ 200 cellules/mm^3, tel que confirmé par le laboratoire central lors du dépistage.
6. Le participant est négatif pour le virus de l'hépatite C (VHC-) par test d'anticorps ou PCR (s'il est positif, le titre d'anticorps sera confirmé par réaction en chaîne par polymérase (PCR)), comme confirmé par le laboratoire central lors du dépistage ; ou VHC+ avec hépatite chronique stable.
7. Le participant est disposé et capable de se conformer aux exigences du protocole.

Critère d'exclusion

1. Le participant a une hypersensibilité connue ou la présence de toute contre-indication à RIXUBIS ou à ses excipients, y compris la protéine de hamster.
2. Le participant a des preuves d'une maladie thrombotique en cours ou récente, d'une fibrinolyse ou d'une coagulation intravasculaire disséminée (CIVD).
3. Le participant a des antécédents d'inhibiteurs FIX avec un titre ≥ 0,6 unités Bethesda (UB) (tel que déterminé par la modification de Nijmegen du test Bethesda ou du test, utilisé dans le laboratoire local respectif) à tout moment avant le dépistage.
4. Le participant a un inhibiteur FIX détectable lors du dépistage, avec un titre ≥ 0,6 UB tel que déterminé par la modification de Nimègue du test Bethesda dans le laboratoire central.
5. Le participant a une maladie hépatique chronique grave, comme en témoignent, mais sans s'y limiter, l'un des éléments suivants : Rapport international normalisé (INR) > 1,4 hypoalbuminémie, hypertension de la veine porte, y compris la présence d'une splénomégalie autrement inexpliquée et des antécédents de varices œsophagiennes.
6. Le participant a un dysfonctionnement hépatique chronique sévère [par exemple, ≥ 5 fois la limite supérieure de l'alanine aminotransférase (ALT) normale, comme confirmé par le laboratoire central lors du dépistage, ou un INR documenté > 1,5].
7. Le participant a une insuffisance rénale sévère (créatinine sérique> 2,0 mg / dL), comme confirmé par le laboratoire central lors du dépistage.
8. Le participant a reçu un diagnostic de défaut hémostatique héréditaire ou acquis autre que l'hémophilie B.
9. Le nombre de plaquettes du participant est < 100 000/mL.
10. Le participant a une maladie médicale, psychiatrique ou cognitive cliniquement significative, ou une consommation de drogues/d'alcool à des fins récréatives qui, de l'avis de l'investigateur, affecterait la sécurité ou la conformité du participant.
11. Le participant reçoit actuellement, ou doit recevoir au cours de l'étude, un médicament immunomodulateur (par exemple, des corticostéroïdes à une dose équivalente à l'hydrocortisone supérieure à 10 mg/jour, ou à l'interféron α) autre qu'une chimiothérapie antirétrovirale.
12. Le participant a participé à une autre étude clinique impliquant un produit expérimental (IP) ou un dispositif expérimental dans les 30 jours précédant l'inscription ou doit participer à une autre étude clinique impliquant un IP ou un dispositif expérimental au cours de cette étude.
13. Le participant est un membre de la famille ou un employé de l'investigateur.