Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

RIXUBIS PMS Indie (RIXUBIS PMS)

4. srpna 2022 aktualizováno: Baxalta now part of Shire

Multicentrická, prospektivní, intervenční, postmarketingová studie fáze IV u pacientů s hemofilií B v Indii, kteří dostávají RIXUBIS jako na vyžádání nebo jako profylaxi v rámci standardní klinické praxe

Účelem této studie je charakterizovat bezpečnost a popsat účinnost přípravku RIXUBIS v běžné klinické praxi.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

25

Fáze

  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Indie
    • Maharashtra
      • Pune, Maharashtra, Indie, 411004
        • Sahyadri Super Speciality Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení

  1. Účastník nebo zákonný zástupce (v případě účastníků studie <18 let) dal písemný informovaný souhlas s účastí ve studii.
  2. Účastník má hemofilii B.

  3. Účastník je definován jako dříve léčený pacient (PTP):

    • Účastník ve věku ≥ 6 let, který byl dříve léčen koncentrátem (koncentráty) faktoru IX získaným z plazmy a/nebo rekombinantním faktorem IX (FIX) po dobu minimálně 150 dnů expozice (ED).
    • Účastník ve věku < 6 let, který byl dříve léčen koncentrátem (koncentráty) FIX získanými z plazmy a/nebo rekombinantním koncentrátem (koncentráty) FIX po dobu minimálně 50 ED.
  4. Účastník nemá žádný důkaz o anamnéze inhibitorů FIX.
  5. Účastník je negativní na virus lidské imunodeficience (HIV-); nebo HIV+ se stabilním onemocněním a počtem CD4+ ≥ 200 buněk/mm^3, jak potvrdila centrální laboratoř při screeningu.
  6. Účastník je negativní na virus hepatitidy C (HCV-) testem protilátek nebo PCR (pokud je pozitivní, titr protilátek bude potvrzen polymerázovou řetězovou reakcí (PCR)), potvrzené centrální laboratoří při screeningu; nebo HCV+ s chronickou stabilní hepatitidou.
  7. Účastník je ochoten a schopen splnit požadavky protokolu.

Kritéria vyloučení

  1. Účastník má známou přecitlivělost nebo přítomnost jakékoli kontraindikace na RIXUBIS nebo jeho pomocné látky včetně křeččího proteinu.
  2. Účastník má známky probíhajícího nebo nedávného trombotického onemocnění, fibrinolýzy nebo diseminované intravaskulární koagulace (DIC).
  3. Účastník má v anamnéze inhibitory FIX s titrem ≥ 0,6 jednotek Bethesda (BU) (jak je stanoveno úpravou Nijmegen testu Bethesda nebo testu používaného v příslušné místní laboratoři) kdykoli před screeningem.
  4. Účastník má při screeningu detekovatelný FIX inhibitor s titrem ≥ 0,6 BU, jak bylo stanoveno Nijmegen modifikací testu Bethesda v centrální laboratoři.
  5. Účastník trpí závažným chronickým onemocněním jater, o čemž svědčí mimo jiné následující: Mezinárodní normalizovaný poměr (INR) > 1,4 hypoalbuminémie, hypertenze portální žíly včetně přítomnosti jinak nevysvětlitelné splenomegalie a jícnových varixů v anamnéze.
  6. Účastník má těžkou chronickou jaterní dysfunkci [např. ≥ 5násobek horní hranice normální alaninaminotransferázy (ALT), jak potvrdila centrální laboratoř při screeningu, nebo dokumentované INR > 1,5].
  7. Účastník má závažné poškození ledvin (sérový kreatinin > 2,0 mg/dl), jak potvrdila centrální laboratoř při screeningu.
  8. Účastníkovi byla diagnostikována zděděná nebo získaná hemostatická vada jiná než hemofilie B.
  9. Počet krevních destiček účastníka je < 100 000/ml.
  10. Účastník trpí klinicky významným zdravotním, psychiatrickým nebo kognitivním onemocněním nebo rekreačním užíváním drog/alkoholu, které by podle názoru zkoušejícího ovlivnilo bezpečnost účastníka nebo jeho dodržování.
  11. Účastník v současné době dostává nebo má v průběhu studie dostávat imunomodulační léčivo (např. kortikosteroidní činidla v dávce ekvivalentní hydrokortizonu vyšší než 10 mg/den nebo a-interferon) jiné než antiretrovirová chemoterapie.
  12. Účastník se účastnil jiné klinické studie zahrnující hodnocený produkt (IP) nebo hodnocené zařízení během 30 dnů před zařazením nebo je naplánována účast na jiné klinické studii zahrnující IP nebo hodnocené zařízení v průběhu této studie.
  13. Účastníkem je rodinný příslušník nebo zaměstnanec vyšetřovatele.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Prevence
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Všichni účastníci studie
Účastníci studie s hemofilií B v Indii užívající Rixubis
Biologický: RIXUBIS: Na vyžádání
RIXUBIS používaný v rámci standardní klinické praxe v Indii: Léčba na vyžádání.
Ostatní jména:
  • BAX326
  • Koagulační faktor IX [rekombinantní]
  • rFIX
  • BAX 326
  • Rekombinantní faktor IX
  • rFaktor IX
Biologický: RIXUBIS: Profylaxe
RIXUBIS používaný v rámci standardní klinické praxe v Indii: Profylaktická léčba.
Ostatní jména:
  • BAX326
  • Koagulační faktor IX [rekombinantní]
  • rFIX
  • BAX 326
  • Rekombinantní faktor IX
  • rFaktor IX

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků se závažnými nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE) souvisejícími s RIXUBIS
Časové okno: Od začátku podávání studovaného léku do konce léčby (EOT) (až 6 měsíců)
TEAE byla definována jako jakákoli událost, která se nevyskytla před zahájením léčby, nebo jakákoli událost již přítomná, která se zhoršuje buď v intenzitě nebo frekvenci po vystavení léčbě. SAE byla definována jako jakákoli neobvyklá lékařská událost, která při jakékoli dávce splnila jedno nebo více z následujících kritérií: výsledek byl smrtelný/vedl k úmrtí, ohrožení života, vyžadoval hospitalizaci pacienta nebo vedl k prodloužení stávající hospitalizace, vedl k trvalé nebo významné postižení/nezpůsobilost, byla vrozenou anomálií/vrozenou vadou, byla z lékařského hlediska závažnou událostí, která bezprostředně neohrožovala život nebo nevedla k úmrtí nebo nevyžadovala hospitalizaci, ale neohrozila účastníka nebo vyžadovala lékařský nebo chirurgický zákrok, aby se předešlo některému z výše uvedených případů výsledky. Příbuznost ke studovanému léku byla založena na uvážení lékaře. Byl hlášen počet účastníků se závažnými TEAE souvisejícími s přípravkem RIXUBIS.
Od začátku podávání studovaného léku do konce léčby (EOT) (až 6 měsíců)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s TEAE souvisejícími s RIXUBIS
Časové okno: Od začátku podávání studovaného léku až do EOT (až 6 měsíců)
TEAE byla definována jako jakákoli událost, která se nevyskytla před zahájením léčby, nebo jakákoli událost již přítomná, která se zhoršuje buď v intenzitě nebo frekvenci po vystavení léčbě. Příbuznost ke studovanému léku byla založena na uvážení lékaře. Byl hlášen počet účastníků s TEAE souvisejícími s přípravkem RIXUBIS.
Od začátku podávání studovaného léku až do EOT (až 6 měsíců)
Počet účastníků s klinicky významnými laboratorními abnormalitami
Časové okno: Od začátku podávání studovaného léku až do EOT (až 6 měsíců)
Klinická laboratorní vyšetření zahrnovala klinickou chemii (biochemii a endokrinologii), hematologii a analýzu moči. Jakákoli změna v klinických laboratorních abnormalitách, které byly zkoušejícím považovány za klinicky významné, byly zaznamenány jako TEAE (definované jako jakákoli událost, která se nevyskytla před zahájením léčby, nebo jakákoli událost již přítomná, která se zhoršuje v intenzitě nebo frekvenci po expozici léčbě) .
Od začátku podávání studovaného léku až do EOT (až 6 měsíců)
Počet účastníků, kteří vyvinuli vazebné protilátky (imunoglobulin G [IgG] a imunoglobulin M [IgM]) na faktor IX (FIX)
Časové okno: Od začátku podávání studovaného léku až do EOT (až 6 měsíců)
Vazebné protilátky (IgG a IgM) k FIX byly stanoveny pomocí validovaných enzymatických imunosorbentních testů (ELISA) využívajících polyklonální protilátky proti lidskému IgG a IgM. Byl hlášen počet účastníků, u kterých se vyvinuly vazebné protilátky (IgG a IgM), kombinovaná data pro FIX.
Od začátku podávání studovaného léku až do EOT (až 6 měsíců)
Počet účastníků, kteří vyvinuli vazebné protilátky na proteiny z vaječníků čínského křečka (CHO) a rFurin
Časové okno: Od začátku podávání studovaného léku až do EOT (až 6 měsíců)
Citrátová plazma byla testována na přítomnost protilátek proti CHO proteinu a rFurinu, pocházejících z kultur netransfekovaných buněk. Testování vazby anti-CHO proteinu a rFurin protilátek bylo provedeno na citrát-antikoagulované plazmě za použití ELISA s použitím polyklonálních anti-lidských IgG protilátek. Byl hlášen počet účastníků, u kterých se vyvinuly vazebné protilátky na CHO proteiny a rFurin.
Od začátku podávání studovaného léku až do EOT (až 6 měsíců)
Anualizovaná míra krvácení (ABR) s profylaktickým použitím přípravku RIXUBIS
Časové okno: Od začátku podávání studovaného léku až do EOT (až 6 měsíců)
ABR byla definována jako celkový počet jedinečných krvácivých příhod účastníky hlášených během profylaktické léčby přípravkem RIXUBIS, vydělený délkou profylaktické léčby přípravkem RIXUBIS a vynásobený 365,25. Epizody krvácení byly definovány jako subjektivní (bolest související s krvácením do kloubů) nebo objektivní známky krvácení, které může, ale nemusí souviset s traumatickou událostí (spontánní krvácení). Krvácení vyskytující se na více místech souvisejících se stejným zraněním (např. krvácení do kolena a kotníku po pádu) bylo počítáno jako jedna krvácivá epizoda.
Od začátku podávání studovaného léku až do EOT (až 6 měsíců)
Míra úspěšnosti přípravku RIXUBIS při léčbě epizod krvácení
Časové okno: Od screeningu až po EOT (až 6 měsíců)
Úspěch přípravku RIXUBIS v léčbě krvácivých epizod byl definován seskupením kategorií „Výborný“/ „Dobrý“ odpovídajících hodnocení hemostatické účinnosti na 4bodové Likertově stupnici („Výborný“, „Dobrý“, „Střední“ a „Žádný“. ") účastníky/zákonně zplnomocněným zástupcem (LAR) (účastníci mladší než (<) 12 let: LAR, účastníci větší nebo rovni (>=) 12 let: sebehodnocení) pro léčbu poskytovanou doma nebo vyšetřovatel pro léčbu podávanou v nemocnici/klinice. Úspěšnost RIXUBIS v léčbě krvácivých příhod byla definována jako: Počet úspěšných krvácivých příhod/celkový počet krvácivých příhod, kdy léčba krvácení byla ohodnocena *100. Míra úspěšnosti RIXUBIS v léčbě krvácivých epizod, 95% interval spolehlivosti (CIs) byl vypočten pomocí přesné binomické CI (Clopper-Pearsonova metoda).
Od screeningu až po EOT (až 6 měsíců)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Baxalta now part of Shire

Spolupracovníci

Baxalta Innovations GmbH, now part of Shire

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

7. prosince 2018

Primární dokončení (Aktuální)

11. srpna 2021

Dokončení studie (Aktuální)

11. srpna 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

11. června 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

11. června 2018

První zveřejněno (Aktuální)

21. června 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

30. srpna 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

4. srpna 2022

Naposledy ověřeno

1. srpna 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 251602

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Takeda poskytuje přístup k deidentifikovaným údajům jednotlivých účastníků (IPD) pro způsobilé studie, aby pomohla kvalifikovaným výzkumníkům při řešení legitimních vědeckých cílů (závazek společnosti Takeda sdílet data je k dispozici na https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Tyto IPD budou poskytovány v bezpečném výzkumném prostředí po schválení žádosti o sdílení dat a za podmínek dohody o sdílení dat.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

IPD ze způsobilých studií bude sdílena s kvalifikovanými výzkumníky podle kritérií a procesu popsaného na https://vivli.org/ourmember/takeda/. V případě schválených žádostí bude výzkumníkům poskytnut přístup k anonymizovaným údajům (za účelem respektování soukromí pacientů v souladu s platnými zákony a předpisy) a k informacím nezbytným k řešení cílů výzkumu podle podmínek dohody o sdílení údajů.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ICF
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Hemofilie B

Klinické studie na RIXUBIS: Na vyžádání

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Gabon

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit