RIXUBIS PMS India (RIXUBIS PMS)
4 augustus 2022 bijgewerkt door: Baxalta now part of Shire
Fase IV Multicenter, prospectief, interventioneel, postmarketingonderzoek bij hemofilie B-patiënten in India die RIXUBIS krijgen als on-demand of profylaxe volgens de standaard klinische praktijk
Het doel van deze studie is om de veiligheid te karakteriseren en de effectiviteit van RIXUBIS in de dagelijkse klinische praktijk te beschrijven.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
25
Fase
- Fase 4
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Maharashtra
-
Pune, Maharashtra, Indië, 411004
- Sahyadri Super Speciality Hospital
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria
- De deelnemer of wettelijk gemachtigde vertegenwoordiger (in het geval van studiedeelnemers jonger dan 18 jaar) gaf schriftelijke geïnformeerde toestemming om deel te nemen aan de studie.
- Deelnemer heeft hemofilie B.
Deelnemer wordt gedefinieerd als eerder behandelde patiënt (PTP):
- Deelnemer van ≥ 6 jaar die eerder is behandeld met concentraat(en) uit plasma en/of recombinant factor IX (FIX) gedurende minimaal 150 blootstellingsdagen (ED's).
- Deelnemer < 6 jaar die eerder is behandeld met plasma-afgeleid en/of recombinant FIX-concentraat(s) voor minimaal 50 ED's.
- Deelnemer heeft geen bewijs van een voorgeschiedenis van FIX-remmers.
- Deelnemer is humaan immunodeficiëntie virus negatief (HIV-); of HIV+ met stabiele ziekte en CD4+-telling ≥ 200 cellen/mm^3, zoals bevestigd door centraal laboratorium bij screening.
- Deelnemer is hepatitis C-virus-negatief (HCV-) door antilichaam- of PCR-testen (indien positief wordt de antilichaamtiter bevestigd door polymerasekettingreactie (PCR)), zoals bevestigd door het centrale laboratorium bij screening; of HCV+ met chronische stabiele hepatitis.
- De deelnemer is bereid en in staat om te voldoen aan de eisen van het protocol.
Uitsluitingscriteria
- Van een deelnemer is bekend dat hij overgevoelig is voor of een contra-indicatie heeft voor RIXUBIS of zijn hulpstoffen, waaronder hamstereiwit.
- Deelnemer heeft bewijs van een aanhoudende of recente trombotische ziekte, fibrinolyse of gedissemineerde intravasculaire coagulatie (DIC).
- Deelnemer heeft een voorgeschiedenis van FIX-remmers met een titer ≥ 0,6 Bethesda-eenheden (BU) (zoals bepaald door de Nijmeegse modificatie van de Bethesda-assay of de assay, gebruikt in het respectieve lokale laboratorium) op enig moment voorafgaand aan de screening.
- Deelnemer heeft bij screening een detecteerbare FIX-remmer, met een titer ≥ 0,6 BU zoals bepaald door de Nijmeegse modificatie van de Bethesda-assay in het centrale laboratorium.
- Deelnemer heeft een ernstige chronische leveraandoening zoals blijkt uit, maar is niet beperkt tot, een van de volgende: International Normalized Ratio (INR) > 1,4 hypoalbuminemie, hypertensie van de poortader inclusief de aanwezigheid van anderszins onverklaarde splenomegalie en voorgeschiedenis van slokdarmvarices.
- De deelnemer heeft een ernstige chronische leverfunctiestoornis [bijv. ≥ 5 maal de bovengrens van normaal alanineaminotransferase (ALAT), zoals bevestigd door het centrale laboratorium bij screening, of een gedocumenteerde INR > 1,5].
- De deelnemer heeft een ernstige nierfunctiestoornis (serumcreatinine > 2,0 mg/dl), zoals bevestigd door het centrale laboratorium tijdens de screening.
- Bij de deelnemer is een andere erfelijke of verworven hemostatische afwijking dan hemofilie B vastgesteld.
- Het aantal bloedplaatjes van de deelnemer is < 100.000/ml.
- Deelnemer heeft een klinisch significante medische, psychiatrische of cognitieve ziekte, of recreatief drugs-/alcoholgebruik dat, naar de mening van de onderzoeker, de veiligheid of therapietrouw van de deelnemer zou kunnen beïnvloeden.
- De deelnemer krijgt momenteel, of zal in de loop van het onderzoek een immunomodulerend geneesmiddel krijgen (bijv. corticosteroïden in een dosis equivalent aan hydrocortison van meer dan 10 mg/dag, of α-interferon) anders dan antiretrovirale chemotherapie.
- Deelnemer heeft deelgenomen aan een ander klinisch onderzoek met een onderzoeksproduct (IP) of onderzoeksapparaat binnen 30 dagen voorafgaand aan inschrijving of staat gepland om deel te nemen aan een ander klinisch onderzoek met een IP of onderzoeksapparaat in de loop van dit onderzoek.
- Deelnemer is een familielid of medewerker van de onderzoeker.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Preventie
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Alle studiedeelnemers
Studiedeelnemers met hemofilie B in India die Rixubis kregen
|
RIXUBIS gebruikt volgens standaard klinische praktijk in India: On-Demand behandeling.
Andere namen:
RIXUBIS gebruikt volgens de standaard klinische praktijk in India: profylaxebehandeling.
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal deelnemers met ernstige, tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's) gerelateerd aan RIXUBIS
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot het einde van de behandeling (EOT) (tot 6 maanden)
|
TEAE werd gedefinieerd als elk voorval dat zich niet voordeed vóór de start van de behandelingen of elk voorval dat al aanwezig was en dat erger werd in intensiteit of frequentie na blootstelling aan de behandelingen.
Een SAE werd gedefinieerd als elk ongewenst medisch voorval dat bij welke dosis dan ook voldeed aan een of meer van de volgende criteria: afloop was fataal/had de dood tot gevolg, levensbedreigend, ziekenhuisopname was vereist of leidde tot verlenging van een bestaande ziekenhuisopname, resulteerde in aanhoudende of significante handicap/onbekwaamheid, een aangeboren afwijking/geboorteafwijking was, een medisch belangrijke gebeurtenis was die niet onmiddellijk levensbedreigend was of resulteerde in overlijden of ziekenhuisopname, maar de deelnemer in gevaar bracht of medische of chirurgische interventie vereiste om een van de bovenstaande te voorkomen uitkomsten.
De verwantschap met het onderzoeksgeneesmiddel was gebaseerd op het oordeel van de arts.
Aantal deelnemers met ernstige TEAE's gerelateerd aan RIXUBIS werd gerapporteerd.
|
Vanaf het begin van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot het einde van de behandeling (EOT) (tot 6 maanden)
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal deelnemers met TEAE's gerelateerd aan RIXUBIS
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot aan de EOT (tot 6 maanden)
|
TEAE werd gedefinieerd als elk voorval dat zich niet voordeed vóór de start van de behandelingen of elk voorval dat al aanwezig was en dat erger werd in intensiteit of frequentie na blootstelling aan de behandelingen.
De verwantschap met het onderzoeksgeneesmiddel was gebaseerd op het oordeel van de arts.
Het aantal deelnemers met TEAE's gerelateerd aan RIXUBIS werd gerapporteerd.
|
Vanaf het begin van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot aan de EOT (tot 6 maanden)
|
|
Aantal deelnemers met klinisch significante laboratoriumafwijkingen
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot aan de EOT (tot 6 maanden)
|
Klinische laboratoriumevaluaties omvatten klinische chemie (biochemie en endocrinologie), hematologie en urineonderzoek.
Elke verandering in klinische laboratoriumafwijkingen die door de onderzoeker als klinisch significant werden beschouwd, werden geregistreerd als TEAE's (gedefinieerd als elke gebeurtenis die niet werd gepresenteerd voorafgaand aan de start van de behandelingen of elke gebeurtenis die al aanwezig was en die verslechterde in intensiteit of frequentie na blootstelling aan de behandelingen). .
|
Vanaf het begin van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot aan de EOT (tot 6 maanden)
|
|
Aantal deelnemers dat bindende antilichamen ontwikkelde (Immunoglobuline G [IgG] en Immunoglobuline M [IgM]) tegen Factor IX (FIX)
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot aan de EOT (tot 6 maanden)
|
Bindende antilichamen (IgG en IgM) aan FIX werden bepaald met behulp van gevalideerde enzymgekoppelde immunosorbenttesten (ELISA's) met gebruikmaking van polyklonale anti-menselijke IgG- en IgM-antilichamen.
Aantal deelnemers dat bindende antilichamen (IgG en IgM) ontwikkelde gecombineerde gegevens voor FIX werden gerapporteerd.
|
Vanaf het begin van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot aan de EOT (tot 6 maanden)
|
|
Aantal deelnemers dat bindende antilichamen ontwikkelde tegen ovariumeiwitten van de Chinese hamster (CHO) en rFurin
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot aan de EOT (tot 6 maanden)
|
Gecitreerd plasma werd getest op de aanwezigheid van antilichamen tegen CHO-eiwit en rFurin, afgeleid van culturen van niet-getransfecteerde cellen.
Testen op binding van anti-CHO-eiwit en rFurin-antilichamen werden uitgevoerd op citraat-anti-gecoaguleerd plasma met behulp van een ELISA waarbij gebruik werd gemaakt van polyklonale anti-menselijke IgG-antilichamen.
Het aantal deelnemers dat bindende antilichamen tegen CHO-eiwitten en rFurin ontwikkelde, werd gerapporteerd.
|
Vanaf het begin van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot aan de EOT (tot 6 maanden)
|
|
Aantal bloedingen op jaarbasis (ABR) bij profylactisch gebruik van RIXUBIS
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot aan de EOT (tot 6 maanden)
|
De ABR werd gedefinieerd als het totale aantal unieke bloedingsepisodes door deelnemers gemeld tijdens RIXUBIS-behandeling voor profylaxe, gedeeld door de RIXUBIS-behandelingsduur voor profylaxe en vermenigvuldigd met 365,25.
Een bloedingsepisode werd gedefinieerd als subjectief (pijn die overeenkomt met een gewrichtsbloeding) of objectief bewijs van bloeding die al dan niet verband houdt met een traumagebeurtenis (spontane bloeding).
Bloedingen die zich voordeden op meerdere locaties gerelateerd aan hetzelfde letsel (bijvoorbeeld knie- en enkelbloedingen na een val) werden geteld als een enkele bloedingsepisode.
|
Vanaf het begin van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot aan de EOT (tot 6 maanden)
|
|
Succespercentage van RIXUBIS voor de behandeling van bloedingen
Tijdsspanne: Van screening tot EOT (tot 6 maanden)
|
Het succes van RIXUBIS voor de behandeling van bloedingsepisoden werd bepaald door de categorieën "Uitstekend"/"Goed" van de overeenkomstige hemostatische effectiviteitsbeoordelingen van een 4-punts Likert-schaal ("Uitstekend", "Goed", "Gemiddeld" en "Geen" te groeperen. ") door de deelnemers/wettelijk gemachtigde (LAR) (deelnemers jonger dan (<) 12 jaar: LAR, deelnemers groter dan of gelijk aan (>=) 12 jaar: zelfevaluatie) voor thuisbehandelingen, of door de onderzoeker voor behandelingen gegeven in het ziekenhuis/de kliniek.
Het succespercentage van RIXUBIS voor de behandeling van bloedingsepisodes werd gedefinieerd als: Het aantal geslaagde bloedingsepisodes/totaal aantal bloedingsepisodes waarbij de behandeling van de bloeding als *100 werd beoordeeld.
Succespercentage van RIXUBIS voor de behandeling van bloedingsepisoden, 95% betrouwbaarheidsinterval (CI's) werd berekend met behulp van het exacte binominale BI (Clopper-Pearson-methode).
|
Van screening tot EOT (tot 6 maanden)
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Medewerkers
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
7 december 2018
Primaire voltooiing (Werkelijk)
11 augustus 2021
Studie voltooiing (Werkelijk)
11 augustus 2021
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
11 juni 2018
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
11 juni 2018
Eerst geplaatst (Werkelijk)
21 juni 2018
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
30 augustus 2022
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
4 augustus 2022
Laatst geverifieerd
1 augustus 2022
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 251602
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
JA
Beschrijving IPD-plan
Takeda biedt toegang tot de geanonimiseerde gegevens van individuele deelnemers (IPD) voor in aanmerking komende onderzoeken om gekwalificeerde onderzoekers te helpen bij het bereiken van legitieme wetenschappelijke doelstellingen (Takeda's toezegging voor het delen van gegevens is beschikbaar op https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Deze IPD's worden verstrekt in een beveiligde onderzoeksomgeving na goedkeuring van een verzoek om gegevens te delen en onder de voorwaarden van een overeenkomst voor het delen van gegevens.
IPD-toegangscriteria voor delen
IPD van in aanmerking komende onderzoeken zal worden gedeeld met gekwalificeerde onderzoekers volgens de criteria en het proces beschreven op https://vivli.org/ourmember/takeda/.
Voor goedgekeurde verzoeken krijgen de onderzoekers toegang tot geanonimiseerde gegevens (om de privacy van patiënten te respecteren in overeenstemming met de toepasselijke wet- en regelgeving) en tot informatie die nodig is om de onderzoeksdoelstellingen te verwezenlijken onder de voorwaarden van een overeenkomst voor het delen van gegevens.
IPD delen Ondersteunend informatietype
- LEERPROTOCOOL
- SAP
- ICF
- MVO
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Ja
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .