Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

RIXUBIS PMS Indie (RIXUBIS PMS)

4 sierpnia 2022 zaktualizowane przez: Baxalta now part of Shire

Wieloośrodkowe, prospektywne, interwencyjne, postmarketingowe badanie fazy IV z udziałem pacjentów z hemofilią B w Indiach otrzymujących lek RIXUBIS na żądanie lub profilaktycznie w ramach standardowej praktyki klinicznej

Celem tego badania jest scharakteryzowanie bezpieczeństwa i opisanie skuteczności preparatu RIXUBIS w rutynowej praktyce klinicznej.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

25

Faza

  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Indie
    • Maharashtra
      • Pune, Maharashtra, Indie, 411004
        • Sahyadri Super Speciality Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia

  1. Uczestnik lub przedstawiciel ustawowy (w przypadku uczestników badania <18 lat) wyraził pisemną świadomą zgodę na udział w badaniu.
  2. Uczestnik ma hemofilię B.

  3. Uczestnik jest zdefiniowany jako wcześniej leczony pacjent (PTP):

    • Uczestnik w wieku ≥ 6 lat, który był wcześniej leczony koncentratem (koncentratami) czynnika IX (FIX) pochodzącego z osocza i/lub rekombinowanego czynnika IX (FIX) przez co najmniej 150 dni ekspozycji (ED).
    • Uczestnik w wieku < 6 lat, który był wcześniej leczony koncentratem(ami) FIX pochodzącym z osocza i/lub rekombinowanym przez co najmniej 50 ED.
  4. Uczestnik nie ma dowodów na historię stosowania inhibitorów FIX.
  5. Uczestnik nie jest zakażony ludzkim wirusem niedoboru odporności (HIV-); lub HIV+ ze stabilną chorobą i liczbą CD4+ ≥ 200 komórek/mm^3, co zostało potwierdzone przez laboratorium centralne podczas badań przesiewowych.
  6. Uczestnik ma ujemny wynik testu na obecność wirusa zapalenia wątroby typu C (HCV-) na obecność przeciwciał lub test PCR (jeśli jest pozytywny, miano przeciwciał zostanie potwierdzone metodą reakcji łańcuchowej polimerazy (PCR)), co zostało potwierdzone przez laboratorium centralne podczas badań przesiewowych; lub HCV+ z przewlekłym stabilnym zapaleniem wątroby.
  7. Uczestnik jest chętny i zdolny do przestrzegania wymagań protokołu.

Kryteria wyłączenia

  1. Uczestnik ma znaną nadwrażliwość lub obecność jakichkolwiek przeciwwskazań do preparatu RIXUBIS lub jego substancji pomocniczych, w tym białka chomika.
  2. Uczestnik ma dowody na toczącą się lub niedawno przebytą chorobę zakrzepową, fibrynolizę lub rozsiane wykrzepianie wewnątrznaczyniowe (DIC).
  3. U uczestnika występowały w przeszłości inhibitory FIX o mianie ≥ 0,6 jednostek Bethesda (BU) (co określono za pomocą modyfikacji Nijmegen testu Bethesda lub testu stosowanego w odpowiednim lokalnym laboratorium) w dowolnym momencie przed badaniem przesiewowym.
  4. Uczestnik ma wykrywalny inhibitor FIX podczas badania przesiewowego, z mianem ≥ 0,6 BU, jak określono za pomocą modyfikacji Nijmegen testu Bethesda w laboratorium centralnym.
  5. Uczestnik ma ciężką przewlekłą chorobę wątroby, o czym świadczy między innymi którykolwiek z poniższych: międzynarodowy współczynnik znormalizowany (INR) > 1,4 hipoalbuminemia, nadciśnienie żyły wrotnej, w tym obecność powiększenia śledziony o niewyjaśnionej innej przyczynie i żylaki przełyku w wywiadzie.
  6. Uczestnik ma ciężką przewlekłą dysfunkcję wątroby [np. ≥ 5-krotność górnej granicy prawidłowej aminotransferazy alaninowej (ALT), co zostało potwierdzone przez centralne laboratorium podczas badań przesiewowych lub udokumentowany INR > 1,5].
  7. Uczestnik ma ciężkie zaburzenia czynności nerek (stężenie kreatyniny w surowicy > 2,0 mg/dl), co zostało potwierdzone przez laboratorium centralne podczas badań przesiewowych.
  8. U uczestnika zdiagnozowano wrodzony lub nabyty defekt hemostatyczny inny niż hemofilia B.
  9. Liczba płytek krwi uczestnika wynosi < 100 000/ml.
  10. Uczestnik cierpi na klinicznie istotną chorobę medyczną, psychiatryczną lub poznawczą albo używa narkotyków/alkoholu rekreacyjnie, co w opinii badacza mogłoby wpłynąć na bezpieczeństwo uczestnika lub jego przestrzeganie.
  11. Uczestnik obecnie otrzymuje lub ma otrzymywać w trakcie badania lek immunomodulujący (np. środki kortykosteroidowe w dawce równoważnej hydrokortyzonowi większej niż 10 mg/dzień lub interferon α) inny niż chemioterapia przeciwretrowirusowa.
  12. Uczestnik brał udział w innym badaniu klinicznym dotyczącym badanego produktu (IP) lub badanego urządzenia w ciągu 30 dni przed rejestracją lub ma wziąć udział w innym badaniu klinicznym dotyczącym IP lub badanego urządzenia w trakcie tego badania.
  13. Uczestnikiem jest członek rodziny lub pracownik badacza.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Zapobieganie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Wszyscy uczestnicy badania
Uczestnicy badania z hemofilią B w Indiach otrzymujący lek Rixubis
Biologiczny: RIXUBIS: na żądanie
RIXUBIS stosowany w ramach standardowej praktyki klinicznej w Indiach: leczenie na żądanie.
Inne nazwy:
  • BAX326
  • Czynnik krzepnięcia IX [rekombinowany]
  • rFIX
  • BAX 326
  • Rekombinowany czynnik IX
  • rFactor IX
Biologiczny: RIXUBIS: Profilaktyka
RIXUBIS stosowany w ramach standardowej praktyki klinicznej w Indiach: leczenie profilaktyczne.
Inne nazwy:
  • BAX326
  • Czynnik krzepnięcia IX [rekombinowany]
  • rFIX
  • BAX 326
  • Rekombinowany czynnik IX
  • rFactor IX

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników z poważnymi zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem (TEAE) związanymi z lekiem RIXUBIS
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia podawania badanego leku do zakończenia leczenia (EOT) (do 6 miesięcy)
TEAE zdefiniowano jako każde zdarzenie, które nie wystąpiło przed rozpoczęciem leczenia lub jakiekolwiek zdarzenie już występujące, które pogarsza się pod względem intensywności lub częstotliwości po ekspozycji na leczenie. SAE zdefiniowano jako każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne, które przy dowolnej dawce spełniało jedno lub więcej z następujących kryteriów: zakończyło się zgonem/skutkowało zgonem, zagrażało życiu, wymagało hospitalizacji pacjenta w szpitalu lub spowodowało przedłużenie istniejącej hospitalizacji, skutkowało trwała lub znaczna niepełnosprawność/niesprawność, była wadą wrodzoną/wadą wrodzoną, była medycznie ważnym zdarzeniem, które nie zagrażało bezpośrednio życiu lub nie skutkowało śmiercią lub wymagało hospitalizacji, ale zagrażało uczestnikowi lub wymagało interwencji medycznej lub chirurgicznej w celu zapobieżenia któremukolwiek z powyższych wyniki. Powiązanie z badanym lekiem opierało się na uznaniu lekarza. Zgłoszono liczbę uczestników z poważnymi TEAE związanymi z lekiem RIXUBIS.
Od rozpoczęcia podawania badanego leku do zakończenia leczenia (EOT) (do 6 miesięcy)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników z TEAE związanymi z RIXUBIS
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia podawania badanego leku do EOT (do 6 miesięcy)
TEAE zdefiniowano jako każde zdarzenie, które nie wystąpiło przed rozpoczęciem leczenia lub jakiekolwiek zdarzenie już występujące, które pogarsza się pod względem intensywności lub częstotliwości po ekspozycji na leczenie. Powiązanie z badanym lekiem opierało się na uznaniu lekarza. Zgłoszono liczbę uczestników z TEAE związanymi z lekiem RIXUBIS.
Od rozpoczęcia podawania badanego leku do EOT (do 6 miesięcy)
Liczba uczestników z istotnymi klinicznie nieprawidłowościami laboratoryjnymi
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia podawania badanego leku do EOT (do 6 miesięcy)
Kliniczne oceny laboratoryjne obejmowały chemię kliniczną (biochemia i endokrynologia), hematologię i analizę moczu. Wszelkie zmiany w klinicznych nieprawidłowościach laboratoryjnych, które badacz uznał za istotne klinicznie, rejestrowano jako TEAE (zdefiniowane jako dowolne zdarzenie, które nie wystąpiło przed rozpoczęciem leczenia lub jakiekolwiek zdarzenie już obecne, które nasila się pod względem intensywności lub częstości po ekspozycji na leczenie) .
Od rozpoczęcia podawania badanego leku do EOT (do 6 miesięcy)
Liczba uczestników, u których wytworzyły się przeciwciała wiążące (immunoglobulina G [IgG] i immunoglobulina M [IgM]) z czynnikiem IX (FIX)
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia podawania badanego leku do EOT (do 6 miesięcy)
Przeciwciała wiążące (IgG i IgM) z FIX określono za pomocą zwalidowanych testów immunoenzymatycznych (ELISA) wykorzystujących poliklonalne przeciwciała anty-ludzkie IgG i IgM. Zgłoszono liczbę uczestników, u których rozwinęły się przeciwciała wiążące (IgG i IgM) z FIX.
Od rozpoczęcia podawania badanego leku do EOT (do 6 miesięcy)
Liczba uczestników, u których rozwinęły się przeciwciała wiążące z białkami jajnika chomika chińskiego (CHO) i rFuryną
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia podawania badanego leku do EOT (do 6 miesięcy)
Cytrynianowe osocze oznaczano na obecność przeciwciał przeciwko białku CHO i rFurynie, pochodzących z hodowli komórek nietransfekowanych. Badanie na wiązanie białka anty-CHO i przeciwciał rFuryn przeprowadzono na osoczu z antykoagulacją cytrynianową, stosując test ELISA wykorzystujący poliklonalne przeciwciała anty-ludzkie IgG. Zgłoszono liczbę uczestników, u których rozwinęły się przeciwciała wiążące białka CHO i rFurin.
Od rozpoczęcia podawania badanego leku do EOT (do 6 miesięcy)
Roczny wskaźnik krwawień (ABR) przy profilaktycznym stosowaniu preparatu RIXUBIS
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia podawania badanego leku do EOT (do 6 miesięcy)
ABR zdefiniowano jako całkowitą liczbę unikalnych epizodów krwawienia zgłoszonych przez uczestników podczas leczenia preparatem RIXUBIS w ramach profilaktyki, podzieloną przez czas trwania leczenia preparatem RIXUBIS w ramach profilaktyki i pomnożoną przez 365,25. Epizod krwawienia zdefiniowano jako subiektywny (ból odpowiadający krwawieniu do stawu) lub obiektywny dowód krwawienia, który może, ale nie musi być związany z zdarzeniem urazowym (krwawienie samoistne). Krwawienie występujące w wielu miejscach związane z tym samym urazem (np. krwawienie z kolana i kostki po upadku) było liczone jako pojedynczy epizod krwawienia.
Od rozpoczęcia podawania badanego leku do EOT (do 6 miesięcy)
Wskaźnik skuteczności preparatu RIXUBIS w leczeniu epizodów krwawienia
Ramy czasowe: Od screeningu do EOT (do 6 miesięcy)
Skuteczność preparatu RIXUBIS w leczeniu epizodów krwawienia została określona poprzez pogrupowanie kategorii „Doskonała”/„Dobra” odpowiednich ocen skuteczności hemostatycznej w 4-punktowej skali Likerta („Doskonała”, „Dobra”, „Umiarkowana” i „Brak ") przez uczestników/prawnie upoważnionego przedstawiciela (LAR) (uczestnicy w wieku poniżej (<) 12 lat: LAR, uczestnicy w wieku powyżej lub równym (>=) 12 lat: samoocena) za zabiegi wykonywane w domu lub przez badacza do leczenia prowadzonego w szpitalu/klinice. Wskaźnik powodzenia leczenia epizodów krwawienia za pomocą preparatu RIXUBIS określono jako: Liczba udanych epizodów krwawienia/całkowita liczba epizodów krwawienia, gdzie leczenie krwawienia oceniono na *100. Współczynnik skuteczności leku RIXUBIS w leczeniu epizodów krwawienia, 95% przedział ufności (CI) obliczono przy użyciu dokładnego dwumianowego CI (metoda Cloppera-Pearsona).
Od screeningu do EOT (do 6 miesięcy)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Baxalta now part of Shire

Współpracownicy

Baxalta Innovations GmbH, now part of Shire

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

7 grudnia 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

11 sierpnia 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

11 sierpnia 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

11 czerwca 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

11 czerwca 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

21 czerwca 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

30 sierpnia 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

4 sierpnia 2022

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 251602

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Takeda zapewnia dostęp do zanonimizowanych danych poszczególnych uczestników (IPD) kwalifikujących się badań, aby pomóc wykwalifikowanym naukowcom w realizacji uzasadnionych celów naukowych (zobowiązanie firmy Takeda do udostępniania danych jest dostępne na stronie https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Te WRZ zostaną dostarczone w bezpiecznym środowisku badawczym po zatwierdzeniu wniosku o udostępnienie danych i zgodnie z warunkami umowy o udostępnieniu danych.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

IChP z kwalifikujących się badań zostaną udostępnione wykwalifikowanym naukowcom zgodnie z kryteriami i procesem opisanym na stronie https://vivli.org/ourmember/takeda/. W przypadku zatwierdzonych wniosków naukowcy otrzymają dostęp do zanonimizowanych danych (w celu poszanowania prywatności pacjentów zgodnie z obowiązującymi przepisami prawa i regulacjami) oraz do informacji niezbędnych do realizacji celów badawczych zgodnie z warunkami umowy o udostępnianiu danych.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF
  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj