RIXUBIS PMS Intia (RIXUBIS PMS)
torstai 4. elokuuta 2022 päivittänyt: Baxalta now part of Shire
Vaihe IV monikeskus, tuleva, interventio, markkinoille saattamisen jälkeinen tutkimus hemofilia B -potilailla Intiassa, jotka saavat RIXUBIS-valmistetta pyynnöstä tai ennaltaehkäisynä normaalin kliinisen käytännön mukaisesti
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on karakterisoida RIXUBIS:n turvallisuutta ja tehoa rutiininomaisessa kliinisessä käytännössä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
25
Vaihe
- Vaihe 4
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Maharashtra
-
Pune, Maharashtra, Intia, 411004
- Sahyadri Super Speciality Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit
- Osallistuja tai laillisesti valtuutettu edustaja (alle 18-vuotiaiden tutkimuksen osalta) antoi kirjallisen tietoisen suostumuksen osallistua tutkimukseen.
- Osallistujalla on hemofilia B.
Osallistuja määritellään aiemmin hoidetuksi potilaaksi (PTP):
- Osallistuja, jonka ikä on ≥ 6 vuotta ja jota on aiemmin hoidettu plasmaperäisellä ja/tai rekombinanttitekijä IX (FIX) -konsentraatilla (-konsentraateilla) vähintään 150 altistuspäivän ajan.
- Alle 6-vuotias osallistuja, jota on aiemmin hoidettu plasmaperäisillä ja/tai rekombinantti-FIX-konsentraatteilla vähintään 50 ED:n ajan.
- Osallistujalla ei ole näyttöä FIX-estäjien historiasta.
- Osallistuja on ihmisen immuunikatovirusnegatiivinen (HIV-); tai HIV+, jolla on stabiili sairaus ja CD4+-määrä ≥ 200 solua/mm^3, kuten keskuslaboratorio on vahvistanut seulonnassa.
- Osallistuja on hepatiitti C -viruksen negatiivinen (HCV-) vasta-aine- tai PCR-testillä (jos positiivinen, vasta-ainetiitteri vahvistetaan polymeraasiketjureaktiolla (PCR)), jonka keskuslaboratorio on vahvistanut seulonnassa; tai HCV+, jolla on krooninen stabiili hepatiitti.
- Osallistuja on halukas ja kykenevä noudattamaan protokollan vaatimuksia.
Poissulkemiskriteerit
- Osallistujalla on tiedossa yliherkkyys tai jokin vasta-aihe RIXUBIS:lle tai sen apuaineille, mukaan lukien hamsteriproteiini.
- Osallistujalla on näyttöä meneillään olevasta tai äskettäisestä tromboottisesta sairaudesta, fibrinolyysistä tai disseminoituneesta intravaskulaarisesta koagulaatiosta (DIC).
- Osallistujalla on ollut FIX-estäjiä, joiden tiitteri on ≥ 0,6 Bethesda-yksikköä (BU) (määritetty Bethesda-määrityksen Nijmegen-modifikaatiolla tai vastaavassa paikallisessa laboratoriossa käytetyllä määrityksellä) milloin tahansa ennen seulontaa.
- Osallistujalla on seulonnassa havaittava FIX-inhibiittori, jonka tiitteri on ≥ 0,6 BU keskuslaboratorion Bethesda-määrityksen Nijmegen-muunnoksen perusteella.
- Osallistujalla on vakava krooninen maksasairaus, josta on osoituksena, mutta ei rajoittuen, jokin seuraavista: Kansainvälinen normalisoitu suhde (INR) > 1,4 hypoalbuminemia, porttilaskimon hypertensio mukaan lukien muuten selittämätön splenomegalia ja ruokatorven suonikohjuja.
- Osallistujalla on vaikea krooninen maksan vajaatoiminta [esim. ≥ 5 kertaa normaalin alaniiniaminotransferaasin (ALT) yläraja, kuten keskuslaboratorio on vahvistanut seulonnassa, tai dokumentoitu INR > 1,5].
- Osallistujalla on vaikea munuaisten vajaatoiminta (seerumin kreatiniini > 2,0 mg/dl), minkä keskuslaboratorio vahvisti seulonnassa.
- Osallistujalla on diagnosoitu muu perinnöllinen tai hankittu hemostaattinen vika kuin hemofilia B.
- Osallistujan verihiutaleiden määrä on < 100 000/ml.
- Osallistujalla on kliinisesti merkittävä lääketieteellinen, psykiatrinen tai kognitiivinen sairaus tai huumeiden/alkoholin viihdekäyttö, joka tutkijan näkemyksen mukaan vaikuttaisi osallistujan turvallisuuteen tai hoitomyöntyvyyteen.
- Osallistuja saa parhaillaan tai hänen on määrä saada tutkimuksen aikana immunomoduloivaa lääkettä (esim. kortikosteroidiaineita annoksena, joka vastaa hydrokortisonia yli 10 mg/vrk, tai α-interferonia) muuta kuin antiretroviraalista kemoterapiaa.
- Osallistuja on osallistunut toiseen kliiniseen tutkimukseen, jossa on mukana tutkimustuote (IP) tai tutkimuslaite 30 päivän kuluessa ennen ilmoittautumista, tai hänen on määrä osallistua toiseen kliiniseen tutkimukseen, jossa on mukana IP tai tutkimuslaite tämän tutkimuksen aikana.
- Osallistuja on tutkijan perheenjäsen tai työntekijä.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Ennaltaehkäisy
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Kaikki tutkimukseen osallistujat
Tutkimuksen osallistujat, joilla on hemofilia B Intiassa, saavat Rixubista
|
RIXUBIS käytetään normaalin kliinisen käytännön mukaisesti Intiassa: On-demand hoito.
Muut nimet:
RIXUBIS, jota käytetään tavanomaisen kliinisen käytännön mukaisesti Intiassa: Ennaltaehkäisyhoito.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
RIXUBISiin liittyvien vakavien hoitoon liittyvien haittatapahtumien (TEAE) osanottajien määrä
Aikaikkuna: Tutkimuslääkkeen antamisen alusta hoidon loppuun (EOT) (enintään 6 kuukautta)
|
TEAE määriteltiin tapahtumaksi, jota ei ilmennyt ennen hoitojen aloittamista, tai jo olemassa olevaksi tapahtumaksi, joka pahenee joko intensiteetillä tai esiintymistiheydellä hoidoille altistumisen jälkeen.
SAE määriteltiin mitä tahansa ei-toivotuksi lääketieteelliseksi tapahtumaksi, joka millä tahansa annoksella täytti yhden tai useamman seuraavista kriteereistä: lopputulos oli kuolemaan johtava/kuolemaan johtanut, hengenvaarallinen, vaati sairaalahoitoa tai johti olemassa olevan sairaalahoidon pitkittymiseen, johti jatkuva tai merkittävä vamma/kyvyttömyys, oli synnynnäinen poikkeavuus/sikiövaurio, oli lääketieteellisesti tärkeä tapahtuma, joka ei ollut välittömästi hengenvaarallinen tai johtanut kuolemaan tai vaatinut sairaalahoitoa, mutta joka vaaransi osallistujan tai vaati lääketieteellistä tai kirurgista toimenpiteitä edellä mainitun estämiseksi tuloksia.
Suhde tutkimuslääkkeeseen perustui lääkärin harkintaan.
Niiden osallistujien määrä, joilla oli vakavia RIXUBIS-hoitoon liittyviä TEAE-oireita.
|
Tutkimuslääkkeen antamisen alusta hoidon loppuun (EOT) (enintään 6 kuukautta)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
RIXUBIS-ohjelmaan liittyvien TEAE-osallistujien määrä
Aikaikkuna: Tutkimuslääkkeen antamisen alusta EOT:hen (enintään 6 kuukautta)
|
TEAE määriteltiin tapahtumaksi, jota ei ilmennyt ennen hoitojen aloittamista, tai jo olemassa olevaksi tapahtumaksi, joka pahenee joko intensiteetillä tai esiintymistiheydellä hoidoille altistumisen jälkeen.
Suhde tutkimuslääkkeeseen perustui lääkärin harkintaan.
RIXUBIS:iin liittyvien TEAE-potilaiden määrä ilmoitettiin.
|
Tutkimuslääkkeen antamisen alusta EOT:hen (enintään 6 kuukautta)
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittäviä laboratoriopoikkeavuuksia
Aikaikkuna: Tutkimuslääkkeen antamisen alusta EOT:hen (enintään 6 kuukautta)
|
Kliiniset laboratorioarvioinnit sisälsivät kliinisen kemian (biokemia ja endokrinologia), hematologian ja virtsaanalyysin.
Kaikki muutokset kliinisissä laboratoriotutkimuksissa, joita tutkija piti kliinisesti merkittävinä, kirjattiin TEAE-tapahtumiin (määriteltynä tapahtuma, jota ei ole esiintynyt ennen hoitojen aloittamista, tai mikä tahansa jo olemassa oleva tapahtuma, joka pahenee joko intensiteetissä tai esiintymistiheydessä hoidoille altistumisen jälkeen). .
|
Tutkimuslääkkeen antamisen alusta EOT:hen (enintään 6 kuukautta)
|
|
Niiden osallistujien lukumäärä, jotka kehittivät tekijää IX (FIX) sitovia vasta-aineita (immunoglobuliini G [IgG] ja immunoglobuliini M [IgM])
Aikaikkuna: Tutkimuslääkkeen antamisen alusta EOT:hen (enintään 6 kuukautta)
|
Vasta-aineiden (IgG ja IgM) sitoutuminen FIXiin määritettiin käyttämällä validoituja entsyymi-immunosorbenttimäärityksiä (ELISA), joissa käytettiin polyklonaalisia anti-ihmisen IgG- ja IgM-vasta-aineita.
Niiden osallistujien lukumäärä, jotka kehittivät sitoutuvia vasta-aineita (IgG ja IgM) yhdistettyinä FIX-tietoihin, raportoitiin.
|
Tutkimuslääkkeen antamisen alusta EOT:hen (enintään 6 kuukautta)
|
|
Niiden osallistujien lukumäärä, jotka kehittivät kiinanhamsterin munasarjan (CHO) proteiineja ja rfuriinia vastaan sitovia vasta-aineita
Aikaikkuna: Tutkimuslääkkeen antamisen alusta EOT:hen (enintään 6 kuukautta)
|
Sitrattu plasma määritettiin CHO-proteiinin ja rFurinin vasta-aineiden läsnäolon suhteen, jotka olivat peräisin transfektoimattomien solujen viljelmistä.
Anti-CHO-proteiinin ja rFuriini-vasta-aineiden sitoutumisen testaus suoritettiin sitraatti-antikoaguloidulla plasmalla käyttämällä ELISA:ta, jossa käytettiin polyklonaalisia anti-ihmisen IgG-vasta-aineita.
Sellaisten osallistujien lukumäärä, jotka kehittivät sitoutuvia vasta-aineita CHO-proteiineja ja rFurinia vastaan, raportoitiin.
|
Tutkimuslääkkeen antamisen alusta EOT:hen (enintään 6 kuukautta)
|
|
Annualized Bleeding Rate (ABR) RIXUBIS:n profylaktisella käytöllä
Aikaikkuna: Tutkimuslääkkeen antamisen alusta EOT:hen (enintään 6 kuukautta)
|
ABR määriteltiin RIXUBIS-hoidon aikana ennaltaehkäisyyn tarkoitetun RIXUBIS-hoidon aikana raportoimien yksittäisten verenvuotojaksojen kokonaismääränä jaettuna RIXUBIS-hoidon kestolla ennaltaehkäisyssä ja kerrottuna 365,25:llä.
Verenvuotokohtaus määriteltiin subjektiiviseksi (nivelverenvuodon mukainen kipu) tai objektiiviseksi todisteeksi verenvuodosta, joka voi liittyä tai ei liity traumatapahtumaan (spontaani verenvuoto).
Verenvuoto, joka esiintyi useissa paikoissa, jotka liittyivät samaan vammaan (esim. kaatumisen jälkeinen polven ja nilkan verenvuoto), laskettiin yhdeksi verenvuotojaksoksi.
|
Tutkimuslääkkeen antamisen alusta EOT:hen (enintään 6 kuukautta)
|
|
RIXUBIS:n onnistumisaste verenvuotojaksojen hoidossa
Aikaikkuna: Seulonnasta EOT:hen (enintään 6 kuukautta)
|
RIXUBIS-valmisteen menestys verenvuotokohtausten hoidossa määritettiin ryhmittelemällä 4 pisteen Likert-asteikon vastaavien hemostaattisen tehokkuuden luokkiin "erinomainen"/"hyvä" ("erinomainen", "hyvä", "keskillinen" ja "ei mitään"). ") osallistujien / laillisesti valtuutetun edustajan (LAR) toimesta (osallistujat alle (<) 12 vuotta: LAR, osallistujat vähintään (>=) 12 vuotta: itsearviointi) kotona annettuihin hoitoihin tai tutkija sairaalassa/klinikalla annettuihin hoitoihin.
RIXUBIS-valmisteen onnistumisaste verenvuotojaksojen hoidossa määriteltiin seuraavasti: Onnistuneiden verenvuotojaksojen lukumäärä / vuotojaksojen kokonaismäärä, joissa verenvuodon hoito arvioitiin *100.
RIXUBIS:n onnistumisaste verenvuotojaksojen hoidossa, 95 %:n luottamusväli (CIs) laskettiin käyttämällä tarkkaa binomiaalista CI:tä (Clopper-Pearson-menetelmä).
|
Seulonnasta EOT:hen (enintään 6 kuukautta)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 7. joulukuuta 2018
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 11. elokuuta 2021
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 11. elokuuta 2021
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 11. kesäkuuta 2018
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 11. kesäkuuta 2018
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 21. kesäkuuta 2018
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 30. elokuuta 2022
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 4. elokuuta 2022
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. elokuuta 2022
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 251602
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Takeda tarjoaa pääsyn yksilöimättömiin yksittäisten osallistujien tietoihin (IPD) tukikelpoisia tutkimuksia varten auttaakseen päteviä tutkijoita saavuttamaan oikeutetut tieteelliset tavoitteet (Takedan tietojen jakamissitoumus on saatavilla osoitteessa https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Nämä IPD:t toimitetaan suojatussa tutkimusympäristössä tiedonjakopyynnön hyväksymisen jälkeen ja tiedonjakosopimuksen ehtojen mukaisesti.
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
Tukikelpoisten tutkimusten IPD jaetaan pätevien tutkijoiden kanssa osoitteessa https://vivli.org/ourmember/takeda/ kuvattujen kriteerien ja prosessin mukaisesti.
Hyväksyttyjä pyyntöjä varten tutkijoille tarjotaan pääsy anonymisoituihin tietoihin (potilaan yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti) ja tietoihin, joita tarvitaan tutkimustavoitteiden saavuttamiseksi tiedonjakosopimuksen ehtojen mukaisesti.
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
- MAHLA
- ICF
- CSR
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Joo
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .