Genterapi for APOE4 Homozygote av Alzheimers sykdom

Inklusjonskriterier:

• APOE4 homozygoter
• Villig og i stand til å gi informert samtykke (eller samtykke gitt av en juridisk autorisert representant)
• Klinisk diagnose av mild kognitiv svikt på grunn av Alzheimers sykdom eller mild til moderat demens på grunn av Alzheimers sykdom
• Bevis på amyloidplakk ved kjernefysisk PET-skanning og CSF-biomarkører forenlig med Alzheimers sykdom
• Serumnøytraliserende anti-AAVrh10-titer
• Ingen bevis på aktiv infeksjon av noen type, inkludert hepatittvirus (A, B eller C) eller humant immunsviktvirus (HIV-1 og HIV-2)
• Fertile eller infertile individer; det vil bli anbefalt at fertile individer bruker barriereprevensjonstiltak for å forhindre graviditet i løpet av studien
• Personer som ikke mottar eksperimentelle medisiner eller deltar i en annen eksperimentell protokoll i minst 4 uker før inntreden i studien
• Deltakere som samtykker i å ikke legge ut sine personlige data knyttet til studien på sosiale medier.

Ekskluderingskriterier:

• Personer som får systemisk immunsuppressiv eller kortikosteroidbehandling annet enn protokollspesifisert, kan vaske ut fra Adulhem (aducanumab), eller ute av stand til å vaske ut fra antikoagulerende medisiner
• Personer som ikke passer anbefalingene fra American Journal of Neuroradiology for bildestyrte ryggradsprosedyrer
• Tilstedeværelse av andre betydelige medisinske, psykiatriske eller nevrologiske tilstander kan diskvalifisere deltakeren fra å delta i denne studien, spesielt de som vil skape en uakseptabel risiko for å motta LX1001-01-vektoren, for eksempel malignitet, hjertesvikt, lever- eller nyresvikt, eller HIV-positiv.
• Forhøyet antall hvite blodlegemer, temperatur >38,5̊ C, infiltrer på røntgen thorax. Merk: Gjentakelse av disse undersøkelsene i løpet av screeningsperioden er tillatt for å bekrefte kvalifisering
• Tidligere eller samtidig deltakelse i enhver gen- og/eller celleterapi
• Enhver tilstand, lidelse eller unormale laboratorietestfunn ved screening som, etter etterforskerens vurdering, ville forstyrre individets evne til å overholde alle studiekrav eller som ville kreve administrering av behandling under studien som potensielt kan påvirke tolkningen av studiedataene, eller ville sette individet i uakseptabel risiko ved hans/hennes deltakelse i studien
• Personer som ikke kan delta i magnetisk resonansavbildning, amyloid- og tau PET-skanning og CSF-studier
• Personer som ikke kan gjennomgå studierelaterte prosedyrer uten generell anestesi (annet enn som trenger generell anestesi for genterapiadministrasjonen)
• Mer enn 4 cerebrale mikroblødninger (uavhengig av deres anatomiske plassering eller diagnostiske karakterisering som "mulig" eller "definitiv"), et enkelt område med overfladisk siderose, eller bevis på en tidligere makroblødning ved screening MR
• Personer med en historie med klinisk signifikant overfølsomhet eller kontraindikasjon som bedømt av etterforskeren, overfor en hvilken som helst komponent av studiemedikamentformuleringen eller til noen medikamenter brukt i denne studien (eksempler er kortikosteroider og protonpumpehemmere)
• Er gravid eller ammer