Terapia Génica para APOE4 Homocigoto de la Enfermedad de Alzheimer

Criterios de inclusión:

• Homocigotos APOE4
• Dispuesto y capaz de dar su consentimiento informado (o consentimiento proporcionado por un representante legalmente autorizado)
• Diagnóstico clínico de deterioro cognitivo leve debido a la enfermedad de Alzheimer o demencia leve a moderada debido a la enfermedad de Alzheimer
• Evidencia de placas de amiloide por exploración PET nuclear y biomarcadores de LCR compatibles con la enfermedad de Alzheimer
• Título sérico neutralizante anti-AAVrh10
• Sin evidencia de infección activa de ningún tipo, incluido el virus de la hepatitis (A, B o C) o el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH-1 y VIH-2)
• Individuos fértiles o infértiles; se recomendará que las personas fértiles utilicen medidas anticonceptivas de barrera para evitar el embarazo durante la duración del estudio
• Individuos que no reciben medicamentos experimentales o que participan en otro protocolo experimental durante al menos 4 semanas antes de ingresar al estudio
• Participantes que aceptan no publicar sus datos personales relacionados con el estudio en las redes sociales.

Criterio de exclusión:

• Las personas que reciben inmunosupresores sistémicos o terapia con corticosteroides distinta a la especificada en el protocolo, pueden lavarse con Adulhem (aducanumab) o no pueden lavarse con medicamentos anticoagulantes.
• Individuos que no se ajustan a las recomendaciones del American Journal of Neuroradiology para procedimientos espinales guiados por imágenes
• La presencia de otras condiciones médicas, psiquiátricas o neurológicas significativas puede descalificar al participante para participar en este estudio, particularmente aquellas que crearían un riesgo inaceptable de recibir el vector LX1001-01, por ejemplo, malignidad, insuficiencia cardíaca, insuficiencia hepática o renal, o VIH positivo.
• Recuento elevado de glóbulos blancos, temperatura >38,5̊ C, infiltrado en la radiografía de tórax. Nota: Se permite la repetición de estos exámenes durante el período de selección para confirmar la elegibilidad
• Participación previa o concurrente en cualquier terapia génica y/o celular
• Cualquier condición, trastorno o resultados anormales de las pruebas de laboratorio en la selección que, a juicio del investigador, interferiría con la capacidad del individuo para cumplir con todos los requisitos del estudio o requeriría la administración de un tratamiento durante el estudio que podría afectar la interpretación de los datos del estudio, o pondría al individuo en un riesgo inaceptable por su participación en el estudio
• Individuos que no pueden participar en imágenes de resonancia magnética, tomografías PET amiloide y tau y estudios de LCR
• Individuos que no pueden someterse a procedimientos relacionados con el estudio sin anestesia general (aparte de los que necesitan anestesia general para la administración de la terapia génica)
• Más de 4 microhemorragias cerebrales (independientemente de su ubicación anatómica o caracterización diagnóstica como "posible" o "definida"), un área única de siderosis superficial o evidencia de una macrohemorragia previa en la resonancia magnética de detección
• Individuos con antecedentes de hipersensibilidad clínicamente significativa o contraindicación según lo juzgado por el investigador, a cualquier componente de la formulación del fármaco del estudio o a cualquier fármaco utilizado en este estudio (por ejemplo, los corticosteroides y los inhibidores de la bomba de protones)
• Está embarazada o amamantando