Генная терапия гомозиготной болезни Альцгеймера APOE4

Критерии включения:

• гомозиготы по АРОЕ4
• Желание и возможность дать информированное согласие (или согласие, предоставленное законным представителем)
• Клинический диагноз легких когнитивных нарушений вследствие болезни Альцгеймера или слабоумия от легкой до умеренной степени вследствие болезни Альцгеймера
• Доказательства наличия амилоидных бляшек с помощью ядерной ПЭТ и биомаркеров спинномозговой жидкости, согласующиеся с болезнью Альцгеймера
• Сывороточный нейтрализующий титр анти-AAVrh10
• Нет признаков активной инфекции любого типа, включая вирус гепатита (А, В или С) или вирус иммунодефицита человека (ВИЧ-1 и ВИЧ-2)
• Фертильные или бесплодные особи; будет рекомендовано, чтобы фертильные люди использовали барьерные меры контроля над рождаемостью, чтобы предотвратить беременность на время исследования.
• Лица, не получающие экспериментальные лекарства или не участвующие в другом экспериментальном протоколе в течение как минимум 4 недель до включения в исследование.
• Участники, которые соглашаются не публиковать свои личные данные, связанные с исследованием, в социальных сетях.

Критерий исключения:

• Лица, получающие системную иммунодепрессантную или кортикостероидную терапию, отличную от указанной в протоколе, могут вымывать из Adulhem (адуканумаб) или не могут вымывать от антикоагулянтных препаратов.
• Лица, которые не соответствуют рекомендациям Американского журнала нейрорадиологии для операций на позвоночнике под визуальным контролем.
• Наличие других серьезных медицинских, психических или неврологических состояний может отстранить участника от участия в этом исследовании, особенно тех, которые могут создать неприемлемый риск получения вектора LX1001-01, например злокачественное новообразование, сердечная недостаточность, печеночная или почечная недостаточность, или ВИЧ положительный.
• Повышенное количество лейкоцитов, температура >38,5°С. C, инфильтрат на рентгенограмме грудной клетки. Примечание. Повторение этих экзаменов в течение периода скрининга разрешено для подтверждения права.
• Предшествующее или одновременное участие в любой генной и/или клеточной терапии
• Любое состояние, расстройство или аномальные результаты лабораторных анализов при скрининге, которые, по мнению исследователя, могут помешать индивидууму выполнять все требования исследования или потребуют назначения лечения во время исследования, что потенциально может повлиять на интерпретацию результатов исследования. данные исследования, или подвергнуть человека неприемлемому риску из-за его/ее участия в исследовании.
• Лица, которые не могут участвовать в магнитно-резонансной томографии, ПЭТ-сканировании амилоида и тау и исследованиях спинномозговой жидкости.
• Лица, которые не могут пройти процедуры, связанные с исследованием, без общей анестезии (кроме тех, кому требуется общая анестезия для проведения генной терапии)
• Более 4 церебральных микрокровоизлияний (независимо от их анатомической локализации или диагностической характеристики «возможный» или «определенный»), единичный участок поверхностного сидероза или признаки предшествующего макрокровоизлияния при скрининговой МРТ
• Лица с историей клинически значимой гиперчувствительности или противопоказаниями, по мнению исследователя, к любому компоненту лекарственной формы исследуемого препарата или к любым препаратам, используемым в этом исследовании (примерами являются кортикостероиды и ингибиторы протонной помпы)
• беременны или кормите грудью