Gentherapie voor APOE4 homozygoot van de ziekte van Alzheimer

Inclusiecriteria:

• APOE4 homozygoten
• Bereid en in staat om geïnformeerde toestemming te geven (of toestemming gegeven door een wettelijk bevoegde vertegenwoordiger)
• Klinische diagnose van milde cognitieve stoornissen als gevolg van de ziekte van Alzheimer of milde tot matige dementie als gevolg van de ziekte van Alzheimer
• Bewijs van amyloïde plaques door nucleaire PET-scan en CSF-biomarkers consistent met de ziekte van Alzheimer
• Serum neutraliserende anti-AAVrh10 titer
• Geen bewijs van actieve infectie van welk type dan ook, inclusief hepatitis-virus (A, B of C) of humaan immunodeficiëntievirus (HIV-1 en HIV-2)
• Vruchtbare of onvruchtbare individuen; het wordt aanbevolen dat vruchtbare personen anticonceptiemaatregelen gebruiken om zwangerschap te voorkomen tijdens de duur van het onderzoek
• Individuen die gedurende ten minste 4 weken voorafgaand aan deelname aan het onderzoek geen experimentele medicatie hebben gekregen of niet hebben deelgenomen aan een ander experimenteel protocol
• Deelnemers die ermee instemmen hun persoonlijke gegevens met betrekking tot het onderzoek niet op sociale media te plaatsen.

Uitsluitingscriteria:

• Personen die systemische immunosuppressiva of corticosteroïdtherapie krijgen anders dan in het protocol gespecificeerd, kunnen uitwassen van Adulhem (aducanumab) of niet in staat zijn om uit te wassen van antistollingsmiddelen
• Personen die niet voldoen aan de aanbevelingen van het American Journal of Neuroradiology voor beeldgeleide spinale procedures
• Aanwezigheid van andere significante medische, psychiatrische of neurologische aandoeningen kan de deelnemer diskwalificeren voor deelname aan deze studie, met name die welke een onaanvaardbaar risico zouden vormen om de LX1001-01-vector te ontvangen, bijvoorbeeld maligniteit, hartfalen, lever- of nierfalen, of hiv-positief.
• Verhoogd aantal witte bloedcellen, temperatuur >38,5̊ C, infiltreren op thoraxfoto. Opmerking: Herhaling van deze onderzoeken tijdens de screeningperiode is toegestaan ​​om te bevestigen dat u in aanmerking komt
• Eerdere of gelijktijdige deelname aan gen- en/of celtherapie
• Elke aandoening, stoornis of abnormale bevindingen van laboratoriumtests bij de screening die, naar het oordeel van de onderzoeker, het vermogen van het individu om aan alle onderzoeksvereisten te voldoen, zouden verstoren of de toediening van een behandeling tijdens de studie zouden vereisen die mogelijk de interpretatie van de onderzoeksgegevens, of het individu een onaanvaardbaar risico zou geven door zijn/haar deelname aan het onderzoek
• Personen die niet kunnen deelnemen aan magnetische resonantie beeldvorming, amyloïde en tau PET-scans en CSF-onderzoeken
• Personen die geen studiegerelateerde procedures kunnen ondergaan zonder algemene anesthesie (anders dan die algemene anesthesie nodig hebben voor de toediening van gentherapie)
• Meer dan 4 cerebrale microbloedingen (ongeacht hun anatomische locatie of diagnostische karakterisering als "mogelijk" of "definitief"), een enkel gebied van oppervlakkige siderose, of bewijs van een eerdere macrobloeding bij screening MRI
• Personen met een voorgeschiedenis van klinisch significante overgevoeligheid of contra-indicatie, zoals beoordeeld door de onderzoeker, voor een bestanddeel van de formulering van het onderzoeksgeneesmiddel of voor geneesmiddelen die in dit onderzoek zijn gebruikt (voorbeelden zijn corticosteroïden en protonpompremmers)
• Zwanger bent of borstvoeding geeft