Gentherapie für APOE4-Homozygote der Alzheimer-Krankheit

Einschlusskriterien:

• APOE4-Homozygoten
• Bereit und in der Lage, eine informierte Einwilligung (oder eine durch einen gesetzlich bevollmächtigten Vertreter erteilte Einwilligung) zu erteilen
• Klinische Diagnose einer leichten kognitiven Beeinträchtigung aufgrund der Alzheimer-Krankheit oder einer leichten bis mittelschweren Demenz aufgrund der Alzheimer-Krankheit
• Nachweis von Amyloid-Plaques durch nuklearen PET-Scan und CSF-Biomarker im Einklang mit der Alzheimer-Krankheit
• Serumneutralisierender Anti-AAVrh10-Titer
• Kein Hinweis auf eine aktive Infektion jeglicher Art, einschließlich Hepatitis-Virus (A, B oder C) oder Humanes Immundefizienz-Virus (HIV-1 und HIV-2)
• Fruchtbare oder unfruchtbare Personen; Es wird empfohlen, dass fruchtbare Personen Barrieremaßnahmen zur Empfängnisverhütung anwenden, um eine Schwangerschaft für die Dauer der Studie zu verhindern
• Personen, die mindestens 4 Wochen vor Eintritt in die Studie keine experimentellen Medikamente erhalten oder an einem anderen experimentellen Protokoll teilnehmen
• Teilnehmer, die zustimmen, ihre personenbezogenen Daten im Zusammenhang mit der Studie nicht in sozialen Medien zu veröffentlichen.

Ausschlusskriterien:

• Personen, die eine systemische Immunsuppressiva- oder Kortikosteroidtherapie erhalten, die nicht im Protokoll angegeben ist, können von Adulhem (Aducanumab) ausgewaschen werden oder können von gerinnungshemmenden Medikamenten nicht ausgewaschen werden
• Personen, die nicht den Empfehlungen des American Journal of Neuroradiology für bildgeführte Wirbelsäulenverfahren entsprechen
• Das Vorhandensein anderer signifikanter medizinischer, psychiatrischer oder neurologischer Erkrankungen kann den Teilnehmer von der Teilnahme an dieser Studie ausschließen, insbesondere solche, die ein inakzeptables Risiko für den Empfang des LX1001-01-Vektors darstellen würden, z. B. Malignität, Herzversagen, Leber- oder Nierenversagen, oder HIV-positiv.
• Erhöhte Anzahl weißer Blutkörperchen, Temperatur >38,5̊ C, infiltrieren auf Röntgenaufnahme des Brustkorbs. Hinweis: Die Wiederholung dieser Prüfungen während des Screening-Zeitraums ist zulässig, um die Eignung zu bestätigen
• Vorherige oder gleichzeitige Teilnahme an einer Gen- und/oder Zelltherapie
• Alle Zustände, Störungen oder abnormalen Labortestergebnisse beim Screening, die nach Einschätzung des Prüfarztes die Fähigkeit der Person beeinträchtigen würden, alle Studienanforderungen zu erfüllen, oder die Verabreichung einer Behandlung während der Studie erfordern würden, die möglicherweise die Interpretation von beeinflussen könnte der Studiendaten oder würde die Person durch ihre Teilnahme an der Studie einem inakzeptablen Risiko aussetzen
• Personen, die nicht an Magnetresonanztomographie, Amyloid- und Tau-PET-Scans und CSF-Studien teilnehmen können
• Personen, die sich studienbezogenen Verfahren nicht ohne Vollnarkose unterziehen können (außer Personen, die eine Vollnarkose für die Verabreichung der Gentherapie benötigen)
• Mehr als 4 zerebrale Mikroblutungen (unabhängig von ihrer anatomischen Lokalisation oder diagnostischen Charakterisierung als „möglich“ oder „definitiv“), ein einzelnes Areal einer oberflächlichen Siderose oder Nachweis einer früheren Makroblutung im Screening-MRT
• Personen mit einer Vorgeschichte von klinisch signifikanter Überempfindlichkeit oder Kontraindikation, wie vom Prüfarzt beurteilt, gegenüber einem Bestandteil der Formulierung des Studienarzneimittels oder gegenüber in dieser Studie verwendeten Arzneimitteln (Beispiele sind Kortikosteroide und Protonenpumpenhemmer)
• Sind schwanger oder stillen