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アルツハイマー病の APOE4 ホモ接合体に対する遺伝子治療

2023年11月13日 更新者：Lexeo Therapeutics

APOE4 ホモ接合型アルツハイマー病の参加者における LX1001 の安全性を評価するための 52 週間の多施設第 1/2 相非盲検試験

この臨床試験は、アルツハイマー病による軽度の認知障害、アルツハイマー病による軽度の認知症、およびアルツハイマー病による中等度の認知症から臨床診断が異なるAPOE4ホモ接合体の患者を治療するための遺伝子治療を評価するために設計された、非盲検の用量範囲研究です。 .

調査の概要

状態

積極的、募集していない

条件

介入・治療

詳細な説明

すべての被験者は、アルツハイマー病と一致する核陽電子放出断層撮影法（PET）スキャンおよび脳脊髄液（CSF）バイオマーカーによるアミロイド斑の証拠を持っています。 この研究では、AAVrh.10hAPOE2の髄腔内投与の安全性と毒性を評価します (LX1001)、血清型 rh.10 アデノ随伴ウイルス (AAV) 遺伝子導入ベクターは、ヒト アポリポタンパク質 E2 (APOE2) をコードする相補的デオキシリボ核酸 (cDNA) を発現し、中枢神経系 (CNS)/ APOE4 ホモ接合体の CSF に直接アルツハイマー病。 この研究では、最大耐量を確立し、これらのアルツハイマー病患者の中枢神経系への LX1001 の直接投与が、APOE4 ホモ接合体の CSF 中の APOE タンパク質アイソフォームを APOE4 から APOE2-APOE4 に変換するかどうかに関する予備的な証拠を生成します。

研究の種類

介入

入学 (実際)

15

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Florida
      • Maitland、Florida、アメリカ、32751
        • K2 Medical Research
      • Orlando、Florida、アメリカ、32806
        • PPD- Orlando Research Unit
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10021
        • Weill Cornell Medicine
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、アメリカ、27708
        • Duke University

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

50年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • APOE4ホモ接合体
  • -インフォームドコンセント（または法的に権限を与えられた代理人によって提供される同意）を提供する意思と能力
  • アルツハイマー病による軽度認知障害またはアルツハイマー病による軽度から中等度の認知症の臨床診断
  • アルツハイマー病と一致する核PETスキャンおよびCSFバイオマーカーによるアミロイド斑の証拠
  • 血清中和抗AAVrh10力価
  • 肝炎ウイルス（A型、B型、またはC型）またはヒト免疫不全ウイルス（HIV-1およびHIV-2）を含む、あらゆるタイプの活動性感染の証拠がない
  • 肥沃または不妊の人;肥沃な個人は、研究期間中の妊娠を防ぐためにバリア避妊手段を利用することが推奨されます
  • -試験に参加する前に少なくとも4週間、実験的投薬を受けていないか、別の実験プロトコルに参加していない個人
  • 研究に関連する個人データをソーシャル メディアに投稿しないことに同意する参加者。

除外基準:

  • プロトコルで指定された以外の全身免疫抑制剤またはコルチコステロイド療法を受けている個人は、Adulhem（アデュカヌマブ）から洗い流されるか、抗凝固薬から洗い流すことができません
  • 画像誘導脊椎手術に関する American Journal of Neuroradiology の推奨事項に適合しない個人
  • 他の重大な医学的、精神医学的、または神経学的状態の存在は、参加者をこの研究への参加から失格させる可能性があります。またはHIV陽性。
  • 白血球数の上昇、体温 >38.5̊ C、胸部X線で浸潤。 注：選考期間中に再受験することは、適格性を確認するために許可されています。
  • 遺伝子および/または細胞療法への以前または同時の参加
  • -スクリーニング時の状態、障害、または異常な臨床検査所見で、研究者の判断で、すべての研究要件を順守する個人の能力を妨げるか、または研究中に潜在的に影響を与える可能性のある治療の投与を必要とする研究データ、または研究への参加によって個人を容認できないリスクにさらす可能性がある
  • 磁気共鳴画像法、アミロイドおよびタウの PET スキャン、および CSF 検査に参加できない個人
  • 全身麻酔なしでは研究関連の処置を受けることができない個人（遺伝子治療投与のために全身麻酔を必要とする者を除く）
  • 4つ以上の脳微小出血（解剖学的位置または「可能」または「明確」としての診断的特徴付けに関係なく）、表在性鉄沈着症の単一領域、またはスクリーニングMRIでの以前の大出血の証拠
  • -治験責任医師が判断した臨床的に重大な過敏症または禁忌の病歴を持つ個人、治験薬製剤の成分またはこの治験で使用される薬（例はコルチコステロイドおよびプロトンポンプ阻害薬）
  • 妊娠中または授乳中

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：順次割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：コホート 1: 1.4 x 10^10 gc/mL CSF
参加者は、LX1001 の 1.4 x 10^10 gc/mL CSF を受け取ります。
生物学的：LX1001
LX1001 は、ヒト APOE2 をコードする cDNA を発現する血清型 rh.10 AAV 遺伝子導入ベクターです。
他の名前：
  • AAVrh.10hAPOE2
実験的：コホート 2: 4.4 x 10^10 gc/mL CSF
参加者は、LX1001 の 4.4 x 10^10 gc/mL CSF を受け取ります。
生物学的：LX1001
LX1001 は、ヒト APOE2 をコードする cDNA を発現する血清型 rh.10 AAV 遺伝子導入ベクターです。
他の名前：
  • AAVrh.10hAPOE2
実験的：コホート 3: 1.4 x 10^11 gc/mL CSF
参加者は、LX1001 の 1.4 x 10^11 gc/mL CSF を受け取ります。
生物学的：LX1001
LX1001 は、ヒト APOE2 をコードする cDNA を発現する血清型 rh.10 AAV 遺伝子導入ベクターです。
他の名前：
  • AAVrh.10hAPOE2
実験的：コホート 4: 1.4 x 10^14 gc (固定用量)
参加者は、1.4 x 10^14 gc (固定用量; 平均 CSF 量 409 mL に基づいて約 3.4 x 10^11 gc/mL CSF) の LX1001 を投与されます。
生物学的：LX1001
LX1001 は、ヒト APOE2 をコードする cDNA を発現する血清型 rh.10 AAV 遺伝子導入ベクターです。
他の名前：
  • AAVrh.10hAPOE2

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
治療に伴う有害事象および重篤な有害事象を有する参加者の割合
時間枠：1年
有害事象の分類と等級付け
1年
各用量での治療に伴う有害事象および重篤な有害事象を有する参加者の割合
時間枠：1年
治験薬の用量ごとに分類および等級付けされた有害事象
1年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Lexeo Therapeutics

協力者

Weill Medical College of Cornell University
Alzheimer's Drug Discovery Foundation

捜査官

  • スタディディレクター：LEXEO Clinical Trials、Lexeo Therapeutics

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2019年11月6日

一次修了 (推定)

2024年11月1日

研究の完了 (推定)

2024年11月1日

試験登録日

最初に提出

2018年8月3日

QC基準を満たした最初の提出物

2018年8月13日

最初の投稿 (実際)

2018年8月16日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2023年11月15日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2023年11月13日

最終確認日

2023年11月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • LX1001-01

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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    完了
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    アメリカ

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