En studie av IPL344 i behandling av ALS-pasienter (ALS)

Inklusjonskriterier:

1. Mannlige eller kvinnelige deltakere i alderen ≥18 til 80 år
2. Samtykke deltakere som oppfyller El Escorial-kriteriene for sannsynlig og sikker ALS (sporadisk og familiær)

3. Deltakeren har ALSFRS-R-score >20, den siste ALSFRS-R-testen bør ikke være mer enn 6 uker før screeningbesøk, OG:

   1. en sykdomsprogresjonsrate høyere enn 0,55 ALSFRS-R-poeng per måned i gjennomsnitt, over minst 4 måneder, før den siste ALSFRS-R-testen ELLER
   2. en nedgang på minst 3 poeng i ALSFRS-R-poengsum i løpet av de siste 4 månedene før den siste ALSFRS-R-testen
4. Tidligere data for Force Vital Capacity (FVC) på ≥60 % minst 3 måneder før screening og ikke mer enn 12 måneder.
5. Skriftlig informert samtykke i samsvar med ICH-GCP og lokale lover, signert før eventuelle studieprosedyrer utføres.
6. BMI 18,5 til 30 kg/m2 inkludert og veier minst 50 kg og ikke mer enn 100 kg.
7. Hvis deltakeren tar riluzol eller edaravon, må deltakeren ha en stabil dose i ≥30 dager før dag 1 og forventes å forbli på den dosen frem til det siste studiebesøket.
8. Medisinsk i stand til å gjennomgå studieprosedyrene, og å overholde besøksplanen på tidspunktet for studiestart.
9. Medisinsk er i stand og villig til å gjennomgå plassering og vedlikeholde et sentralt venekateter som bestemt av etterforskeren.
10. Deltakeren har en kompetent omsorgsperson eller kvalifisert person som kan og vil være ansvarlig for administrering av studiemedisin og rapportering av hjemmeaktiviteter.
11. Geografisk tilgjengelighet til studiestedet
12. Kvinner må ikke være ammende eller gravide ved screening, som dokumentert av et negativt beta-humant koriongonadotropin [ß-hCG] (eller humant koriongonadotropin [hCG].
13. Kvinner i fertil alder eller menn hvis partnere er kvinner i fertil alder bruker en effektiv prevensjonsmetode gjennom hele forsøket.

Ekskluderingskriterier:

1. Samtidig behandling som, etter PIs mening, ville forstyrre evalueringen av sikkerheten eller effekten av studiemedisinen.
2. Sameksisterende psykiatrisk lidelse unntatt en depresjonslidelse oppstod etter ALS-diagnose.
3. Deltakeren er respiratoravhengig.
4. Personer med en betydelig lungesykdom som ikke tilskrives ALS.
5. Slow Vital Capacity (SVC) <60.
6. Tilstedeværelse av enhver annen tilstand eller omstendighet som, etter etterforskerens vurdering, kan kontraindisere eller øke risikoen for deltakeren eller redusere sjansen for å få tilfredsstillende data for å nå målene for studien.
7. Anamnese med HIV, positiv HBV eller HCV-serologi.
8. Deltakere som lider av betydelig hjertesykdom eller annen sykdom som kan sette deltakeren i fare eller forstyrre evnen til å tolke resultatene.
9. En deltaker med aktive infeksjoner.
10. Dokumentert aktiv kreft.
11. Behandling med et annet undersøkelsesmiddel, biologisk middel eller utstyr innen 2 måneder etter første dose, eller undersøkelsescelleterapi innen 6 måneder etter første dose.