En studie av IPL344 vid behandling av ALS-patienter (ALS)

Inklusionskriterier:

1. Manliga eller kvinnliga deltagare i åldern ≥18 till 80 år
2. Samtyckande deltagare som uppfyller El Escorial-kriterierna för sannolik och definitiv ALS (sporadisk och familjär)

3. Deltagaren har ALSFRS-R-poäng >20, det senaste ALSFRS-R-testet bör inte vara mer än 6 veckor före screeningbesöket, OCH:

   1. en sjukdomsprogressionshastighet högre än 0,55 ALSFRS-R-poäng per månad i genomsnitt, under minst 4 månader, före det senaste ALSFRS-R-testet ELLER
   2. en minskning med minst 3 poäng i ALSFRS-R-poäng under de senaste 4 månaderna före det senaste ALSFRS-R-testet
4. Tidigare data om Force Vital Capacity (FVC) på ≥60 % minst 3 månader före screening och inte mer än 12 månader.
5. Skriftligt informerat samtycke i enlighet med ICH-GCP och lokala lagar, undertecknat innan några studieprocedurer utförs.
6. BMI 18,5 till 30 kg/m2 inklusive och väger minst 50 kg och inte mer än 100 kg.
7. Om deltagaren tar riluzol eller edaravon måste deltagaren ha en stabil dos i ≥30 dagar före dag 1 och förväntas stanna kvar på den dosen fram till det sista studiebesöket.
8. Medicinskt kunna genomgå studieprocedurerna och följa besöksschemat vid tidpunkten för studiestart.
9. Medicinskt kan och vill genomgå placering och underhålla en central venkateter enligt utredarens beslut.
10. Deltagaren har en kompetent vårdgivare eller kvalificerad person som kan och kommer att ansvara för administrering av studieläkemedlet och rapportering av hemaktiviteter.
11. Geografisk tillgänglighet till studieplatsen
12. Kvinnor får inte vara ammande eller gravida vid screening, vilket dokumenterats av ett negativt beta-humant koriongonadotropin [ß-hCG] (eller humant koriongonadotropin [hCG].
13. Kvinnor i fertil ålder eller män vars partner är kvinnor i fertil ålder använder en effektiv preventivmetod under hela försöket.

Exklusions kriterier:

1. Samtidig behandling som, enligt PI:s uppfattning, skulle störa utvärderingen av studieläkemedlets säkerhet eller effekt.
2. Samexisterande psykiatrisk störning exklusive en depressionsstörning inträffade efter ALS-diagnos.
3. Deltagaren är andningsberoende.
4. Försökspersoner med en signifikant lungsjukdom som inte tillskrivs ALS.
5. Slow Vital Capacity (SVC) <60.
6. Förekomst av andra tillstånd eller omständigheter som, enligt utredarens bedömning, kan kontraindikera eller öka risken för deltagaren eller minska chansen att erhålla tillfredsställande data för att uppnå studiens mål.
7. Historik av HIV, positiv HBV eller HCV-serologi.
8. Deltagare som lider av betydande hjärtsjukdom eller någon annan sjukdom som kan äventyra deltagaren eller störa förmågan att tolka resultaten.
9. En deltagare med aktiva infektioner.
10. Dokumenterad aktiv cancer.
11. Behandling med ett annat prövningsläkemedel, biologiskt medel eller enhet inom 2 månader efter den första dosen, eller undersökningscellterapi inom 6 månader efter den första dosen.