En undersøgelse af IPL344 i behandling af ALS-patienter (ALS)

Inklusionskriterier:

1. Mandlige eller kvindelige deltagere i alderen ≥18 til 80 år
2. Samtykke deltagere, der opfylder El Escorial-kriterierne for sandsynlig og sikker ALS (sporadisk og familiær)

3. Deltageren har ALSFRS-R-score >20, den seneste ALSFRS-R-test bør ikke være mere end 6 uger før screeningsbesøg, OG:

   1. en sygdomsprogressionshastighed på mere end 0,55 ALSFRS-R-point pr. måned i gennemsnit over mindst 4 måneder før den seneste ALSFRS-R-test ELLER
   2. et fald på mindst 3 point i ALSFRS-R-score inden for de sidste 4 måneder forud for den seneste ALSFRS-R-test
4. Tidligere data for Force Vital Capacity (FVC) på ≥60 % mindst 3 måneder før screening og ikke mere end 12 måneder.
5. Skriftligt informeret samtykke i overensstemmelse med ICH-GCP og lokal lovgivning, underskrevet før eventuelle undersøgelsesprocedurer udføres.
6. BMI 18,5 til 30 kg/m2 inklusive og vejer mindst 50 kg og ikke mere end 100 kg.
7. Hvis deltageren tager riluzol eller edaravon, skal deltageren have en stabil dosis i ≥30 dage før dag 1 og forventes at forblive på denne dosis indtil det sidste studiebesøg.
8. Medicinsk i stand til at gennemgå undersøgelsesprocedurerne og overholde besøgsplanen på tidspunktet for studiestart.
9. Medicinsk er i stand til og villig til at gennemgå anbringelse og vedligeholde et centralt venekateter som bestemt af investigator.
10. Deltageren har en kompetent omsorgsperson eller kvalificeret person, som kan og vil være ansvarlig for administrationen af ​​undersøgelseslægemidlet og rapportering af hjemmeaktiviteter.
11. Geografisk tilgængelighed til studiestedet
12. Hunnerne må ikke være ammende eller gravide ved screening, som dokumenteret ved et negativt beta-humant choriongonadotropin [ß-hCG] (eller humant choriongonadotropin [hCG].
13. Kvinder i den fødedygtige alder eller mænd, hvis partnere er kvinder i den fødedygtige alder, bruger en effektiv præventionsmetode under hele forsøget.

Ekskluderingskriterier:

1. Samtidig behandling, der efter PI's mening ville forstyrre evalueringen af ​​undersøgelsesmedicinens sikkerhed eller virkning.
2. Sameksisterende psykiatrisk lidelse med undtagelse af en depressionslidelse opstod efter ALS-diagnose.
3. Deltageren er respiratorisk afhængig.
4. Personer med en signifikant lungesygdom, der ikke tilskrives ALS.
5. Slow Vital Capacity (SVC) <60.
6. Tilstedeværelse af enhver anden tilstand eller omstændighed, der efter investigatorens vurdering kan kontraindicere eller øge risikoen for deltageren eller mindske chancen for at opnå tilfredsstillende data for at nå målene for undersøgelsen.
7. Anamnese med HIV, positiv HBV eller HCV-serologi.
8. Deltagere, der lider af betydelig hjertesygdom eller enhver anden sygdom, der kan bringe deltageren i fare eller forstyrre evnen til at fortolke resultaterne.
9. En deltager med aktive infektioner.
10. Dokumenteret aktiv kræftsygdom.
11. Behandling med et andet forsøgslægemiddel, biologisk middel eller udstyr inden for 2 måneder efter den første dosis, eller forsøgscelleterapi inden for 6 måneder efter den første dosis.