Uno studio di IPL344 nel trattamento dei pazienti affetti da SLA (ALS)

Criterio di inclusione:

1. Partecipanti di sesso maschile o femminile di età compresa tra ≥18 e 80 anni
2. Partecipanti consenzienti che soddisfano i criteri El Escorial per SLA probabile e certa (sporadica e familiare)

3. - Il partecipante ha un punteggio ALSFRS-R >20, l'ultimo test ALSFRS-R non deve essere effettuato più di 6 settimane prima della visita di screening, E:

   1. un tasso di progressione della malattia superiore a 0,55 punti ALSFRS-R in media al mese, per almeno 4 mesi, prima dell'ultimo test ALSFRS-R OPPURE
   2. un declino di almeno 3 punti nel punteggio ALSFRS-R negli ultimi 4 mesi prima dell'ultimo test ALSFRS-R
4. Dati precedenti di capacità vitale forzata (FVC) ≥60% almeno 3 mesi prima dello screening e non più di 12 mesi.
5. - Consenso informato scritto coerente con l'ICH-GCP e le leggi locali, firmato prima dell'esecuzione di qualsiasi procedura di studio.
6. BMI da 18,5 a 30 kg/m2 inclusi e peso minimo di 50 kg e non superiore a 100 kg.
7. Se assume riluzolo o edaravone, il partecipante deve assumere una dose stabile per ≥30 giorni prima del giorno 1 e dovrebbe rimanere a tale dose fino alla visita finale dello studio.
8. In grado dal punto di vista medico di sottoporsi alle procedure dello studio e di aderire al programma delle visite al momento dell'ingresso nello studio.
9. Dal punto di vista medico è in grado e disposto a sottoporsi al posizionamento e mantenere un catetere venoso centrale come determinato dall'investigatore.
10. Il partecipante ha un assistente competente o una persona qualificata che può e sarà responsabile della somministrazione del farmaco oggetto dello studio e della segnalazione delle attività domestiche.
11. Accessibilità geografica al sito di studio
12. Le femmine non devono essere in allattamento o in stato di gravidanza allo screening, come documentato da una gonadotropina corionica beta-umana [ß-hCG] negativa (o gonadotropina corionica umana [hCG].
13. Le donne in età fertile o gli uomini i cui partner sono donne in età fertile utilizzano un metodo contraccettivo efficace per tutta la durata della sperimentazione.

Criteri di esclusione:

1. Terapia concomitante che, secondo il PI, interferirebbe con la valutazione della sicurezza o dell'efficacia del farmaco in studio.
2. Disturbi psichiatrici coesistenti, escluso un disturbo depressivo, si sono verificati dopo la diagnosi di SLA.
3. Il partecipante è un dipendente respiratorio.
4. Soggetti con un disturbo polmonare significativo non attribuito alla SLA.
5. Capacità vitale lenta (SVC) <60.
6. Presenza di qualsiasi altra condizione o circostanza che, a giudizio dello Sperimentatore, potrebbe controindicare o aumentare il rischio per il partecipante o diminuire la possibilità di ottenere dati soddisfacenti per raggiungere gli obiettivi dello studio.
7. Storia di HIV, positività sierologica per HBV o HCV.
8. - Partecipanti che soffrono di malattie cardiache significative o di qualsiasi altra malattia che possa mettere in pericolo il partecipante o interferire con la capacità di interpretare i risultati.
9. Un partecipante con infezioni attive.
10. Cancro attivo documentato.
11. Trattamento con un altro farmaco sperimentale, agente biologico o dispositivo entro 2 mesi dalla prima dose o terapia cellulare sperimentale entro 6 mesi dalla prima dose.