Un estudio de IPL344 en el tratamiento de pacientes con ELA (ALS)

Criterios de inclusión:

1. Participantes masculinos o femeninos de ≥18 a 80 años
2. Participantes que consienten y cumplen los criterios de El Escorial para ELA probable y definitiva (esporádica y familiar)

3. El participante tiene una puntuación ALSFRS-R >20, la última prueba ALSFRS-R no debe ser más de 6 semanas antes de la visita de selección, Y:

   1. una tasa de progresión de la enfermedad superior a 0,55 puntos ALSFRS-R por mes en promedio, durante al menos 4 meses, antes de la última prueba ALSFRS-R O
   2. una disminución de al menos 3 puntos en la puntuación ALSFRS-R en los últimos 4 meses antes de la última prueba ALSFRS-R
4. Datos previos de Fuerza Vital Capacidad (FVC) de ≥60% al menos 3 meses antes de la selección y no más de 12 meses.
5. Consentimiento informado por escrito de acuerdo con ICH-GCP y las leyes locales, firmado antes de realizar cualquier procedimiento de estudio.
6. IMC 18,5 a 30 kg/m2 inclusive y pesar al menos 50 kg y no más de 100 kg.
7. Si toma riluzol o edaravone, el participante debe estar en una dosis estable durante ≥30 días antes del Día 1 y se espera que permanezca en esa dosis hasta la visita final del estudio.
8. Médicamente capaz de someterse a los procedimientos del estudio y de cumplir con el programa de visitas al momento de ingresar al estudio.
9. Es médicamente capaz y está dispuesto a someterse a la colocación y mantener un catéter venoso central según lo determine el investigador.
10. El participante tiene un cuidador competente o una persona calificada que puede y será responsable de la administración del fármaco del estudio y de informar las actividades en el hogar.
11. Accesibilidad geográfica al sitio de estudio
12. Las mujeres no deben estar lactando ni embarazadas en la selección, según lo documentado por una gonadotropina coriónica humana beta [ß-hCG] (o gonadotropina coriónica humana [hCG]) negativa.
13. Las mujeres en edad fértil o los hombres cuyas parejas son mujeres en edad fértil utilizan un método anticonceptivo eficaz durante todo el ensayo.

Criterio de exclusión:

1. Terapia concurrente que, en opinión del PI, interferiría con la evaluación de la seguridad o eficacia del medicamento del estudio.
2. Se produjo un trastorno psiquiátrico coexistente que excluye un trastorno de depresión después del diagnóstico de ELA.
3. El participante es un dependiente respiratorio.
4. Sujetos con un trastorno pulmonar significativo no atribuido a ELA.
5. Capacidad Vital Lenta (SVC) <60.
6. Presencia de cualquier otra condición o circunstancia que, a juicio del Investigador, pueda contraindicar o aumentar el riesgo para el participante o disminuir la posibilidad de obtener datos satisfactorios para lograr los objetivos del estudio.
7. Antecedentes de serología VIH, VHB o VHC positiva.
8. Participantes que padezcan una enfermedad cardíaca importante o cualquier otra enfermedad que pueda poner en peligro al participante o interferir con la capacidad de interpretar los resultados.
9. Un participante con infecciones activas.
10. Cáncer activo documentado.
11. Tratamiento con otro fármaco, agente biológico o dispositivo en investigación dentro de los 2 meses posteriores a la primera dosis, o terapia celular en investigación dentro de los 6 meses posteriores a la primera dosis.