Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus IPL344:stä ALS-potilaiden hoidossa (ALS)

sunnuntai 3. joulukuuta 2023 päivittänyt: Immunity Pharma Ltd.

Vaihe 1/2a, monikeskus, avoin, annosta nostava tutkimus suonensisäisesti annetun IPL344:n turvallisuuden, siedettävyyden ja farmakokinetiikan arvioimiseksi amyotrofisen lateraaliskleroosin (ALS) hoitoon

Tämä on prospektiivinen, avoin, vaiheen 1/2a tutkimus, annoksen nostaminen, siedettävyyden, turvallisuuden ja IV. annettiin IPL344:ää osallistujille, joilla oli amyotrofinen lateraaliskleroosi (ALS).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Keskeytetty

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tutkimus on suunniteltu määrittämään suonensisäisesti annetun IPL344:n siedettävyys, turvallisuus ja PK. kerran päivässä 28 päivän ajan ja suurimman siedetyn annoksen tunnistamiseksi.

Kaikilla tutkimukseen osallistuvilla potilailla on dokumentoitu ALS-tauti ennen tutkimukseen ilmoittautumista.

Hoito aloitetaan annoksella 1,7 mg/kg ja annosta nostetaan 0,5 mg/kg 3–4 päivän välein ja nostetaan enimmäisannokseen 3,2 mg/kg. Päivästä 1 - päivään 28 potilaat ovat aktiivisessa hoidossa.

28 hoitopäivän jälkeen osallistujat, jotka päättävät jatkaa hoitoa (tutkijan harkinnan mukaan), otetaan mukaan seurantatutkimukseen. Osallistujille, jotka lopettavat hoidon päivän 28 jälkeen, seurataan sairaanhoitajan puhelinsoittoa ja palaavat klinikalle viimeiselle käynnille päivänä 56 ensimmäisestä annoksesta lähtien.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

15

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

  • Nimi: Marc Gotkine, M.D.
  • Puhelinnumero: +972 2 6778899
  • Sähköposti: marc@gotkine.com

Opiskelupaikat

  • Israel
      • Jerusalem, Israel
        • Hadassah Medical Center -Motor Neuron Disease Clinic

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 80 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Mies- tai naispuoliset osallistujat iältään ≥18-80 vuotta
  2. Osallistujat, jotka täyttävät El Escorialin kriteerit todennäköiselle ja selvälle ALS:lle (satunnainen ja perheellinen)

  3. Osallistujan ALSFRS-R-pistemäärä on >20, viimeisin ALSFRS-R-testi saa olla enintään 6 viikkoa ennen seulontakäyntiä, JA:

    1. taudin etenemisnopeus yli 0,55 ALSFRS-R-pistettä kuukaudessa keskimäärin vähintään 4 kuukauden aikana ennen viimeisintä ALSFRS-R-testiä TAI
    2. vähintään 3 pisteen lasku ALSFRS-R-pisteissä viimeisen 4 kuukauden aikana ennen viimeisintä ALSFRS-R-testiä
  4. Aiemmat tiedot Force Vital Capacitystä (FVC) ≥60 % vähintään 3 kuukautta ennen seulontaa ja enintään 12 kuukautta.
  5. Kirjallinen tietoinen suostumus, joka on ICH-GCP:n ja paikallisten lakien mukainen, allekirjoitettu ennen minkään tutkimuksen suorittamista.
  6. BMI 18,5–30 kg/m2 ja painaa vähintään 50 kg ja enintään 100 kg.
  7. Jos osallistuja käyttää rilutsolia tai edaravonia, hänen on oltava vakaalla annoksella ≥ 30 päivää ennen päivää 1, ja hänen odotetaan pysyvän tällä annoksella viimeiseen tutkimuskäyntiin asti.
  8. Lääketieteellisesti kykenevä suorittamaan opintotoimenpiteet ja noudattamaan vierailuaikataulua opiskeluhetkellä.
  9. Lääketieteellisesti kykenee ja haluaa suorittaa keskuslaskimokatetrin sijoituksen ja ylläpitämisen tutkijan määrittelemällä tavalla.
  10. Osallistujalla on pätevä omaishoitaja tai pätevä henkilö, joka voi ja tulee olemaan vastuussa tutkimuslääkkeen antamisesta ja kotitoiminnan raportoinnista.
  11. Maantieteellinen saavutettavuus tutkimuspaikalle
  12. Naaraat eivät saa imettää tai olla raskaana seulonnassa, mikä on dokumentoitu negatiivisella beeta-ihmisen koriongonadotropiinilla [ß-hCG] (tai ihmisen koriongonadotropiinilla [hCG]).
  13. Hedelmällisessä iässä olevat naiset tai miehet, joiden kumppanit ovat hedelmällisessä iässä olevia naisia, käyttävät tehokasta ehkäisymenetelmää koko tutkimuksen ajan.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Samanaikainen hoito, joka PI:n mielestä häiritsisi tutkimuslääkkeen turvallisuuden tai tehon arviointia.
  2. Samanaikainen psykiatrinen häiriö, lukuun ottamatta masennushäiriötä, ilmeni ALS-diagnoosin jälkeen.
  3. Osallistuja on hengittämisriippuvainen.
  4. Koehenkilöt, joilla on merkittävä keuhkosairaus, jota ei liity ALS:iin.
  5. Slow Vital Capacity (SVC) <60.
  6. Muiden olosuhteiden tai olosuhteiden olemassaolo, joka tutkijan arvion mukaan voisi olla vasta-aiheinen tai lisätä osallistujalle aiheutuvaa riskiä tai vähentää mahdollisuuksia saada tyydyttäviä tietoja tutkimuksen tavoitteiden saavuttamiseksi.
  7. Anamneesi HIV, positiivinen HBV tai HCV serologia.
  8. Osallistujat, jotka kärsivät merkittävästä sydänsairaudesta tai muusta sairaudesta, joka voi vaarantaa osallistujan tai häiritä kykyä tulkita tuloksia.
  9. Osallistuja, jolla on aktiivisia infektioita.
  10. Dokumentoitu aktiivinen syöpä.
  11. Hoito toisella tutkimuslääkkeellä, biologisella aineella tai laitteella 2 kuukauden sisällä ensimmäisestä annoksesta tai tutkimussoluterapia 6 kuukauden kuluessa ensimmäisestä annoksesta.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: IPL344
IPL344 annetaan suonensisäisesti päivittäin. IPL344:n annosalue on 1,7-3,2 mg/kg
Lääke: IPL344

Tutkimus on suunniteltu määrittämään suonensisäisesti annetun IPL344:n siedettävyys, turvallisuus ja PK. kerran päivässä 28 päivän ajan ja suurimman siedetyn annoksen tunnistamiseksi.

Kaikilla tutkimukseen osallistuvilla potilailla on dokumentoitu ALS-tauti ennen tutkimukseen ilmoittautumista.

Hoito aloitetaan annoksella 1,7 mg/kg ja annosta nostetaan 0,5 mg/kg 3–4 päivän välein ja nostetaan enimmäisannokseen 3,2 mg/kg. Päivästä 1 - päivään 28 potilaat ovat aktiivisessa hoidossa.

28 hoitopäivän jälkeen osallistujat, jotka päättävät jatkaa hoitoa (tutkijan harkinnan mukaan), otetaan mukaan seurantatutkimukseen. Osallistujille, jotka lopettavat hoidon päivän 28 jälkeen, seurataan sairaanhoitajan puhelinsoittoa ja palaavat klinikalle viimeiselle käynnille päivänä 56 ensimmäisestä annoksesta lähtien.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Haittatapahtumien (AE) ja vakavien haittatapahtumien (SAE) raportointi
Aikaikkuna: (päivään 56 asti)
Kaikki haittavaikutukset kirjataan, olivatpa ne vähäisiä tai vakavia, liittyvät huumeisiin vai eivät
(päivään 56 asti)
Suurin siedetty annos (MTD)
Aikaikkuna: Tutkimushoidon kesto (päivä 1-28 päivää)
Annos määritellään suurimmaksi annokseksi, jossa ei ole annosta rajoittavaa toksisuutta (DLT). DLT määritellään asteen ≥ 3 toksisuudeksi osallistujaa kohti yleisten haitallisten tapahtumien terminologiakriteerien (CTCAE v5.0) mukaisesti.
Tutkimushoidon kesto (päivä 1-28 päivää)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Farmakokineettinen (PK) profiili - Maksimipitoisuus plasmassa (Cmax)
Aikaikkuna: Ennen annosta ja 5, 10, 20, 30, 45, 60 ja 120 minuuttia annostelun jälkeen
Veri otetaan PK-testausta varten päivänä 1 ennen ensimmäistä annosta ja sen jälkeen ja jokaisena annoksen korotuspäivänä ja päivänä 28
Ennen annosta ja 5, 10, 20, 30, 45, 60 ja 120 minuuttia annostelun jälkeen
Farmakokineettinen (PK) profiili - Käyrän alla oleva alue (AUC)
Aikaikkuna: Ennen annosta ja 5, 10, 20, 30, 45, 60 ja 120 minuuttia annostelun jälkeen
Veri otetaan PK-testausta varten päivänä 1 ennen ensimmäistä annosta ja sen jälkeen ja jokaisena annoksen korotuspäivänä ja päivänä 28
Ennen annosta ja 5, 10, 20, 30, 45, 60 ja 120 minuuttia annostelun jälkeen
Farmakokineettinen (PK) profiili - aika plasman huippupitoisuuden saavuttamiseen (Tmax)
Aikaikkuna: Ennen annosta ja 5, 10, 20, 30, 45, 60 ja 120 minuuttia annostelun jälkeen
Veri otetaan PK-testausta varten päivänä 1 ennen ensimmäistä annosta ja sen jälkeen ja jokaisena annoksen korotuspäivänä ja päivänä 28
Ennen annosta ja 5, 10, 20, 30, 45, 60 ja 120 minuuttia annostelun jälkeen
Farmakokineettinen (PK) profiili - näennäinen terminaalinen eksponentiaalinen puoliintumisaika (T1/2)
Aikaikkuna: Ennen annosta ja 5, 10, 20, 30, 45, 60 ja 120 minuuttia annostelun jälkeen
Veri otetaan PK-testausta varten päivänä 1 ennen ensimmäistä annosta ja sen jälkeen ja jokaisena annoksen korotuspäivänä ja päivänä 28
Ennen annosta ja 5, 10, 20, 30, 45, 60 ja 120 minuuttia annostelun jälkeen

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Tutkiva: Biomarkkerin testaus
Aikaikkuna: päivään 56 asti
Verinäytteet tutkivia biomarkkereita varten (Biopankki)
päivään 56 asti
Tutkiva: Anti-Drug Antibody (ADA) -testaus
Aikaikkuna: päivään 56 asti
Verinäytteet lääkkeiden vasta-aineelle (biopankki)
päivään 56 asti
Tutkiva: tunnista merkki toimintamekanismin (MOA) perusteella
Aikaikkuna: päivään 56 asti
Verinäytteet tulevaa PD:tä varten (biopankkitoiminta)
päivään 56 asti
Muutokset lähtötasosta ALS-taudin etenemisessä
Aikaikkuna: päivään 56 asti
ALS-toiminnallinen arviointiasteikko-Revised (ALSFRS-R) - Kyselylomake
päivään 56 asti
Muutokset lähtötilanteesta keuhkotoiminnassa
Aikaikkuna: päivään 56 asti
Mitattu elintärkeällä kapasiteetilla (VC)
päivään 56 asti
Muutokset lähtötilanteesta lihasvoimassa
Aikaikkuna: päivään 56 asti
Arvioitu käyttämällä kvantitatiivista lujuustestaustyökalua, Hand Held Dynamometry (HHD)
päivään 56 asti
Muutokset masennusvaikutuksen lähtötasosta
Aikaikkuna: päivään 56 asti
Arvioi ALS Depression Inventory (ADI-12) - kyselylomake
päivään 56 asti
Muutokset masennusvaikutuksen lähtötasosta
Aikaikkuna: päivään 56 asti
Hospital Anxiety and Depression Scale (HADS) -kyselylomake
päivään 56 asti

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Immunity Pharma Ltd.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 1. elokuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 1. tammikuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 1. helmikuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 13. elokuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 28. elokuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 29. elokuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Perjantai 8. joulukuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Sunnuntai 3. joulukuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. joulukuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 101/ 2

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Amyotrofinen lateraaliskleroosi

Kliiniset tutkimukset IPL344

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Costa Rica

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa