ALS 환자 치료에서 IPL344 연구 (ALS)

포함 기준:

1. 18세 이상 80세 미만의 남성 또는 여성 참가자
2. 개연적이고 명확한 ALS(산발성 및 가족성)에 대한 El Escorial 기준을 충족하는 참가자 동의

3. 참가자는 ALSFRS-R 점수 >20이고, 최신 ALSFRS-R 테스트는 스크리닝 방문 전 6주를 넘지 않아야 하며, 그리고:

   1. 최신 ALSFRS-R 검사 이전 최소 4개월 동안 월 평균 0.55 ALSFRS-R 포인트 이상의 질병 진행률 또는
   2. 최신 ALSFRS-R 테스트 전 지난 4개월 이내에 ALSFRS-R 점수에서 최소 3점 하락
4. 스크리닝 전 최소 3개월 및 12개월 이하의 ≥60%의 FVC(Force Vital Capacity)의 이전 데이터.
5. 연구 절차가 수행되기 전에 서명된 ICH-GCP 및 현지 법률에 부합하는 서면 동의서.
6. BMI 18.5~30kg/m2, 체중 50kg 이상 100kg 이하
7. riluzole 또는 edaravone을 복용하는 경우 참가자는 1일 전 ≥30일 동안 안정적인 용량을 유지해야 하며 최종 연구 방문까지 해당 용량을 유지할 것으로 예상됩니다.
8. 의학적으로 연구 절차를 수행할 수 있고 연구 시작 시 방문 일정을 준수할 수 있습니다.
9. 의학적으로 조사자가 결정한 대로 배치를 받고 중심 정맥 카테터를 유지할 수 있고 의향이 있습니다.
10. 참가자에게는 연구 약물 투여 및 가정 활동 보고를 책임질 수 있고 책임질 유능한 간병인 또는 자격을 갖춘 개인이 있습니다.
11. 연구 사이트에 대한 지리적 접근성
12. 암컷은 음성 베타-인간 융모막 성선 자극 호르몬[ß-hCG](또는 인간 융모막 성선 자극 호르몬[hCG])으로 기록된 바와 같이 스크리닝 시 수유 중이거나 임신 중이어서는 안 됩니다.
13. 가임기 여성 또는 파트너가 가임기 여성인 남성은 시험 내내 효과적인 피임 방법을 사용합니다.

제외 기준:

1. PI의 의견에 따라 연구 약물의 안전성 또는 효능 평가를 방해하는 동시 요법.
2. 우울증 장애를 제외한 동반 정신 장애가 ALS 진단 후 발생했습니다.
3. 참가자는 호흡기에 의존합니다.
4. ALS에 기인하지 않는 중대한 폐 장애가 있는 피험자.
5. 느린 생명력(SVC) <60.
6. 조사자의 판단에 따라 피험자에게 금기 또는 위험을 증가시키거나 연구 목적을 달성하기 위한 만족스러운 데이터를 얻을 가능성을 감소시킬 수 있는 기타 조건 또는 상황의 존재.
7. HIV, 양성 HBV 또는 HCV 혈청학의 병력.
8. 심각한 심장병 또는 참가자를 위험에 빠뜨리거나 결과 해석 능력을 방해할 수 있는 기타 질병을 앓고 있는 참가자.
9. 활성 감염이 있는 참가자.
10. 문서화 된 활동성 암.
11. 첫 번째 투여 후 2개월 이내에 다른 시험용 약물, 생물학적 제제 또는 장치로 치료하거나 첫 번째 투여 후 6개월 이내에 시험용 세포 요법.