Um estudo de IPL344 no tratamento de pacientes com ELA (ALS)

Critério de inclusão:

1. Participantes do sexo masculino ou feminino com idade ≥18 a 80 anos
2. Participantes consentidos que preenchem os critérios de El Escorial para ELA provável e definitiva (esporádica e familiar)

3. O participante tem pontuação ALSFRS-R > 20, o último teste ALSFRS-R não deve ocorrer mais de 6 semanas antes da visita de triagem, E:

   1. uma taxa de progressão da doença superior a 0,55 ponto ALSFRS-R por mês, em média, durante pelo menos 4 meses, antes do último teste ALSFRS-R OU
   2. um declínio de pelo menos 3 pontos na pontuação ALSFRS-R nos últimos 4 meses antes do último teste ALSFRS-R
4. Dados anteriores de Força Vital (FVC) de ≥60% pelo menos 3 meses antes da triagem e não mais de 12 meses.
5. Consentimento informado por escrito consistente com o ICH-GCP e as leis locais, assinado antes da realização de qualquer procedimento do estudo.
6. IMC 18,5 a 30 kg/m2 inclusive e peso mínimo de 50 kg e máximo de 100 kg.
7. Se estiver tomando riluzol ou edaravona, o participante deve estar em uma dose estável por ≥30 dias antes do Dia 1 e deve permanecer nessa dose até a visita final do estudo.
8. Clinicamente capaz de se submeter aos procedimentos do estudo e de aderir ao cronograma de visitas no momento da entrada no estudo.
9. Clinicamente é capaz e deseja submeter-se à colocação e manter um cateter venoso central conforme determinado pelo investigador.
10. O participante tem um cuidador competente ou indivíduo qualificado que pode e será responsável pela administração do medicamento do estudo e relatar as atividades domésticas.
11. Acessibilidade geográfica ao local de estudo
12. As fêmeas não devem estar amamentando ou grávidas na Triagem, conforme documentado por uma gonadotrofina coriônica humana beta [ß-hCG] negativa (ou gonadotrofina coriônica humana [hCG].
13. Mulheres com potencial para engravidar ou homens cujos parceiros são mulheres com potencial para engravidar usam um método contraceptivo eficaz durante todo o estudo.

Critério de exclusão:

1. Terapia concomitante que, na opinião do PI, interferiria na avaliação da segurança ou eficácia da medicação em estudo.
2. Transtorno psiquiátrico coexistente, excluindo um transtorno depressivo, ocorreu após o diagnóstico de ELA.
3. O participante é um dependente respiratório.
4. Indivíduos com um distúrbio pulmonar significativo não atribuído à ELA.
5. Capacidade Vital Lenta (SVC) <60.
6. Presença de qualquer outra condição ou circunstância que, a critério do Investigador, possa contraindicar ou aumentar o risco ao participante ou diminuir a chance de obtenção de dados satisfatórios para atingir os objetivos do estudo.
7. História de sorologia positiva para HIV, HBV ou HCV.
8. Participantes que sofram de problemas cardíacos significativos ou qualquer outra doença que possa colocar em risco o participante ou interferir na capacidade de interpretar os resultados.
9. Um participante com infecções ativas.
10. Câncer ativo documentado.
11. Tratamento com outro medicamento experimental, agente biológico ou dispositivo dentro de 2 meses após a primeira dose, ou terapia celular experimental dentro de 6 meses após a primeira dose.