Az IPL344 vizsgálata az ALS-betegek kezelésében (ALS)

Bevételi kritériumok:

1. Férfi vagy női résztvevők életkora ≥18 és 80 év között
2. Azok a résztvevők beleegyezése, akik teljesítik a valószínű és határozott ALS (sporadikus és családi) El Escorial kritériumait

3. A résztvevő ALSFRS-R pontszáma >20, a legutóbbi ALSFRS-R tesztet legfeljebb 6 héttel a szűrővizsgálat előtt kell elvégezni, ÉS:

   1. a betegség progressziójának aránya átlagosan havi 0,55 ALSFRS-R pontnál nagyobb, legalább 4 hónapon keresztül, a legutóbbi ALSFRS-R teszt előtt VAGY
   2. az ALSFRS-R pontszám legalább 3 pontos csökkenése a legutóbbi ALSFRS-R tesztet megelőző utolsó 4 hónapban
4. A 60% feletti életerő (FVC) korábbi adatai legalább 3 hónappal a szűrés előtt, de legfeljebb 12 hónappal.
5. Az ICH-GCP-vel és a helyi törvényekkel összhangban lévő írásos beleegyezés, amelyet bármilyen vizsgálati eljárás elvégzése előtt aláírtak.
6. BMI 18,5–30 kg/m2, és súlya legalább 50 kg, de legfeljebb 100 kg.
7. Ha riluzolt vagy edaravont szed, a résztvevőnek az 1. napot megelőzően legalább 30 napig stabil dózisban kell lennie, és várhatóan az utolsó vizsgálati látogatásig ezen az adagon kell maradnia.
8. Orvosilag képes a tanulmányi eljárásokon átesni, és a tanulmányi belépéskor betartani a látogatási ütemtervet.
9. Orvosilag képes és hajlandó a központi vénás katéter elhelyezésére és karbantartására a vizsgáló által meghatározottak szerint.
10. A résztvevőnek van egy hozzáértő gondozója vagy szakképzett egyénje, aki felelős lehet és lesz is felelős a vizsgálati gyógyszer beadásáért és az otthoni tevékenységek jelentéséért.
11. A tanulmány helyszínének földrajzi elérhetősége
12. A szűrés során a nőstények nem lehetnek szoptatók vagy terhesek, amint azt egy negatív béta-humán koriongonadotropin [ß-hCG] (vagy humán koriongonadotropin [hCG]) dokumentálja.
13. Azok a fogamzóképes nők vagy férfiak, akiknek partnerei fogamzóképes korú nők, hatékony fogamzásgátlási módszert alkalmaznak a vizsgálat során.

Kizárási kritériumok:

1. Egyidejű terápia, amely a PI véleménye szerint megzavarná a vizsgálati gyógyszer biztonságosságának vagy hatékonyságának értékelését.
2. Egyidejűleg fennálló pszichiátriai rendellenesség, kivéve a depressziós rendellenességet, az ALS diagnózisát követően fordult elő.
3. A résztvevő légzésfüggő.
4. Szignifikáns, nem ALS-nek tulajdonítható tüdőbetegségben szenvedő alanyok.
5. Slow Vital Capacity (SVC) <60.
6. Bármilyen egyéb feltétel vagy körülmény megléte, amely a Vizsgáló megítélése szerint ellenjavallt vagy növelheti a résztvevő kockázatát, vagy csökkentheti a vizsgálat céljainak eléréséhez szükséges kielégítő adatok megszerzésének esélyét.
7. HIV, pozitív HBV vagy HCV szerológia az anamnézisben.
8. Jelentős szív- vagy egyéb betegségben szenvedő résztvevők, amelyek veszélyeztethetik a résztvevőt, vagy akadályozhatják az eredmények értelmezésének képességét.
9. Aktív fertőzésben szenvedő résztvevő.
10. Dokumentált aktív rák.
11. Kezelés más vizsgálati gyógyszerrel, biológiai szerrel vagy eszközzel az első adag beadását követő 2 hónapon belül, vagy vizsgálati sejtterápia az első adag beadását követő 6 hónapon belül.