Исследование IPL344 в лечении пациентов с БАС (ALS)

Критерии включения:

1. Участники мужского или женского пола в возрасте от ≥18 до 80 лет
2. Дающие согласие участники, соответствующие критериям Эль-Эскориала для вероятного и определенного БАС (спорадического и семейного)

3. Участник имеет оценку ALSFRS-R> 20, последний тест ALSFRS-R должен быть проведен не более чем за 6 недель до визита для скрининга, И:

   1. скорость прогрессирования заболевания выше 0,55 балла ALSFRS-R в среднем в течение как минимум 4 месяцев до последнего теста ALSFRS-R ИЛИ
   2. снижение не менее чем на 3 балла в баллах ALSFRS-R за последние 4 месяца до последнего теста ALSFRS-R
4. Предыдущие данные о силе жизненной емкости легких (ФЖЕЛ) ≥60% по крайней мере за 3 месяца до скрининга и не более чем за 12 месяцев.
5. Письменное информированное согласие в соответствии с ICH-GCP и местными законами, подписанное до выполнения каких-либо процедур исследования.
6. ИМТ от 18,5 до 30 кг/м2 включительно и весом не менее 50 кг и не более 100 кг.
7. Если участник принимает рилузол или эдаравон, участник должен находиться на стабильной дозе в течение ≥30 дней до дня 1 и, как ожидается, останется на этой дозе до последнего визита в рамках исследования.
8. Наличие медицинских способностей для прохождения процедур исследования и соблюдение графика посещений на момент начала исследования.
9. С медицинской точки зрения может и желает пройти процедуру установки и обслуживания центрального венозного катетера в соответствии с решением исследователя.
10. У участника есть компетентный опекун или квалифицированное лицо, которое может и будет нести ответственность за введение исследуемого препарата и отчет о домашних делах.
11. Географическая доступность к месту исследования
12. Женщины не должны быть кормящими или беременными на скрининге, о чем свидетельствует отрицательный результат на бета-хорионический гонадотропин человека [ß-ХГЧ] (или хорионический гонадотропин человека [ХГЧ]).
13. Женщины детородного возраста или мужчины, партнерами которых являются женщины детородного возраста, используют эффективный метод контрацепции на протяжении всего испытания.

Критерий исключения:

1. Сопутствующая терапия, которая, по мнению ИП, может помешать оценке безопасности или эффективности исследуемого препарата.
2. Сопутствующее психическое расстройство, исключая депрессивное расстройство, имело место после постановки диагноза БАС.
3. Участник является респираторно-зависимым.
4. Субъекты со значительным заболеванием легких, не связанным с БАС.
5. Медленная жизненная емкость легких (SVC) <60.
6. Наличие любого другого состояния или обстоятельства, которое, по мнению исследователя, может противопоказать или увеличить риск для участника или уменьшить вероятность получения удовлетворительных данных для достижения целей исследования.
7. История ВИЧ, положительная серология HBV или HCV.
8. Участники, страдающие значительными сердечными или любыми другими заболеваниями, которые могут поставить участника под угрозу или помешать интерпретации результатов.
9. Участник с активными инфекциями.
10. Документально подтвержденный активный рак.
11. Лечение другим исследуемым лекарственным средством, биологическим агентом или устройством в течение 2 месяцев после первой дозы или исследуемой клеточной терапией в течение 6 месяцев после первой дозы.