Badanie IPL344 w leczeniu pacjentów z ALS (ALS)
8 stycznia 2025 zaktualizowane przez: Immunity Pharma Ltd.
Wieloośrodkowe, otwarte badanie fazy 1/2a ze zwiększaniem dawki w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji i farmakokinetyki IPL344 podawanego dożylnie w leczeniu stwardnienia zanikowego bocznego (ALS)
Jest to prospektywne, otwarte badanie fazy 1/2a, w którym zwiększa się dawkę, w celu oceny tolerancji, bezpieczeństwa i farmakokinetyki i.v. podawał IPL344 uczestnikom ze stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS).
Przegląd badań
Szczegółowy opis
Badanie ma na celu określenie tolerancji, bezpieczeństwa i farmakokinetyki IPL344 podawanej dożylnie. raz dziennie przez 28 dni i określić maksymalną tolerowaną dawkę.
Wszyscy włączeni pacjenci będą mieli udokumentowaną historię choroby ALS przed włączeniem do badania.
Leczenie rozpocznie się od dawki 1,7 mg/kg mc., stopniowo zwiększając dawkę o 0,5 mg/kg mc. co 3-4 dni, aż do maksymalnej dawki 3,2 mg/kg mc. Pacjenci od dnia 1 do dnia 28 będą aktywnie leczeni.
Po zakończeniu 28 dni leczenia uczestnicy, którzy zdecydują się kontynuować leczenie (według uznania badacza), zostaną włączeni do badania kontrolnego. Uczestnicy, którzy zakończą leczenie po dniu 28, zostaną objęci telefoniczną opieką pielęgniarki i wrócą do kliniki na ostatnią wizytę w dniu 56 od pierwszej dawki.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Szacowany)
15
Faza
- Faza 2
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Jerusalem, Izrael
- Hadassah Medical Center -Motor Neuron Disease Clinic
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat do 80 lat (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Uczestnicy płci męskiej lub żeńskiej w wieku od ≥18 do 80 lat
- Wyrażający zgodę uczestnicy spełniający kryteria El Escorial dla prawdopodobnego i definitywnego ALS (sporadyczny i rodzinny)
Uczestnik ma wynik ALSFRS-R >20, ostatni test ALSFRS-R powinien być wykonany nie później niż 6 tygodni przed wizytą przesiewową ORAZ:
- wskaźnik progresji choroby większy niż średnio 0,55 punktu ALSFRS-R miesięcznie, przez co najmniej 4 miesiące przed ostatnim testem ALSFRS-R LUB
- spadek wyniku ALSFRS-R o co najmniej 3 punkty w ciągu ostatnich 4 miesięcy przed ostatnim testem ALSFRS-R
- Poprzednie dane dotyczące siły życiowej (FVC) ≥60% co najmniej 3 miesiące przed badaniem przesiewowym i nie dłużej niż 12 miesięcy.
- Pisemna świadoma zgoda zgodna z ICH-GCP i lokalnymi przepisami, podpisana przed wykonaniem jakichkolwiek procedur badawczych.
- BMI 18,5 do 30 kg/m2 włącznie i ważyć co najmniej 50 kg i nie więcej niż 100 kg.
- W przypadku przyjmowania riluzolu lub edarawonu uczestnik musi przyjmować stabilną dawkę przez ≥30 dni przed dniem 1 i oczekuje się, że pozostanie na tej dawce do ostatniej wizyty w ramach badania.
- Medycznie zdolny do poddania się procedurom badania i przestrzegania harmonogramu wizyt w momencie rozpoczęcia badania.
- Z medycznego punktu widzenia jest w stanie i chce poddać się umieszczeniu i utrzymaniu centralnego cewnika żylnego zgodnie z ustaleniami badacza.
- Uczestnik ma kompetentnego opiekuna lub wykwalifikowaną osobę, która może i będzie odpowiedzialna za podawanie badanego leku i zgłaszanie czynności domowych.
- Dostępność geograficzna do miejsca badania
- Kobiety nie mogą być w okresie laktacji ani ciąży podczas badania przesiewowego, co zostało udokumentowane ujemnym wynikiem beta-ludzkiej gonadotropiny kosmówkowej [ß-hCG] (lub ludzkiej gonadotropiny kosmówkowej [hCG].
- Kobiety w wieku rozrodczym lub mężczyźni, których partnerami są kobiety w wieku rozrodczym, stosują skuteczną metodę antykoncepcji przez cały czas trwania badania.
Kryteria wyłączenia:
- Równoczesna terapia, która w opinii PI zakłóciłaby ocenę bezpieczeństwa lub skuteczności badanego leku.
- Współistniejące zaburzenie psychiczne z wyłączeniem zaburzenia depresyjnego wystąpiło po rozpoznaniu SLA.
- Uczestnik jest zależny od układu oddechowego.
- Osoby z istotnym zaburzeniem płucnym nieprzypisanym ALS.
- Wolna pojemność życiowa (SVC) <60.
- Obecność jakichkolwiek innych warunków lub okoliczności, które w ocenie badacza mogą stanowić przeciwwskazanie lub zwiększać ryzyko dla uczestnika lub zmniejszać szansę na uzyskanie zadowalających danych do osiągnięcia celów badania.
- Historia HIV, pozytywna serologia HBV lub HCV.
- Uczestnicy cierpiący na poważną chorobę serca lub jakąkolwiek inną chorobę, która może zagrażać uczestnikowi lub utrudniać interpretację wyników.
- Uczestnik z aktywnymi infekcjami.
- Udokumentowany aktywny rak.
- Leczenie innym badanym lekiem, środkiem biologicznym lub urządzeniem w ciągu 2 miesięcy od pierwszej dawki lub eksperymentalna terapia komórkowa w ciągu 6 miesięcy od pierwszej dawki.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: IPL344
IPL344 będzie codziennie podawany dożylnie.
Zakres dawek IPL344 wynosi 1,7-3,2
mg/kg
|
Badanie ma na celu określenie tolerancji, bezpieczeństwa i farmakokinetyki IPL344 podawanej dożylnie. raz dziennie przez 28 dni i określić maksymalną tolerowaną dawkę. Wszyscy włączeni pacjenci będą mieli udokumentowaną historię choroby ALS przed włączeniem do badania. Leczenie rozpocznie się od dawki 1,7 mg/kg mc., stopniowo zwiększając dawkę o 0,5 mg/kg mc. co 3-4 dni, aż do maksymalnej dawki 3,2 mg/kg mc. Pacjenci od dnia 1 do dnia 28 będą aktywnie leczeni. Po zakończeniu 28 dni leczenia uczestnicy, którzy zdecydują się kontynuować leczenie (według uznania badacza), zostaną włączeni do badania kontrolnego. Uczestnicy, którzy zakończą leczenie po dniu 28, zostaną objęci telefoniczną opieką pielęgniarki i wrócą do kliniki na ostatnią wizytę w dniu 56 od pierwszej dawki. |
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zgłaszanie zdarzeń niepożądanych (AE) i poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE).
Ramy czasowe: (do dnia 56)
|
Wszystkie zdarzenia niepożądane zostaną zarejestrowane, bez względu na to, czy zostaną uznane za drobne, czy poważne, związane z narkotykami lub nie
|
(do dnia 56)
|
|
Maksymalna tolerowana dawka (MTD)
Ramy czasowe: Czas trwania leczenia w ramach badania (Dzień 1 – 28 dni)
|
Dawka zdefiniowana jako najwyższa dawka bez toksyczności ograniczającej dawkę (DLT).
DLT zostanie zdefiniowane jako toksyczność stopnia ≥ 3 na uczestnika zgodnie z Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE v5.0).
|
Czas trwania leczenia w ramach badania (Dzień 1 – 28 dni)
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Profil farmakokinetyczny (PK) — maksymalne stężenie w osoczu (Cmax)
Ramy czasowe: Przed podaniem i 5, 10, 20, 30, 45, 60 i 120 minut po podaniu
|
Krew zostanie pobrana do badań farmakokinetycznych w dniu 1 przed i po pierwszej dawce oraz w każdym dniu zwiększania dawki i w dniu 28
|
Przed podaniem i 5, 10, 20, 30, 45, 60 i 120 minut po podaniu
|
|
Profil farmakokinetyczny (PK) — pole pod krzywą (AUC)
Ramy czasowe: Przed podaniem i 5, 10, 20, 30, 45, 60 i 120 minut po podaniu
|
Krew zostanie pobrana do badań farmakokinetycznych w dniu 1 przed i po pierwszej dawce oraz w każdym dniu zwiększania dawki i w dniu 28
|
Przed podaniem i 5, 10, 20, 30, 45, 60 i 120 minut po podaniu
|
|
Profil farmakokinetyczny (PK) — czas do osiągnięcia maksymalnego stężenia w osoczu (Tmax)
Ramy czasowe: Przed podaniem i 5, 10, 20, 30, 45, 60 i 120 minut po podaniu
|
Krew zostanie pobrana do badań farmakokinetycznych w dniu 1 przed i po pierwszej dawce oraz w każdym dniu zwiększania dawki i w dniu 28
|
Przed podaniem i 5, 10, 20, 30, 45, 60 i 120 minut po podaniu
|
|
Profil farmakokinetyczny (PK) — pozorny końcowy wykładniczy okres półtrwania (T1/2)
Ramy czasowe: Przed podaniem i 5, 10, 20, 30, 45, 60 i 120 minut po podaniu
|
Krew zostanie pobrana do badań farmakokinetycznych w dniu 1 przed i po pierwszej dawce oraz w każdym dniu zwiększania dawki i w dniu 28
|
Przed podaniem i 5, 10, 20, 30, 45, 60 i 120 minut po podaniu
|
Inne miary wyników
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Eksploracyjne: Testowanie biomarkerów
Ramy czasowe: do dnia 56
|
Próbki krwi do eksploracyjnych biomarkerów (biobankowanie)
|
do dnia 56
|
|
Eksploracyjne: badanie przeciwciał przeciw lekom (ADA).
Ramy czasowe: do dnia 56
|
Próbki krwi do badania przeciwciał antylekowych (biobankowanie)
|
do dnia 56
|
|
Eksploracyjne: zidentyfikuj marker na podstawie mechanizmu działania (MOA)
Ramy czasowe: do dnia 56
|
Próbki krwi do przyszłego PD (Biobanking)
|
do dnia 56
|
|
Zmiany w stosunku do wartości wyjściowych w progresji choroby ALS
Ramy czasowe: do dnia 56
|
Skala oceny funkcjonalnej ALS – poprawiona (ALSFRS-R) – kwestionariusz
|
do dnia 56
|
|
Zmiany w funkcji płuc w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: do dnia 56
|
Mierzona pojemnością życiową (VC)
|
do dnia 56
|
|
Zmiany w stosunku do wartości wyjściowych w sile mięśni
Ramy czasowe: do dnia 56
|
Ocenione za pomocą narzędzia do ilościowego testowania wytrzymałości, Hand Held Dynamometry (HHD)
|
do dnia 56
|
|
Zmiany w stosunku do wartości wyjściowych w działaniu przeciwdepresyjnym
Ramy czasowe: do dnia 56
|
Oceniane za pomocą kwestionariusza ALS Depression Inventory (ADI-12).
|
do dnia 56
|
|
Zmiany w stosunku do wartości wyjściowych w działaniu przeciwdepresyjnym
Ramy czasowe: do dnia 56
|
Szpitalna Skala Lęku i Depresji (HADS) – kwestionariusz
|
do dnia 56
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
1 sierpnia 2018
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
1 stycznia 2026
Ukończenie studiów (Szacowany)
1 lutego 2026
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
13 sierpnia 2018
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
28 sierpnia 2018
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
29 sierpnia 2018
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
25 marca 2025
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
8 stycznia 2025
Ostatnia weryfikacja
1 stycznia 2025
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 101/ 2
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .