Eine Studie über IPL344 bei der Behandlung von ALS-Patienten (ALS)

Einschlusskriterien:

1. Männliche oder weibliche Teilnehmer im Alter von ≥ 18 bis 80 Jahren
2. Einwilligende Teilnehmer, die die El Escorial-Kriterien für wahrscheinliche und sichere ALS (sporadisch und familiär) erfüllen

3. Der Teilnehmer hat einen ALSFRS-R-Score >20, der letzte ALSFRS-R-Test sollte nicht mehr als 6 Wochen vor dem Screening-Besuch erfolgen, UND:

   1. eine Krankheitsprogressionsrate von mehr als 0,55 ALSFRS-R-Punkten pro Monat im Durchschnitt über mindestens 4 Monate vor dem letzten ALSFRS-R-Test ODER
   2. ein Rückgang des ALSFRS-R-Scores um mindestens 3 Punkte innerhalb der letzten 4 Monate vor dem letzten ALSFRS-R-Test
4. Frühere Daten der Force Vital Capacity (FVC) von ≥ 60 % mindestens 3 Monate vor dem Screening und nicht mehr als 12 Monate.
5. Schriftliche Einverständniserklärung im Einklang mit ICH-GCP und lokalen Gesetzen, unterzeichnet vor der Durchführung von Studienverfahren.
6. BMI 18,5 bis einschließlich 30 kg/m2 und wiegen mindestens 50 kg und nicht mehr als 100 kg.
7. Bei der Einnahme von Riluzol oder Edaravon muss der Teilnehmer für ≥ 30 Tage vor Tag 1 eine stabile Dosis einnehmen und voraussichtlich bis zum letzten Studienbesuch bei dieser Dosis bleiben.
8. Medizinisch in der Lage, sich den Studienverfahren zu unterziehen und den Besuchsplan zum Zeitpunkt des Studieneintritts einzuhalten.
9. Medizinisch in der Lage und bereit ist, sich einem zentralen Venenkatheter zu unterziehen und ihn aufrechtzuerhalten, wie vom Prüfer festgelegt.
10. Der Teilnehmer hat eine kompetente Pflegekraft oder eine qualifizierte Person, die für die Verabreichung des Studienmedikaments und die Berichterstattung über Aktivitäten zu Hause verantwortlich sein kann und wird.
11. Geografische Erreichbarkeit des Studienstandorts
12. Frauen dürfen beim Screening nicht stillen oder schwanger sein, wie durch ein negatives Beta-Human-Choriongonadotropin [ß-hCG] (oder Human-Choriongonadotropin [hCG] dokumentiert).
13. Frauen im gebärfähigen Alter oder Männer, deren Partner Frauen im gebärfähigen Alter sind, wenden während der gesamten Studie eine wirksame Verhütungsmethode an.

Ausschlusskriterien:

1. Gleichzeitige Therapie, die nach Ansicht des PI die Bewertung der Sicherheit oder Wirksamkeit der Studienmedikation beeinträchtigen würde.
2. Koexistierende psychiatrische Störung mit Ausnahme einer Depressionsstörung trat nach der ALS-Diagnose auf.
3. Der Teilnehmer ist respiratorisch abhängig.
4. Patienten mit einer signifikanten Lungenerkrankung, die nicht auf ALS zurückzuführen ist.
5. Langsame Vitalkapazität (SVC) <60.
6. Vorhandensein anderer Bedingungen oder Umstände, die nach Einschätzung des Prüfarztes kontraindizieren oder das Risiko für den Teilnehmer erhöhen oder die Chance verringern könnten, zufriedenstellende Daten zu erhalten, um die Ziele der Studie zu erreichen.
7. Vorgeschichte von HIV, positiver HBV- oder HCV-Serologie.
8. Teilnehmer, die an einer signifikanten Herzkrankheit oder einer anderen Krankheit leiden, die den Teilnehmer gefährden oder die Fähigkeit zur Interpretation der Ergebnisse beeinträchtigen können.
9. Ein Teilnehmer mit aktiven Infektionen.
10. Dokumentierter aktiver Krebs.
11. Behandlung mit einem anderen Prüfpräparat, biologischen Wirkstoff oder Gerät innerhalb von 2 Monaten nach der ersten Dosis oder Prüfzelltherapie innerhalb von 6 Monaten nach der ersten Dosis.