Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Tilgang til ressurser for pasienter med PTEN Hamartoma Tumor Syndrome

15. oktober 2019 oppdatert av: University of South Florida
Hensikten med denne studien er å få en bedre forståelse av tilgang til kliniske og forskningsressurser for familier til barn som er rammet av en fosfatase- og tensinhomologi (PTEN)-mutasjon. Til syvende og sist håper forskerne å kunne bruke denne informasjonen til å utvikle en standard for omsorg for berørte individer og deres familiemedlemmer. Familiemedlemmer/rettslige foresatte til en person med en PTEN-mutasjon registrert i Rare Diseases Clinical Research Network (RDCRN) kontaktregister vil bli invitert via e-post til å delta i denne studien.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Detaljert beskrivelse

Formålet med denne studien er å undersøke tilgang til klinisk behandling og klinisk forskning for pasienter med PTEN hamartoma tumorsyndrom. Denne forskningen vil innebære en anonym nettbasert undersøkelse sendt til familier/foresatte til berørte barn. Undersøkelsen vil spørre om: (1) grunnleggende klinisk informasjon om barnet, som diagnoser (både genetiske og nevroutviklingsmessige), funksjonsnivå (estimert IQ) (2) kliniske spesialister som barnet ser eller trenger å se (3) hvordan familier lære om kliniske studier/forskning som er relevant for barnet deres (4) grunnleggende demografi om forelderen/vaktmesteren som fullfører undersøkelsen.

Spesifikt vil denne undersøkelsen samle informasjon om:

  • Antall berørte barn i husholdningen
  • PTEN-mutasjonstype av berørte barn
  • Alder og kjønn på berørte barn
  • Alder, nevroutviklingsforstyrrelser, medisinske problemer, IQ og tilgang til klinisk behandling (spesialister som for øyeblikket tilses, spesialister som ikke kan se og hvorfor) for mest berørte barn
  • Forskningsmetoder og medier for lidelsesspesifikke behandlingstilbud for berørte barn
  • Årsaker til å ikke delta i kliniske forskningsalternativer
  • Fakta (kjønn, alder, hvis PTEN-mutasjonsbærer, arbeidsstatus, forhold til berørte barn, dager per uke med omsorgsansvar, utdanningsnivå) om deltaker som fullfører undersøkelsen.

Totalt bør undersøkelsen ikke ta mer enn 15 minutter å fullføre.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

13

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Florida
      • Tampa, Florida, Forente stater, 33612
        • University of South Florida

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

N/A

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Familier av barn med PTEN-mutasjon som er registrert i RDCRN-kontaktregisteret.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Familiemedlemmer, spesielt en forelder, verge eller slektning, til et barn som oppfyller følgende:

    • Alder 3 til 17 år på tidspunktet for fullføring av undersøkelsen
    • Rapportert diagnose av en PTEN-mutasjon
  2. Registrering i RDCRN-kontaktregisteret

Ekskluderingskriterier:

  1. Manglende evne til å gi informert samtykke og fullføre undersøkelsen
  2. Manglende evne til å lese og forstå engelsk

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Bare etui
  • Tidsperspektiver: Annen

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Online undersøkelse fullført av familiemedlem(mer) til berørte barn med PTEN
Tidsramme: 3 måneder
Undersøkelsen vil samle informasjon om antall berørte barn i husholdningen, PTEN-mutasjonstype for berørte barn, alder og kjønn på berørte barn, Alder, nevroutviklingsforstyrrelser, medisinske problemer, IQ og tilgang til klinisk behandling (spesialister som for tiden tilses, spesialister ikke i stand til å se og hvorfor) av mest berørte barn, forskningsmetoder og medier for lidelsesspesifikke behandlingsalternativer for berørte barn, årsaker til å ikke delta i kliniske forskningsalternativer, og fakta (kjønn, alder, hvis PTEN-mutasjonsbærer, arbeidsstatus, forhold til berørte barn, dager i uken med omsorgsansvar, utdanningsnivå) om deltaker som fullfører undersøkelsen.
3 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University of South Florida

Samarbeidspartnere

Boston Children's Hospital

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

11. mai 2018

Primær fullføring (Faktiske)

1. april 2019

Studiet fullført (Faktiske)

13. september 2019

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

18. september 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

20. september 2018

Først lagt ut (Faktiske)

21. september 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

16. oktober 2019

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

15. oktober 2019

Sist bekreftet

1. februar 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • DSC 7907

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere