Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Kronisk hepatitt C-behandling hos egyptiske barn med Gauchers sykdom.

26. oktober 2018 oppdatert av: Ahmed Megahed, MD, Mansoura University Children Hospital

Effekt og sikkerhet av Ledipasvir/Sofosbuvir fastdosekombinasjonsterapi ved behandling av kronisk hepatitt C-infeksjon hos egyptiske barn med Gauchers sykdom

Denne prospektive åpne studien er utformet for å screene alle tilgjengelige pasienter med Gauchers sykdom [enten på enzymerstatningsterapi (ERT) eller ikke] for hepatitt C-virus (HCV)-infeksjon. Videre for å evaluere sikkerheten og effektiviteten av kombinert Sofosbuvir/Ledipasvir-regime gitt i 12 uker hos kronisk infiserte pasienter i alderen 6-18 år.

Studieoversikt

Status

Ukjent

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en prospektiv åpen studie, alle pediatriske pasienter med Gauchers sykdom (6-18 år), diagnostisert ved eller henvist til det egyptiske HCV-behandlingsstedet, Mansoura University Children's Hospital Gastroenterology and hepatology unit, etter positive HCV-skjermresultater av anti-HCV-antistoffer og bekreftende positiv kvantitativ HCV-polymerasekjedereaksjon (PCR) kommer til å bli registrert. Studieprotokollen hadde blitt godkjent av Mansoura fakultetet for medisin Institutional Review Board (IRB).

Studiedesign: I denne prospektive studien vil pasientene få ledipasvir-sofosbuvir fastdose kombinasjonstablett (90 mg ledipasvir, 400 mg sofosbuvir) én gang daglig i 12 uker for de 12-18 årene og halve dosen (45 mg ledipasvir, 200 mg sofosbuvir) ) én gang daglig i 12 uker for de 6-11 årene. Etter behandlingsperioden arrangeres oppfølgingsbesøk 4, 12 og 24 uker etter behandling.

Metoder:

Hver pasient vil bli utsatt for følgende:

A. Anamnese: tid og vei for anskaffelse, medisiner inkludert tidligere antiviral terapi B. Omfattende medisinsk undersøkelse før studiestart vil bli utført for alle deltakere og symptomrettet undersøkelse ved hvert besøk.

C. Ved hvert besøk vil uønskede hendelser og samtidig medisinering bli rapportert for sikkerhetsproblemer.

D. Tanner-stadie for pubertetsvurdering vil bli gjort for alle pasienter før innrullering og deretter ved slutten av behandlingen og oppfølging etter endt behandling.

E. Laboratorietester: Alle pasientene hadde positiv (Anti-HCV Ab) og HCV-RNA PCR i mer enn 6 måneder. HCV-RNA vil bli målt Basal forbehandling ved uke 12 ved behandling og deretter ved uke 12, 24 etter behandling. Fullstendig blodtelling (CBC), leverfunksjonstester (LFT), internasjonal normalisert ratio (INR) og serumkreatinin vil bli utført i samme tidsramme. Laboratorieundersøkelser vil bli gjort som en del av det rutinemessige arbeidet, ved bruk av kommersielt tilgjengelige sett.

F. Perkutan leverbiopsi: Histologisk undersøkelse av leverbiopsi vil bli gjort for alle pasienter når det er mulig (hemoglobin over 10gm/dl, blodplateantall mer enn 100 x103/mm2, protrombintid (PT) mindre enn 3 sekunders forlengelse) og avtalt av pasientene og foresatte. Leverfibrose og nekroinflammatorisk skade vil bli rapportert av en enkelt ekspert patolog i henhold til Modified Knodell-score av Ishak, der inflammatorisk aktivitet er gradert fra 0-18 og fibrose graderes fra 0-6. Alternativt vil forbigående hepatisk elastografi med fibroscan bli gjort for de pasientene med kontraindikasjon eller som nekter leverbiopsi.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Forventet)

10

Fase

  • Fase 4

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Egypt
    • Dakahliya
      • Mansoura, Dakahliya, Egypt, 35516
        • Rekruttering
        • Mansoura University Children Hospital, Ped Gastroenteroloy and Hepatology Unit
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

6 år til 18 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • I alderen 6 til <18 år
  • Foreldre eller verge må gi skriftlig informert samtykke
  • Behandlingsnaive eller erfarne barn med kronisk HCV-infeksjon
  • Kronisk HCV-infeksjon (≥ 6 måneder) dokumentert ved sykehistorie eller leverbiopsi
  • Screening av laboratorieverdier innenfor definerte terskler
  • Ingen historie med solid organ- eller benmargstransplantasjon
  • Ingen historie med klinisk leverdekompensasjon (f.eks. ascites, gulsott, encefalopati, variceal blødning)

Ekskluderingskriterier:

  • Pasienter med andre alvorlige komorbiditeter av kronisk medisinsk sykdom (f. dekompensert hjertesykdom, kronisk nyresvikt)
  • Samtidig infeksjon med hepatitt B-virus (HBV) eller humant immunsviktvirus (HIV).
  • Medisiner (systemiske steroider, immundempende midler)
  • Pasienter eller foresatte som ikke er villige til å delta eller signere informert samtykke

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Behandlingsgruppe
Ledipasvir/sofosbuvir fastdose kombinasjonstablett (90 mg ledipasvir, 400 mg sofosbuvir) én gang daglig i 12 uker for de 12-18 år, vekt 35 kg eller mer og halve dosen (45 mg ledipasvir, 200 mg sofosbuvir) én gang daglig i 12 uker for de 6-11 år, vekt under 35 kg.
Legemiddel: Ledipasvir/Sofosbuvir
Direktevirkende anti-HCV-medisiner

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Andel pasienter med vedvarende virologisk respons
Tidsramme: 18 måneder
Andel pasienter som oppnår negativ HCV PCR 12 uker etter behandling
18 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prevalens av HCV-infeksjon blant barn med Gauchers sykdom
Tidsramme: 12 måneder
Antall HCV PCR-positive pasienter med Gauchers sykdom/Antall screenede pasienter med Gauchers sykdom
12 måneder
Narkotika intoleranse
Tidsramme: 18 måneder
Andel pasienter som avbryter studiemedikamentet permanent på grunn av en uønsket hendelse.
18 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Mansoura University Children Hospital

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

3. april 2018

Primær fullføring (Forventet)

1. april 2019

Studiet fullført (Forventet)

1. oktober 2019

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

25. oktober 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

25. oktober 2018

Først lagt ut (Faktiske)

26. oktober 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

30. oktober 2018

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

26. oktober 2018

Sist bekreftet

1. oktober 2018

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • R.18.03.130.R1

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere