Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Kroonisen hepatiitti C:n hoito egyptiläisillä lapsilla, joilla on Gaucherin tauti.

perjantai 26. lokakuuta 2018 päivittänyt: Ahmed Megahed, MD, Mansoura University Children Hospital

Ledipasvir/Sofosbuvir-kiinteän annoksen yhdistelmähoidon teho ja turvallisuus kroonisen hepatiitti C -infektion hoidossa egyptiläisillä Gaucherin tautia sairastavilla lapsilla

Tämä tuleva avoin tutkimus on suunniteltu seulomaan kaikki saatavilla olevat Gaucherin tautia potilaat [joko entsyymikorvaushoitoa (ERT) tai ei] hepatiitti C -virusinfektion (HCV) varalta. Lisäksi arvioida 12 viikon ajan annetun Sofosbuvir/Ledipasvir-yhdistelmähoidon turvallisuutta ja tehokkuutta kroonisesti infektoituneilla 6–18-vuotiailla potilailla.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tuntematon

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on prospektiivinen avoin tutkimus, joka koskee kaikkia Gaucherin taudin lapsipotilaita (6–18-vuotiaita), jotka on diagnosoitu HCV:n Egyptin hoitopaikassa, Mansouran yliopiston lastensairaalan gastroenterologian ja hepatologian yksikössä sen jälkeen, kun anti-HCV-vasta-aineilla on saatu positiivisia HCV-seulontatuloksia. varmistuspositiiviset kvantitatiiviset HCV-polymeraasiketjureaktiot (PCR) otetaan mukaan. Tutkimusprotokolla oli hyväksynyt Mansouran lääketieteellisen instituutin tarkastelulautakunnan (IRB) toimesta.

Tutkimussuunnitelma: Tässä prospektiivisessa tutkimuksessa potilaat saavat ledipasviirin ja sofosbuviirin kiinteän annoksen yhdistelmätablettia (90 mg ledipasviiria, 400 mg sofosbuviiria) kerran päivässä 12 viikon ajan 12–18-vuotiaille ja puolet annoksesta (45 mg ledipasviiria, 200 mg sofosbuviiria) ) kerran päivässä 12 viikon ajan näille 6–11-vuotiaille. Hoitojakson jälkeen järjestetään seurantakäynti 4, 12 ja 24 viikkoa hoidon jälkeen.

Menetelmät:

Jokaiselle potilaalle tehdään seuraavat toimenpiteet:

A. Historian otto: hankinnan aika ja reitti, lääkkeet, mukaan lukien aiempi viruslääkitys B. Kaikille osallistujille tehdään kattava lääkärintarkastus ennen tutkimukseen tuloa ja oirekohtainen tutkimus jokaisella käynnillä.

C. Jokaisella käynnillä haittatapahtumat ja samanaikainen lääkitys raportoidaan turvallisuussyistä.

D. Tanner-vaiheen mittaus murrosiän arviointia varten tehdään kaikille potilaille ennen ilmoittautumista, hoidon lopussa ja hoidon jälkeisen seurannan lopussa.

E. Laboratoriokokeet: Kaikilla potilailla oli positiivinen (Anti-HCV Ab) ja HCV-RNA PCR yli 6 kuukauden ajan. HCV-RNA mitataan perusesikäsittelyn jälkeen viikolla 12 hoidon aikana ja sitten viikolla 12, 24 hoidon jälkeen. Täydellinen verenkuva (CBC), maksan toimintakokeet (LFT), kansainvälinen normalisoitu suhde (INR) ja seerumin kreatiniini tehdään samassa ajassa. Laboratoriotutkimukset tehdään osana rutiinityötä kaupallisesti saatavilla olevilla sarjoilla.

F. Perkutaaninen maksabiopsia: Maksan koepalan histologinen tutkimus tehdään kaikille potilaille, kun se on mahdollista (hemoglobiini yli 10gm/dl, verihiutalemäärä yli 100 x103/mm2, protrombiiniaika (PT) alle 3 sekuntia pidennys) ja sopimuksen mukaan potilaat ja lailliset huoltajat. Maksafibroosin ja nekroinflammatorisen vaurion raportoi yksi asiantuntijapatologi Ishakin Modified Knodell -pistemäärän mukaan, jossa tulehduksellinen aktiivisuus on arvosanalla 0-18 ja fibroosi arvosanalla 0-6. Vaihtoehtoisesti ohimenevä maksan elastografia fibroscanilla tehdään potilaille, joilla on vasta-aihe tai jotka kieltäytyvät maksan biopsiasta.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Odotettu)

10

Vaihe

  • Vaihe 4

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Egypti
    • Dakahliya
      • Mansoura, Dakahliya, Egypti, 35516
        • Rekrytointi
        • Mansoura University Children Hospital, Ped Gastroenteroloy and Hepatology Unit
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

6 vuotta - 18 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Ikäraja 6-<18 vuotta
  • Vanhemman tai laillisen huoltajan on annettava kirjallinen tietoinen suostumus
  • Aiemmin hoitamattomat tai kokeneet lapset, joilla on krooninen HCV-infektio
  • Krooninen HCV-infektio (≥ 6 kuukautta), joka on dokumentoitu sairaushistorian tai maksan biopsian perusteella
  • Laboratorioarvojen seulonta määritettyjen kynnysarvojen sisällä
  • Ei historiaa kiinteän elimen tai luuytimen siirrosta
  • Ei aiemmin ollut kliinistä maksan vajaatoimintaa (esim. askites, keltaisuus, enkefalopatia, suonikohjujen verenvuoto)

Poissulkemiskriteerit:

  • Potilaat, joilla on muita vakavia kroonisen sairauden rinnakkaissairauksia (esim. dekompensoitunut sydänsairaus, krooninen munuaisten vajaatoiminta)
  • Samanaikainen hepatiitti B-virus (HBV) tai ihmisen immuunikatovirus (HIV) -infektio
  • Lääkkeet (systeemiset steroidit, immunosuppressiiviset lääkkeet)
  • Potilaat tai huoltajat, jotka eivät ole halukkaita osallistumaan tai allekirjoittamaan tietoon perustuvaa suostumusta

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Hoitoryhmä
Ledipasvir/sofosbuvir kiinteän annoksen yhdistelmätabletti (90 mg ledipasviiria, 400 mg sofosbuviiria) kerran päivässä 12 viikon ajan 12-18-vuotiaille, paino 35 kg tai enemmän ja puolet annoksesta (45 mg ledipasviiria, 200 mg sofosbuviiria) kerran päivässä 12 viikkoa niille 6-11 vuotiaille, paino alle 35 kg.
Lääke: Ledipasvir/Sofosbuvir
Suoravaikutteiset HCV-lääkkeet

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden potilaiden osuus, joilla on jatkuva virologinen vaste
Aikaikkuna: 18 kuukautta
Niiden potilaiden osuus, joiden HCV PCR on negatiivinen 12 viikkoa hoidon jälkeen
18 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
HCV-infektion esiintyvyys Gaucherin tautia lapsilla
Aikaikkuna: 12 kuukautta
HCV PCR -positiivisten Gaucher'n tautipotilaiden lukumäärä / seulottujen Gaucher'n tautia sairastavien potilaiden lukumäärä
12 kuukautta
Lääkkeiden sietämättömyys
Aikaikkuna: 18 kuukautta
Niiden potilaiden osuus, jotka lopettivat tutkimuslääkkeen käytön pysyvästi haittatapahtuman vuoksi.
18 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Mansoura University Children Hospital

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 3. huhtikuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)

Maanantai 1. huhtikuuta 2019

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Tiistai 1. lokakuuta 2019

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 25. lokakuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 25. lokakuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 26. lokakuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 30. lokakuuta 2018

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 26. lokakuuta 2018

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. lokakuuta 2018

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • R.18.03.130.R1

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset HCV

Kliiniset tutkimukset Ledipasvir/Sofosbuvir

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Djibouti

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa