ゴーシェ病を持つエジプトの小児における慢性C型肝炎の治療。

これは、抗HCV抗体および抗HCV抗体によるHCVスクリーニング結果が陽性であった後、エジプトのHCV治療施設であるマンスーラ大学小児病院消化器科・肝臓科で診断された、または紹介されたすべてのゴーシェ病小児患者（6～18歳）を対象とした前向き非盲検試験である。確認的陽性の定量的 HCV ポリメラーゼ連鎖反応 (PCR) が登録される予定です。 研究プロトコールはマンスーラ医学部治験審査委員会（IRB）によって承認されていた。

研究デザイン: この前向き研究では、患者は、12～18歳を対象に、レディパスビル-ソホスブビル固定用量配合錠剤(レディパスビル90mg、ソホスブビル400mg)を1日1回、半分の用量(レディパスビル45mg、ソホスブビル200mg)を12週間投与されます。 ) 6 ～ 11 歳の場合は、1 日 1 回、12 週間投与します。 治療期間後、治療後4週間、12週間、24週間後にフォローアップ来院が予定されています。

方法:

すべての患者は以下の対象となります。

A. 病歴聴取: 感染時期と経路、以前の抗ウイルス療法を含む投薬 B. 研究参加前の包括的な健康診断がすべての参加者に対して実施され、来院のたびに症状に応じた検査が行われます。

C. 安全性の問題として、訪問のたびに有害事象と併用薬が報告されます。

D. 思春期評価のためのタナー病期分類は、登録前、治療終了時および治療後のフォローアップ終了時にすべての患者に対して行われます。

E. 臨床検査: すべての患者は 6 か月以上にわたって陽性 (抗 HCV Ab) および HCV-RNA PCR を示しました。 HCV-RNAは、基礎治療前、治療開始12週目に測定され、その後、治療後12週目、24週目に測定されます。 全血球計算（CBC）、肝機能検査（LFT）、国際正規化比（INR）、血清クレアチニンも同じ時間枠で行われます。 研究室での調査は、市販のキットを使用して日常業務の一環として行われます。

F. 経皮的肝生検：可能であれば、肝生検の組織学的検査をすべての患者に対して行います（ヘモグロビン1​​0gm/dl以上、血小板数100×103/mm2以上、プロトロンビン時間（PT）の延長が3秒未満）。患者と法的保護者。 肝線維症と壊死炎症性損傷は、Ishak による修正ノーデルスコア (炎症活動は 0 ～ 18、線維症は 0 ～ 6 に等級分け) に従って、1 人の専門病理学者によって報告されます。 あるいは、禁忌または肝生検を拒否した患者に対しては、フィブロスキャンによる一過性肝エラストグラフィーが行われる予定です。