Tratamiento de la hepatitis C crónica en niños egipcios con enfermedad de Gaucher.

Este es un estudio prospectivo de etiqueta abierta, todos los pacientes pediátricos con enfermedad de Gaucher (6-18 años), diagnosticados o derivados al sitio de tratamiento egipcio del VHC, la unidad de gastroenterología y hepatología del Hospital Infantil de la Universidad de Mansoura, después de resultados positivos en la prueba de detección del VHC por anticuerpos anti-VHC y Se va a inscribir a los pacientes con reacción en cadena de la polimerasa (PCR) cuantitativa positiva confirmatoria del VHC. El protocolo de estudio había sido aprobado por la Junta de Revisión Institucional (IRB) de la Facultad de Medicina de Mansoura.

Diseño del estudio: En este estudio prospectivo, los pacientes recibirán comprimidos de combinación de dosis fija de ledipasvir-sofosbuvir (90 mg de ledipasvir, 400 mg de sofosbuvir) una vez al día durante 12 semanas para aquellos de 12 a 18 años y la mitad de la dosis (45 mg de ledipasvir, 200 mg de sofosbuvir ) una vez al día durante 12 semanas para aquellos de 6 a 11 años. Después del período de tratamiento, se programan visitas de seguimiento a las 4, 12 y 24 semanas posteriores al tratamiento.

Métodos:

Todo paciente estará sujeto a lo siguiente:

A. Toma de antecedentes: tiempo y ruta de adquisición, medicamentos, incluida la terapia antiviral previa B. Se realizará un examen médico completo antes de ingresar al estudio para todos los participantes y un examen dirigido por los síntomas en cada visita.

C. En cada visita, los eventos adversos y la medicación concurrente se informarán por cuestiones de seguridad.

D. La estadificación de Tanner para la evaluación puberal se realizará para todos los pacientes antes de la inscripción, luego al final de la terapia y al final del seguimiento posterior al tratamiento.

E. Pruebas de laboratorio: Todos los pacientes tenían positivo (Anti-HCV Ab) y HCV-RNA PCR por más de 6 meses. El ARN-VHC se medirá antes del tratamiento basal en la semana 12 del tratamiento y luego en la semana 12, 24 después del tratamiento. El conteo sanguíneo completo (CBC), las pruebas de función hepática (LFT), el índice internacional normalizado (INR) y la creatinina sérica se realizarán en el mismo período de tiempo. Las investigaciones de laboratorio se realizarán como parte del trabajo de rutina, utilizando kits disponibles comercialmente.

F. Biopsia hepática percutánea: se realizará un examen histológico de la biopsia hepática para todos los pacientes cuando sea factible (hemoglobina superior a 10 g/dl, recuento de plaquetas superior a 100 x 103/mm2, tiempo de protrombina (TP) inferior a 3 segundos de prolongación) y acordado por los pacientes y tutores legales. La fibrosis hepática y la lesión necroinflamatoria serán informadas por un solo patólogo experto de acuerdo con la puntuación de Knodell modificada de Ishak, en la que la actividad inflamatoria se clasifica de 0 a 18 y la fibrosis se clasifica de 0 a 6. Alternativamente, se realizará una elastografía hepática transitoria por fibroscan para aquellos pacientes con contraindicación o que rechacen la biopsia hepática.