Tratamento da Hepatite C Crônica em Crianças Egípcias com Doença de Gaucher.

Este é um estudo prospectivo aberto, todos os pacientes pediátricos com doença de Gaucher (6-18 anos), diagnosticados ou encaminhados para o local de tratamento do HCV egípcio, unidade de gastroenterologia e hepatologia do Hospital Infantil da Universidade de Mansoura, após resultados positivos da triagem de HCV por anticorpos anti-HCV e confirmação positiva quantitativa da reação em cadeia da polimerase (PCR) do HCV. O protocolo do estudo foi aprovado pelo Conselho de Revisão Institucional (IRB) da Faculdade de Medicina de Mansoura.

Desenho do estudo: Neste estudo prospectivo, os pacientes receberão um comprimido de combinação de dose fixa de ledipasvir-sofosbuvir (90 mg de ledipasvir, 400 mg de sofosbuvir) uma vez ao dia por 12 semanas para aqueles de 12 a 18 anos e metade da dose (45 mg de ledipasvir, 200 mg de sofosbuvir ) uma vez por dia durante 12 semanas para os 6-11 anos. Após o período de tratamento, as visitas de acompanhamento são marcadas 4, 12 e 24 semanas após o tratamento.

Métodos:

Todo paciente será submetido ao seguinte:

A. Obtenção de histórico: tempo e via de aquisição, medicamentos incluindo terapia antiviral anterior B. Exame médico abrangente antes da entrada no estudo será realizado para todos os participantes e exame direcionado aos sintomas em todas as visitas.

C. Em todas as visitas, eventos adversos e medicamentos concomitantes serão relatados por questões de segurança.

D. O estadiamento de Tanner para avaliação puberal será feito para todos os pacientes antes da inscrição, no final da terapia e no final do acompanhamento pós-tratamento.

E. Exames laboratoriais: Todos os pacientes apresentaram PCR positivo (Anti-HCV Ab) e HCV-RNA por mais de 6 meses. O HCV-RNA será medido no pré-tratamento basal na semana 12 do tratamento e, em seguida, na semana 12, 24 após o tratamento. Hemograma completo (CBC), testes de função hepática (LFTs), razão normalizada internacional (INR) e creatinina sérica serão feitos no mesmo período de tempo. As investigações de laboratório serão feitas como parte do trabalho de rotina, usando kits disponíveis comercialmente.

F. Biópsia hepática percutânea: O exame histológico da biópsia hepática será feito para todos os pacientes quando possível (hemoglobina superior a 10 gm/dl, contagem de plaquetas superior a 100 x103/mm2, tempo de protrombina (PT) inferior a 3 segundos de prolongamento) e acordado por os pacientes e responsáveis ​​legais. A fibrose hepática e a lesão necroinflamatória serão relatadas por um único patologista especialista de acordo com o escore Knodell modificado de Ishak, no qual a atividade inflamatória é graduada de 0 a 18 e a fibrose é graduada de 0 a 6. Alternativamente, a elastografia hepática transitória por fibroscan será feita para aqueles pacientes com contraindicação ou recusa de biópsia hepática.