Trattamento dell'epatite cronica C nei bambini egiziani con malattia di Gaucher.

Questo è uno studio prospettico in aperto, tutti i pazienti pediatrici con malattia di Gaucher (6-18 anni), diagnosticati o indirizzati al centro egiziano di trattamento dell'HCV, l'unità di gastroenterologia ed epatologia dell'ospedale pediatrico dell'Università di Mansoura, dopo risultati positivi dello screening per l'HCV mediante anticorpi anti-HCV e sta per essere arruolata la reazione a catena della polimerasi (PCR) quantitativa positiva di conferma dell'HCV. Il protocollo di studio era stato approvato dal Consiglio di revisione istituzionale (IRB) della facoltà di medicina di Mansoura.

Disegno dello studio: in questo studio prospettico, i pazienti riceveranno una compressa di associazione a dose fissa di ledipasvir-sofosbuvir (90 mg di ledipasvir, 400 mg di sofosbuvir) una volta al giorno per 12 settimane per i soggetti di età compresa tra 12 e 18 anni e metà della dose (45 mg di ledipasvir, 200 mg di sofosbuvir) ) una volta al giorno per 12 settimane per i bambini di età compresa tra 6 e 11 anni. Dopo il periodo di trattamento, vengono organizzate visite di controllo a 4, 12 e 24 settimane dopo il trattamento.

Metodi:

Ogni paziente sarà sottoposto a quanto segue:

A. Raccolta dell'anamnesi: tempo e percorso di acquisizione, farmaci inclusa la precedente terapia antivirale B. Verrà effettuato un esame medico completo prima dell'ingresso nello studio per tutti i partecipanti e un esame diretto ai sintomi in ogni visita.

C. In ogni visita, gli eventi avversi e i farmaci concomitanti verranno segnalati per problemi di sicurezza.

D. La stadiazione di Tanner per la valutazione puberale verrà eseguita per tutti i pazienti prima dell'arruolamento, quindi alla fine della terapia e alla fine del follow-up post-trattamento.

E. Test di laboratorio: tutti i pazienti erano positivi (Anti-HCV Ab) e HCV-RNA PCR per più di 6 mesi. L'HCV-RNA verrà misurato prima del trattamento basale alla settimana 12 durante il trattamento, quindi alla settimana 12, 24 dopo il trattamento. L'emocromo completo (CBC), i test di funzionalità epatica (LFT), il rapporto internazionale normalizzato (INR) e la creatinina sierica verranno eseguiti nello stesso lasso di tempo. Le indagini di laboratorio verranno svolte come parte del lavoro di routine, utilizzando kit disponibili in commercio.

F. Biopsia epatica percutanea: l'esame istologico della biopsia epatica sarà eseguito per tutti i pazienti quando possibile (emoglobina superiore a 10 g/dl, conta piastrinica superiore a 100 x103/mm2, tempo di protrombina (PT) inferiore a 3 secondi di prolungamento) e concordato con pazienti e tutori legali. La fibrosi epatica e il danno necroinfiammatorio verranno segnalati da un singolo patologo esperto secondo il punteggio Knodell modificato di Ishak, in cui l'attività infiammatoria è classificata da 0 a 18 e la fibrosi da 0 a 6. In alternativa, verrà eseguita un'elastografia epatica transitoria mediante fibroscan per quei pazienti con controindicazione o che rifiutano la biopsia epatica.