Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Kronisk hepatitis C-behandling hos egyptiske børn med Gauchers sygdom.

26. oktober 2018 opdateret af: Ahmed Megahed, MD, Mansoura University Children Hospital

Effekt og sikkerhed af Ledipasvir/Sofosbuvir fastdosis kombinationsterapi til behandling af kronisk hepatitis C-infektion hos egyptiske børn med Gauchers sygdom

Denne prospektive åbne undersøgelse er designet til at screene alle tilgængelige Gauchers sygdomspatienter [enten på enzymerstatningsterapi (ERT) eller ej] for hepatitis C virus (HCV) infektion. Endvidere for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​kombineret Sofosbuvir/Ledipasvir-regime givet i 12 uger til kronisk inficerede patienter i alderen 6-18 år.

Studieoversigt

Status

Ukendt

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et prospektivt åbent studie, alle pædiatriske patienter med Gauchers sygdom (6-18 år), diagnosticeret på eller henvist til det egyptiske HCV-behandlingssted, Mansoura University Children's Hospital Gastroenterology and hepatology unit, efter positive HCV-screeningsresultater med anti HCV-antistoffer og bekræftende positiv kvantitativ HCV-polymerasekædereaktion (PCR) vil blive tilmeldt. Undersøgelsesprotokol var blevet godkendt af Mansoura Faculty of Medicine Institutional Review Board (IRB).

Studiedesign: I dette prospektive studie vil patienter modtage ledipasvir-sofosbuvir fastdosis kombinationstablet (90 mg ledipasvir, 400 mg sofosbuvir) én gang dagligt i 12 uger for de 12-18 år og halvdelen af ​​dosis (45 mg ledipasvir, 200 mg sofosbuvir) ) en gang dagligt i 12 uger for de 6-11 år. Efter behandlingsperioden arrangeres opfølgende besøg 4, 12 og 24 uger efter behandlingen.

Metoder:

Hver patient vil blive udsat for følgende:

A. Anamnese: tidspunkt og rute for erhvervelse, medicin inklusive tidligere antiviral terapi B. Omfattende lægeundersøgelse før studiestart vil blive udført for alle deltagere og symptomstyret undersøgelse ved hvert besøg.

C. Ved hvert besøg vil bivirkninger og samtidig medicinering blive rapporteret af sikkerhedsmæssige årsager.

D. Tanner-stadie til pubertetsvurdering vil blive udført for alle patienter før indskrivning og derefter ved slutningen af ​​terapien og slutningen af ​​opfølgningen efter behandlingen.

E. Laboratorietest: Alle patienter havde positiv (Anti-HCV Ab) og HCV-RNA PCR i mere end 6 måneder. HCV-RNA vil blive målt Basal forbehandling i uge 12 ved behandling og derefter i uge 12, 24 efter behandling. Fuldstændig blodtælling (CBC), leverfunktionstest (LFT'er), international normalized ratio (INR) og serumkreatinin vil blive udført inden for samme tidsramme. Laboratorieundersøgelser vil blive udført som en del af det rutinemæssige arbejde ved hjælp af kommercielt tilgængelige kits.

F. Perkutan leverbiopsi: Histologisk undersøgelse af leverbiopsi vil blive udført for alle patienter, når det er muligt (hæmoglobin mere end 10gm/dl, trombocyttal mere end 100 x103/mm2, protrombintid (PT) mindre end 3 sekunders forlængelse) og godkendt af patienter og værger. Leverfibrose og nekroinflammatorisk skade vil blive rapporteret af en enkelt ekspert patolog i henhold til den modificerede Knodell-score af Ishak, hvor inflammatorisk aktivitet er graderet fra 0-18 og fibrose er graderet fra 0-6. Alternativt vil forbigående hepatisk elastografi ved fibroscan blive udført for de patienter med kontraindikation eller nægter leverbiopsi.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

10

Fase

  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Egypten
    • Dakahliya
      • Mansoura, Dakahliya, Egypten, 35516
        • Rekruttering
        • Mansoura University Children Hospital, Ped Gastroenteroloy and Hepatology Unit
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 år til 18 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • I alderen 6 til <18 år
  • Forælder eller værge skal give skriftligt informeret samtykke
  • Behandlingsnaive eller erfarne børn med kronisk HCV-infektion
  • Kronisk HCV-infektion (≥ 6 måneder) dokumenteret ved sygehistorie eller leverbiopsi
  • Screening af laboratorieværdier inden for definerede tærskler
  • Ingen historie med solid organ- eller knoglemarvstransplantation
  • Ingen historie med klinisk leverdekompensation (f.eks. ascites, gulsot, encefalopati, variceal blødning)

Ekskluderingskriterier:

  • Patienter med andre alvorlige komorbiditeter af kronisk medicinsk sygdom (f. dekompenseret hjertesygdom, kronisk nyreinsufficiens)
  • Samtidig infektion med hepatitis B-virus (HBV) eller humant immundefektvirus (HIV).
  • Medicin (systemiske steroider, immunsuppressiva)
  • Patienter eller værger, der ikke er villige til at deltage eller underskrive informeret samtykke

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Behandlingsgruppe
Ledipasvir/sofosbuvir fastdosis kombinationstablet (90 mg ledipasvir, 400 mg sofosbuvir) én gang dagligt i 12 uger for de 12-18 år, vægt 35 kg eller mere og halvdelen af ​​dosis (45 mg ledipasvir, 200 mg sofosbuvir) én gang dagligt i 12 uger for de 6-11 år, vægt under 35 kg.
Medicin: Ledipasvir/Sofosbuvir
Direkte virkende anti-HCV-lægemidler

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Andel af patienter med vedvarende virologisk respons
Tidsramme: 18 måneder
Andel af patienter, der opnår negativ HCV PCR 12 uger efter behandling
18 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af HCV-infektion blandt børn med Gauchers sygdom
Tidsramme: 12 måneder
Antal HCV PCR-positive patienter med Gauchers sygdom/Antal screenede patienter med Gauchers sygdom
12 måneder
Lægemiddelintolerance
Tidsramme: 18 måneder
Andel af patienter, der permanent afbryde undersøgelsesmedicinen på grund af en bivirkning.
18 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Mansoura University Children Hospital

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

3. april 2018

Primær færdiggørelse (Forventet)

1. april 2019

Studieafslutning (Forventet)

1. oktober 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

25. oktober 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

25. oktober 2018

Først opslået (Faktiske)

26. oktober 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

30. oktober 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

26. oktober 2018

Sidst verificeret

1. oktober 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • R.18.03.130.R1

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med HCV

Kliniske forsøg med Ledipasvir/Sofosbuvir

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Gambia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner