Traitement de l'hépatite C chronique chez les enfants égyptiens atteints de la maladie de Gaucher.

Il s'agit d'une étude prospective ouverte, tous les patients pédiatriques atteints de la maladie de Gaucher (6-18 ans), diagnostiqués ou référés au site de traitement égyptien du VHC, l'unité de gastroentérologie et d'hépatologie de l'hôpital pour enfants de l'Université de Mansoura, après des résultats positifs au dépistage du VHC par les anticorps anti-VHC et La réaction en chaîne de la polymérase (PCR) du VHC quantitative positive confirmatoire va être inscrite. Le protocole de l'étude avait été approuvé par le comité d'examen institutionnel (IRB) de la faculté de médecine de Mansoura.

Conception de l'étude : dans cette étude prospective, les patients recevront un comprimé d'association à dose fixe de lédipasvir-sofosbuvir (90 mg de lédipasvir, 400 mg de sofosbuvir) une fois par jour pendant 12 semaines pour les 12 à 18 ans et la moitié de la dose (45 mg de lédipasvir, 200 mg de sofosbuvir ) une fois par jour pendant 12 semaines pour les 6-11 ans. Après la période de traitement, des visites de suivi sont organisées à 4, 12 et 24 semaines après le traitement.

Méthodes :

Chaque patient sera soumis à ce qui suit :

A. Antécédents : heure et voie d'acquisition, médicaments, y compris traitement antiviral antérieur B. Un examen médical complet avant l'entrée dans l'étude sera effectué pour tous les participants et un examen axé sur les symptômes à chaque visite.

C. Lors de chaque visite, les événements indésirables et les médicaments concomitants seront signalés pour des raisons de sécurité.

La stadification de D. Tanner pour l'évaluation pubertaire sera effectuée pour tous les patients avant l'inscription, puis à la fin du traitement et à la fin du suivi post-traitement.

E. Tests de laboratoire : Tous les patients avaient des PCR positives (Ac anti-VHC) et ARN-VHC depuis plus de 6 mois. L'ARN du VHC sera mesuré avant le traitement basal à la semaine 12 pendant le traitement, puis à la semaine 12, 24 après le traitement. La numération globulaire complète (CBC), les tests de la fonction hépatique (LFT), le rapport international normalisé (INR) et la créatinine sérique seront effectués dans le même laps de temps. Les investigations en laboratoire vont être effectuées dans le cadre du travail de routine, en utilisant des kits disponibles dans le commerce.

F. Biopsie hépatique percutanée : un examen histologique de la biopsie hépatique sera effectué pour tous les patients lorsque cela est possible (hémoglobine supérieure à 10 g/dl, nombre de plaquettes supérieur à 100 x 103/mm2, temps de prothrombine (PT) inférieur à 3 secondes de prolongation) et accepté par les patients et les tuteurs légaux. La fibrose hépatique et les lésions nécro-inflammatoires seront signalées par un seul pathologiste expert selon le score de Knodell modifié par Ishak, dans lequel l'activité inflammatoire est classée de 0 à 18 et la fibrose est classée de 0 à 6. Alternativement, une élastographie hépatique transitoire par fibroscan va être réalisée pour les patients présentant une contre-indication ou refusant une biopsie hépatique.