Leczenie przewlekłego wirusowego zapalenia wątroby typu C u egipskich dzieci z chorobą Gauchera.

Jest to prospektywne badanie otwarte, obejmujące wszystkich pacjentów pediatrycznych z chorobą Gauchera (6-18 lat), zdiagnozowanych lub skierowanych do egipskiego ośrodka leczenia HCV, Oddziału Gastroenterologii i Hepatologii Szpitala Dziecięcego Uniwersytetu Mansoura, po dodatnich wynikach badań przesiewowych w kierunku HCV na podstawie przeciwciał anty HCV i potwierdzający dodatni wynik ilościowej reakcji łańcuchowej polimerazy HCV (PCR) zostanie wpisany. Protokół badania został zatwierdzony przez wydział Mansoura of Medicine Institutional Review Board (IRB).

Projekt badania: W tym badaniu prospektywnym pacjenci będą otrzymywać tabletki złożone ledipaswiru i sofosbuwiru o stałej dawce (90 mg ledipaswiru, 400 mg sofosbuwiru) raz na dobę przez 12 tygodni w wieku od 12 do 18 lat i połowę dawki (45 mg ledipaswiru, 200 mg sofosbuwiru) ) raz dziennie przez 12 tygodni dla tych 6-11 lat. Po okresie leczenia wizyty kontrolne ustalane są po 4, 12 i 24 tygodniach od zabiegu.

Metody:

Każdy pacjent zostanie poddany następującym zabiegom:

A. Zebranie wywiadu: czas i droga nabycia, leki, w tym poprzednia terapia przeciwwirusowa B. Kompleksowe badanie lekarskie przed przystąpieniem do badania zostanie przeprowadzone dla wszystkich uczestników i badanie ukierunkowane na objawy podczas każdej wizyty.

C. Podczas każdej wizyty zgłaszane będą zdarzenia niepożądane i stosowane jednocześnie leki ze względów bezpieczeństwa.

D. Stopień zaawansowania wg Tannera w celu oceny okresu dojrzewania zostanie przeprowadzony dla wszystkich pacjentów przed włączeniem do badania, a następnie pod koniec terapii i pod koniec okresu obserwacji po leczeniu.

E. Testy laboratoryjne: Wszyscy pacjenci mieli pozytywny wynik (Anty-HCV Ab) i HCV-RNA PCR przez ponad 6 miesięcy. HCV-RNA będzie mierzone przed leczeniem podstawowym w 12. tygodniu leczenia, a następnie w 12. i 24. tygodniu po leczeniu. Pełna morfologia krwi (CBC), testy czynności wątroby (LFT), międzynarodowy współczynnik znormalizowany (INR) i stężenie kreatyniny w surowicy zostaną wykonane w tym samym przedziale czasowym. Badania laboratoryjne będą wykonywane w ramach rutynowych prac, przy użyciu dostępnych na rynku zestawów.

F. Przezskórna biopsja wątroby: Badanie histologiczne biopsji wątroby zostanie wykonane u wszystkich pacjentów, jeśli będzie to możliwe (stężenie hemoglobiny powyżej 10 gm/dl, liczba płytek krwi powyżej 100 x 103/mm2, czas protrombinowy (PT) wydłużony o mniej niż 3 sekundy) i uzgodnione z pacjentów i opiekunów prawnych. Zwłóknienie wątroby i uszkodzenie martwiczo-zapalne będą zgłaszane przez jednego eksperta patologa zgodnie ze zmodyfikowaną oceną Knodella Ishaka, w której aktywność zapalna jest oceniana od 0-18, a zwłóknienie jest oceniane od 0-6. Alternatywnie przejściowa elastografia wątroby za pomocą fibroscanu zostanie wykonana u pacjentów z przeciwwskazaniami lub odmową biopsji wątroby.